儿童干细胞移植长期幸存者的认知、学业和社会心理功能
这是一项观察性研究，旨在通过使用基于绩效的措施和调查问卷来收集信息。 它不包括旨在改变患者结果的干预措施。
儿科造血干细胞移植 (SCT) 的进展提高了存活率，并促使人们更加关注该手术的潜在不良晚期影响。 SCT 的幸存者被认为存在神经认知缺陷的风险，因为他们接触了许多潜在的神经毒性药物。 我们小组和其他人之前进行的研究表明，在移植后的头 5 年内，认知功能总体上稳定，几乎没有显着下降的证据。 然而，迄今为止几乎没有关于极长期（移植后 > 5 年）幸存者状况的研究。 在这项研究中，我们将使用智力、学业成绩和特定认知功能（如注意力、工作记忆和处理速度）的测量来评估大量异基因 SCT 长期幸存者样本。 我们还将获得行为功能和生活质量的衡量标准。 我们将检查这组幸存者相对于规范期望的运作方式，并与没有严重疾病史的社区控制相比，在年龄、性别、种族/民族和社会经济地位方面相匹配。 我们还将研究该人群的认知功能与社会心理功能和生活质量之间的关系。
研究概览
详细说明
这项研究将涉及使用基于绩效的措施以及自我和家长报告问卷的一次性评估。 在他们每年访问 St. Jude 期间，同意参与的合格患者将接受一次神经认知评估。 该评估将在心理诊所进行。 评估电池的管理时间估计为 2.5-3.5 小时，具体取决于患者的年龄和完成任务的速度。 为研究选择的所有措施都具有公认的心理测量特性，包括可接受的可靠性和有效性。 所有措施都针对大量具有代表性的儿童和成人样本进行了标准化，并具有特定年龄的标准。
主要目标：
检查和描述儿童期同种异体骨髓或干细胞移植 (SCT) 的长期（> 5 年）幸存者的心理结果。 这将在一次性横断面评估中进行，同时使用基于绩效的措施和调查问卷。 将与经过充分验证的标准化仪器上的既定规范数据进行比较，并控制社区中没有严重疾病史的参与者，在年龄、性别、种族/民族和社会经济地位方面进行匹配。
- 使用智力和学业成就的测量来描述这个 SCT 队列中的全球认知和学业成果。
- 检查特定神经心理学领域的表现，包括工作记忆、处理速度和其他执行功能。
- 使用自我和父母报告检查长期 SCT 幸存者的社会心理功能和生活质量。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 在圣裘德儿童研究医院 (SJCRH) 接受同种异体骨髓或干细胞移植治疗
- 移植时≤ 21 岁
- > 从最后一次移植之日起 5 年
- 目前至少8岁
- 英语为主要语言
排除标准：
- 因代谢贮积症、成骨不全症、骨硬化症或先天性角化不良而移植。
- 中枢神经系统 (CNS) 损伤/疾病史早于或与 SCT 原因无关
- 严重的感觉或运动障碍会妨碍有效的认知评估。 但是，我们不会排除有轻度认知障碍或特殊教育需求的参与者。
- 之前在 St. Jude 儿童研究医院参与 BMTPE 协议。
对照组纳入标准
- 年龄至少 8 岁
- 没有已知的严重疾病史
- 与 St. Jude 干细胞移植患者的人口统计学匹配
对照组排除标准
- 严重的感觉或运动障碍会妨碍有效的认知评估。
- 特定中枢神经系统疾病/损伤史（例如，唐氏综合症、创伤性脑损伤）。 但是，我们不会排除有轻度认知障碍或特殊教育需求的参与者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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干细胞移植幸存者
参加本研究的所有参与者都将完成问卷调查并接受神经认知评估。
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使用基于绩效的措施以及自我和家长报告问卷的一次性评估。
在心理诊所进行的一次性神经认知评估
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正常对照参与者
控制社区中没有严重疾病史的参与者，年龄、性别、种族/民族和社会经济地位相匹配。
他们将完成问卷调查并进行神经认知评估。
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使用基于绩效的措施以及自我和家长报告问卷的一次性评估。
在心理诊所进行的一次性神经认知评估
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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智力和学业成就
大体时间：1天
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与在经过充分验证的标准化仪器上建立的规范数据相比，使用智力和学业成就的测量来描述该 SCT 队列中的全球认知和学业成果，并控制社区参与者。
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1天
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在特定神经心理学领域的表现。
大体时间：1天
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与在经过验证的标准化仪器上建立的规范数据相比，检查特定神经心理学领域的表现，包括工作记忆、处理速度和其他执行功能，以及控制社区参与者。
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1天
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社会心理功能
大体时间：1天
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使用自我报告和父母报告与在经过验证的标准化仪器上建立的规范数据相比，检查长期 SCT 幸存者的社会心理功能，并控制社区参与者。
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1天
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生活质量
大体时间：1天
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将自我报告和父母报告与在经过良好验证的标准化仪器上建立的规范数据进行比较，并对照社区参与者，检查长期 SCT 幸存者的生活质量。
|
1天
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Sean Phipps, PhD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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