Effekt- og sikkerhetsstudie av BMN 110 for pasienter med Morquio A-syndrom som har begrenset ambulasjon

Inklusjonskriterier:

• Er villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke (eller deres juridisk autoriserte representant) etter at arten av studien er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre. Pasienter som ikke oppfyller nasjonale og lokale alderskrav for informert samtykke, må være villige og i stand til å gi skriftlig samtykke etter at studiens art er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre.
• Har dokumentert klinisk diagnose av MPS IVA basert på kliniske tegn og symptomer på MPS IVA og dokumentert redusert fibroblast eller leukocytt GALNS enzymaktivitet eller genetisk testing som bekrefter diagnosen MPS IVA.
• Er ≥ 5 år gammel.
• Hvis seksuelt aktiv, er villig til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens han deltar i studien.
• Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screeningbesøket og være villige til å ta flere graviditetstester i løpet av studien.
• Er villig og i stand til å utføre alle studieprosedyrer så fysisk mulig.

Ekskluderingskriterier:

• Er i stand til å gå lenger enn en spesifisert avstand som vurderes av 6MWT.
• Har tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
• Har tidligere fått behandling med BMN 110.
• Har en kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i BMN 110.
• Har hatt en større operasjon innen 3 måneder før studiestart eller planlegger å ha en større operasjon i løpet av de første 24 ukene av studien.
• Har brukt andre undersøkelsesprodukter eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screeningbesøket eller krever et undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger.
• Er gravid eller ammer på screeningbesøket eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
• Har en samtidig sykdom eller tilstand, inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk ustabilitet i cervikal ryggrad eller alvorlig hjertesykdom eller fullstendig lammelse på grunn av en ryggmargsskade (definert som manglende evne til å bevege armer og ben), som vil forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhet som bestemt av etterforskeren.
• Har noen tilstand som, etter etterforskerens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig etterlevelse av behandling eller for ikke å fullføre studien.