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小児幹細胞移植の長期生存者の認知的、学術的および心理社会的機能

2018年5月17日 更新者:St. Jude Children's Research Hospital

これは、パフォーマンスベースの測定とアンケート調査を使用して情報を収集する観察研究です。 患者の転帰を変えることを目的とした介入は含まれません。

小児造血幹細胞移植(SCT)の進歩により生存率が向上し、この手術による潜在的な有害な晩期障害に対する注目が高まっています。 SCT の生存者は、多数の潜在的な神経毒性物質への曝露の結果、神経認知障害のリスクにさらされていると考えられています。 私たちのグループや他の研究者によって行われた以前の研究では、移植後最初の5年間は認知機能が一般的に安定しており、重大な低下の証拠はほとんどないことが示されています。 しかし、非常に長期(移植後5年以上)生存した個体の状態に関する研究はこれまでほとんど行われていない。 この研究では、知能、学力、注意力、作業記憶、処理速度などの特定の認知機能の尺度を使用して、同種SCTの長期生存者の大規模なサンプルを評価します。 また、行動機能と生活の質の尺度も取得します。 私たちは、この生存者グループが規範的期待と比較してどのように機能しているのか、また重篤な病気の病歴のない、年齢、性別、人種/民族、社会経済的地位に応じた地域社会の対照と比較して、どのように機能しているかを調査します。 また、この集団における認知機能と心理社会的機能と生活の質との関係も調査します。

調査の概要

詳細な説明

この研究には、成績ベースの測定と自己報告アンケートと保護者報告アンケートの両方を使用した 1 回限りの評価が含まれます。 セント・ジュードへの年に一度の訪問中に、参加に同意した資格のある患者は、1回の神経認知評価を受けます。 この評価は心理クリニックで行われます。 評価バッテリーの投与時間は 2.5 ~ 3.5 時間と推定されますが、患者の年齢やタスクの完了速度によって異なります。 研究のために選択されたすべての測定値には、許容できる信頼性と妥当性を含む十分に確立された心理測定特性があります。 すべての測定値は、子供と大人の大規模な代表的なサンプルに基づいて標準化されており、年齢固有の基準があります。

第一目的:

小児期の同種骨髄移植または幹細胞移植(SCT)の長期(5年以上)生存者の心理的転帰を調査し説明する。 これは、パフォーマンスベースの測定と調査アンケートの両方を使用して、一度限りの横断的評価で実施されます。 比較は、十分に検証された標準化された手段に関する確立された規範データと、年齢、性別、人種/民族、社会経済的地位に応じて、重篤な病気の病歴のない地域社会の参加者を対照として行われます。

  • 知能と学力の尺度を使用して、この SCT コホートにおける世界的な認知および学業の成果を説明する。
  • 作業記憶、処理速度、その他の実行機能など、特定の神経心理学的領域のパフォーマンスを検査します。
  • 自己報告と親の報告の両方を使用して、長期SCT生存者の心理社会的機能と生活の質を調査する。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

133

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

移植後5年以上経過し、移植クリニックの外来フォローアップ訪問のために戻ってくるSCT生存者が研究に参加するために募集される。 患者の募集は 8 歳から開始し、年齢の上限はありませんが、評価時点ではほとんどの患者が 8 ~ 25 歳であることが予想されます。 8~21歳の患者については、自己報告と親の報告の両方によってデータを取得します。 ただし、18~21歳の患者が親なしでクリニックを受診した場合でも研究の対象となり、これらの患者および21歳以下の患者については、成績に基づく自己申告による評価のみを取得します。

説明

包含基準:

  • セント・ジュード小児研究病院(SJCRH)で同種骨髄移植または幹細胞移植による治療を受けている
  • 移植時21歳以下
  • 最後の移植日から > 5 年
  • 現在8歳以上
  • 英語を第一言語として

除外基準:

  • 代謝性貯蔵障害、骨形成不全症、大理石骨病、先天性角化異常症のために移植される。
  • SCTの理由よりも前、またはSCTの理由と無関係の中枢神経系(CNS)損傷/疾患の病歴
  • 有効な認知評価を妨げる重度の感覚障害または運動障害。 ただし、軽度の認知障害や特別な教育が必要な参加者を除外することはありません。
  • セントジュード小児研究病院での BMTPE プロトコルへの以前の参加。

対照群の包含基準

  • 年齢は8歳以上
  • 重篤な病気の既往歴は知られていない
  • セント・ジュード幹細胞移植患者と人口統計が一致

コントロールグループの除外基準

  • 有効な認知評価を妨げる重度の感覚障害または運動障害。
  • 特定のCNS疾患/損傷の病歴(ダウン症候群、外傷性脳損傷など)。 ただし、軽度の認知障害や特別な教育が必要な参加者を除外することはありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
幹細胞移植生存者
この研究に登録されたすべての参加者はアンケートに回答し、神経認知評価を受けます。
パフォーマンスベースの測定と自己報告アンケートと保護者報告アンケートの両方を使用した 1 回限りの評価。
心理クリニックで行われる1回限りの神経認知評価
通常のコントロール参加者
重篤な病気の病歴のないコミュニティの参加者を年齢、性別、人種/民族、社会経済的地位に合わせて対照します。 彼らはアンケートに回答し、神経認知評価を受けます。
パフォーマンスベースの測定と自己報告アンケートと保護者報告アンケートの両方を使用した 1 回限りの評価。
心理クリニックで行われる1回限りの神経認知評価

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
知性と学力
時間枠:1日
十分に検証された標準化された手段に関する確立された規範データと比較したときの知能と学力の尺度を使用して、このSCTコホートにおける世界的な認知および学業の成果を説明すること、およびコミュニティの対照参加者と比較すること。
1日
特定の神経心理学的領域におけるパフォーマンス。
時間枠:1日
作業記憶、処理速度、その他の実行機能を含む特定の神経心理学的領域のパフォーマンスを、十分に検証された標準機器の確立された規範データと比較したり、コミュニティの参加者を対照したりして検査する。
1日
心理社会的機能
時間枠:1日
自己報告と親報告の両方を使用して、長期SCT生存者の心理社会的機能を、十分に検証された標準化された手段に関する確立された規範データおよび地域社会の対照参加者と比較して検査する。
1日
生活の質
時間枠:1日
自己報告と親報告の両方を使用して、長期SCT生存者の生活の質を、十分に検証された標準化された機器に関する確立された規範データおよび地域社会の対照参加者と比較して調査する。
1日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • 主任研究者:Sean Phipps, PhD、St. Jude Children's Research Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2012年10月19日

一次修了 (実際)

2018年1月23日

研究の完了 (実際)

2018年1月23日

試験登録日

最初に提出

2012年10月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年10月4日

最初の投稿 (見積もり)

2012年10月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年5月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年5月17日

最終確認日

2018年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • XPD12-077 BMTPE3

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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