Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von BMN 110 für Patienten mit Morquio-A-Syndrom und eingeschränkter Gehfähigkeit

Einschlusskriterien:

• Ist bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterzeichnete Einverständniserklärung (oder ihren gesetzlich bevollmächtigten Vertreter) abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor ein forschungsbezogenes Verfahren durchgeführt wird. Patienten, die die landesspezifischen und lokalen Altersanforderungen für eine Einwilligung nach Aufklärung nicht erfüllen, müssen bereit und in der Lage sein, nach Erläuterung der Art der Studie und vor der Durchführung eines forschungsbezogenen Verfahrens eine schriftliche Einwilligung zu erteilen.
• Hat die klinische Diagnose von MPS IVA auf der Grundlage klinischer Anzeichen und Symptome von MPS IVA dokumentiert und eine verringerte GALNS-Enzymaktivität von Fibroblasten oder Leukozyten oder Gentests dokumentiert, die die Diagnose von MPS IVA bestätigen.
• Ist ≥ 5 Jahre alt.
• Wenn Sie sexuell aktiv sind, sind Sie bereit, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch einen negativen Schwangerschaftstest vorweisen und bereit sein, sich während der Studie weiteren Schwangerschaftstests zu unterziehen.
• Ist bereit und in der Lage, alle Studienabläufe im Rahmen ihrer körperlichen Möglichkeiten durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

• Ist in der Lage, weiter als eine vom 6MWT ermittelte festgelegte Distanz zu gehen.
• Hat eine frühere hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).
• Wurde zuvor mit BMN 110 behandelt.
• Hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von BMN 110.
• Hat sich innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn einer größeren Operation unterzogen oder plant, sich in den ersten 24 Wochen der Studie einer größeren Operation zu unterziehen.
• Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch ein anderes Prüfpräparat oder medizinisches Prüfgerät verwendet oder benötigt vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen ein Prüfpräparat.
• Ist beim Screening-Besuch schwanger oder stillt oder plant zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie eine Schwangerschaft (selbst oder Partnerin).
• Hat eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand, einschließlich, aber nicht beschränkt auf symptomatische Instabilität der Halswirbelsäule oder schwere Herzerkrankung oder vollständige Lähmung aufgrund einer Rückenmarksverletzung (definiert als Unfähigkeit, Arme und Beine zu bewegen), die die Teilnahme an der Studie oder die Sicherheit beeinträchtigen würden vom Ermittler bestimmt.
• Hat eine Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten einem hohen Risiko einer schlechten Therapietreue oder eines Abbruchs der Studie aussetzt.