Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af BMN 110 for patienter med Morquio A syndrom, der har begrænset ambulation

8. december 2015 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et fase 2, åbent, multinationalt studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom), som har begrænset ambulation

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​2,0 mg/kg/uge BMN 110 i en patientpopulation, der har begrænset ambulation, i en periode på op til 144 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Effekt er defineret af følgende nøgledomæner:

  • Overekstremitetsfunktion og fingerfærdighed
  • Mobilitet

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg
      • Mainz, Tyskland
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke (eller deres juridisk autoriserede repræsentant), efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Patienter, der ikke opfylder landets og lokale alderskrav for informeret samtykke, skal være villige og i stand til at give skriftligt samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure.
  • Har dokumenteret klinisk diagnose af MPS IVA baseret på kliniske tegn og symptomer på MPS IVA og dokumenteret reduceret fibroblast- eller leukocyt-GALNS-enzymaktivitet eller genetisk test, der bekræfter diagnosen MPS IVA.
  • Er ≥ 5 år gammel.
  • Hvis seksuelt aktiv, er villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens han deltager i undersøgelsen.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screeningsbesøget og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen.
  • Er villig og i stand til at udføre alle undersøgelsesprocedurer så fysisk muligt.

Ekskluderingskriterier:

  • Er i stand til at gå længere end en specificeret afstand som vurderet af 6MWT.
  • Har tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
  • Har tidligere fået behandling med BMN 110.
  • Har en kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i BMN 110.
  • Har haft en større operation inden for 3 måneder før studiestart eller planlægger at få foretaget en større operation i løbet af de første 24 uger af undersøgelsen.
  • Har brugt et andet afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 30 dage før screeningbesøget eller kræver et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Er gravid eller ammer ved screeningsbesøget eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  • Har en samtidig sygdom eller tilstand, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk ustabilitet i halshvirvelsøjlen eller alvorlig hjertesygdom eller fuldstændig lammelse på grund af en rygmarvsskade (defineret som manglende evne til at bevæge arme og ben), der ville forstyrre studiedeltagelse eller sikkerhed som bestemt af efterforskeren.
  • Har en tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at gennemføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BMN 110 ved 2,0 mg/kg/uge
Ugentlig IV-infusion af BMN 110 med 2,0 mg/kg/uge over en periode på ca. 4 timer pr. infusion i op til 144 uger.
Medicin: BMN 110
Lægemidlet vil blive leveret gennem en 4 timers (ca.) IV-infusion med en dosis på 2,0 mg/kg/uge i op til 144 ugers behandling.
Andre navne:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfat
  • sulfatase
  • elosulfase alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i hastighed målt i funktionel fingerfærdighedstest (FDT)
Tidsramme: Op til 96 uger
FDT vurderer evnen til at bruge hånden i daglige opgaver. Testen går ud på at vende 16 træpløkke så hurtigt som muligt på et hårdttræspløkkebræt med den ene hånd, hvilket kræver et tre-kæbepatron-forgrebsmønster mellem fingrene og tommelfingeren inden for en tidsgrænse på to minutter. Håndfunktionen vurderes ud fra, hvor hurtigt en patient kan vende pinde inden for den givne tidsgrænse, dvs. hastighed (antal pinde/minut).
Op til 96 uger
Ændring fra baseline i styrke som vurderet ved Grip and Pinch Test (GPT)
Tidsramme: Op til 96 uger
Et dynamometer med grebstyrke og en pinch-måler blev brugt til at måle grebstyrke og klemstyrke. Resultaterne rapporterer ændring fra baseline i styrke for dominerende og ikke-dominerende hånd i en underarms- og håndledsstøttet position.
Op til 96 uger
Procent ændring fra baseline i hastighed målt i tidsbestemt 25-fods gangtest (25FWT)
Tidsramme: Op til 96 uger
Den tidsindstillede 25-fods gangtest (25FWT) er en vurdering af mobilitet og ydeevne af benfunktion. Patienten blev instrueret i at gå en markeret 25 fods bane så hurtigt som muligt inden for en tidsgrænse på 3 minutter og straks gå samme afstand tilbage, når den ene ende nåede. Patienten har lov til at bruge enhver ambulerende metode til at bevæge sig. Resultatet måler hastigheden (fod/min) for at bevæge sig.
Op til 96 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i normaliseret urinkeratansulfat (uks)
Tidsramme: Op til 96 uger
Urin-keratansulfat og urinkreatinin blev målt ved kvantitativ analyse. uKS er normaliseret til kreatinin.
Op til 96 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. september 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2012

Først opslået (Skøn)

2. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

12. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. december 2015

Sidst verificeret

1. december 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Morquio A syndrom

Kliniske forsøg med BMN 110

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner