Effekt- och säkerhetsstudie av BMN 110 för patienter med Morquio A-syndrom som har begränsad ambulation

Inklusionskriterier:

• Är villig och kapabel att ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke (eller deras juridiskt auktoriserade representant) efter att studiens natur har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur genomförs. Patienter som inte uppfyller landets och lokala ålderskrav för informerat samtycke måste vara villiga och kunna ge skriftligt medgivande efter att studiens karaktär har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur utförs.
• Har dokumenterad klinisk diagnos av MPS IVA baserat på kliniska tecken och symtom på MPS IVA och dokumenterat reducerad fibroblast- eller leukocyt GALNS-enzymaktivitet eller genetiska tester som bekräftar diagnosen MPS IVA.
• Är ≥ 5 år gammal.
• Om den är sexuellt aktiv, är villig att använda en acceptabel preventivmetod medan han deltar i studien.
• Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screeningbesöket och vara villiga att ta ytterligare graviditetstest under studien.
• Är villig och kan utföra alla studieprocedurer så fysiskt möjligt.

Exklusions kriterier:

• Kan gå längre än en specificerad sträcka som bedöms av 6MWT.
• Har tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).
• Har tidigare fått behandling med BMN 110.
• Har en känd överkänslighet mot någon av komponenterna i BMN 110.
• Har genomgått en större operation inom 3 månader före studiestart eller planerar att genomgå en större operation under de första 24 veckorna av studien.
• Har använt någon annan prövningsprodukt eller medicinsk utrustning för prövning inom 30 dagar före screeningbesöket eller kräver något undersökningsmedel innan alla planerade studiebedömningar slutförs.
• Är gravid eller ammar vid screeningbesöket eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien.
• Har en samtidig sjukdom eller ett tillstånd, inklusive men inte begränsat till symptomatisk instabilitet i cervikal ryggrad eller allvarlig hjärtsjukdom eller fullständig förlamning på grund av en ryggmärgsskada (definierad som oförmåga att röra armar och ben), som skulle störa studiedeltagande eller säkerhet som bestäms av utredaren.
• Har något tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter patienten för en hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien.