Funzionamento cognitivo, accademico e psicosociale nei sopravvissuti a lungo termine al trapianto di cellule staminali pediatriche
Questo è uno studio osservazionale per raccogliere informazioni mediante l'uso di misure basate sulle prestazioni e questionari di indagine. Non include interventi volti ad alterare l'esito del paziente.
I progressi nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche pediatriche (SCT) hanno portato a una migliore sopravvivenza e hanno richiesto una maggiore attenzione ai potenziali effetti tardivi avversi di questa procedura. Si ritiene che i sopravvissuti a SCT siano a rischio di deficit neurocognitivi a causa della loro esposizione a una serie di agenti potenzialmente neurotossici. Studi precedenti condotti dal nostro gruppo e da altri hanno dimostrato una funzione cognitiva generalmente stabile nei primi 5 anni dopo il trapianto, con poche prove di declini significativi. Tuttavia, non c'è stata quasi nessuna ricerca fino ad oggi sullo stato dei sopravvissuti a lunghissimo termine (> 5 anni dopo il trapianto). In questo studio, valuteremo un ampio campione di sopravvissuti a lungo termine di SCT allogenico utilizzando misure di intelligenza, rendimento scolastico e funzioni cognitive specifiche come attenzione, memoria di lavoro e velocità di elaborazione. Otterremo anche misure del funzionamento comportamentale e della qualità della vita. Esamineremo come funziona questo gruppo di sopravvissuti rispetto alle aspettative normative e rispetto ai controlli della comunità senza una storia di malattia grave, confrontati per età, sesso, razza/etnia e stato socioeconomico. Esamineremo anche la relazione tra funzione cognitiva e funzione psicosociale e qualità della vita in questa popolazione.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio comporterà una valutazione una tantum utilizzando sia misure basate sulle prestazioni sia questionari di autovalutazione e di segnalazione dei genitori. Durante la loro visita annuale a St. Jude, i pazienti idonei che accettano di partecipare saranno sottoposti a un'unica valutazione neurocognitiva. Questa valutazione si svolgerà presso la Clinica di Psicologia. Il tempo di somministrazione della batteria di valutazione è stimato in 2,5-3,5 ore, con variabilità in funzione dell'età del paziente e della velocità di completamento delle attività. Tutte le misure selezionate per lo studio hanno proprietà psicometriche consolidate, tra cui affidabilità e validità accettabili. Tutte le misure sono state standardizzate su campioni ampi e rappresentativi di bambini e adulti e hanno norme specifiche per età.
OBIETTIVO PRIMARIO:
Esaminare e descrivere gli esiti psicologici nei sopravvissuti a lungo termine (> 5 anni) di midollo osseo allogenico o trapianto di cellule staminali (SCT) durante l'infanzia. Ciò sarà condotto in una valutazione trasversale una tantum utilizzando sia misure basate sulle prestazioni che questionari di indagine. Verranno effettuati confronti con dati normativi stabiliti su strumenti standardizzati ben convalidati e per controllare i partecipanti alla comunità senza una storia di malattia grave, abbinati per età, sesso, razza/etnia e stato socioeconomico.
- Descrivere i risultati cognitivi e accademici globali in questa coorte SCT utilizzando misure di intelligenza e rendimento scolastico.
- Esaminare le prestazioni in specifici domini neuropsicologici, tra cui la memoria di lavoro, la velocità di elaborazione e altre funzioni esecutive.
- Esaminare la funzione psicosociale e la qualità della vita tra i sopravvissuti a SCT a lungo termine utilizzando sia l'autovalutazione che il rapporto dei genitori.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Trattata con midollo osseo allogenico o trapianto di cellule staminali presso il St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH)
- ≤ 21 anni al momento del trapianto
- > 5 anni dalla data dell'ultimo trapianto
- Attualmente almeno 8 anni di età
- Inglese come lingua principale
Criteri di esclusione:
- Trapiantato per disturbo da accumulo metabolico, osteogenesi imperfetta, osteopetrosi o discheratosi congenita.
- Storia di lesione/malattia del sistema nervoso centrale (SNC) precedente o non correlata al motivo del SCT
- Maggiore compromissione sensoriale o motoria che precluderebbe una valutazione cognitiva valida. Tuttavia, non escluderemo i partecipanti con lievi disturbi cognitivi o bisogni educativi speciali.
- Precedente partecipazione al protocollo BMTPE presso il St. Jude Children's Research Hospital.
Criteri di inclusione del gruppo di controllo
- Età almeno 8 anni
- Nessuna storia nota di malattia grave
- Corrispondenza demografica con un paziente sottoposto a trapianto di cellule staminali St. Jude
Criteri di esclusione del gruppo di controllo
- Maggiore compromissione sensoriale o motoria che precluderebbe una valutazione cognitiva valida.
- Anamnesi di malattia/lesione specifica del SNC (ad esempio, sindrome di Down, lesione cerebrale traumatica). Tuttavia, non escluderemo i partecipanti con lievi disturbi cognitivi o bisogni educativi speciali.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Sopravvissuti al trapianto di cellule staminali
Tutti i partecipanti arruolati in questo studio completeranno un questionario e saranno sottoposti a valutazione neurocognitiva.
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Una valutazione una tantum che utilizza sia misure basate sulle prestazioni sia questionari di autovalutazione e report dei genitori.
Una valutazione neurocognitiva una tantum condotta nella Clinica di Psicologia
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Partecipanti al controllo normale
Controllare i partecipanti alla comunità senza una storia di malattia grave, abbinati per età, sesso, razza/etnia e stato socioeconomico.
Completeranno un questionario e saranno sottoposti a valutazione neurocognitiva.
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Una valutazione una tantum che utilizza sia misure basate sulle prestazioni sia questionari di autovalutazione e report dei genitori.
Una valutazione neurocognitiva una tantum condotta nella Clinica di Psicologia
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Intelligenza e rendimento scolastico
Lasso di tempo: 1 giorno
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Descrivere i risultati cognitivi e accademici globali in questa coorte SCT utilizzando misure di intelligenza e risultati accademici rispetto ai dati normativi stabiliti su strumenti standardizzati ben convalidati, nonché per controllare i partecipanti nella comunità.
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1 giorno
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Prestazioni in domini neuropsicologici specifici.
Lasso di tempo: 1 giorno
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Per esaminare le prestazioni in specifici domini neuropsicologici, tra cui la memoria di lavoro, la velocità di elaborazione e altre funzioni esecutive rispetto ai dati normativi stabiliti su strumenti standardizzati ben convalidati, nonché per controllare i partecipanti alla comunità.
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1 giorno
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Funzione psicosociale
Lasso di tempo: 1 giorno
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Esaminare la funzione psicosociale tra i sopravvissuti a SCT a lungo termine utilizzando sia il self-report che il parent-report rispetto ai dati normativi stabiliti su strumenti standardizzati ben convalidati, nonché per controllare i partecipanti alla comunità.
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1 giorno
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Qualità della vita
Lasso di tempo: 1 giorno
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Esaminare la qualità della vita tra i sopravvissuti a SCT a lungo termine utilizzando sia l'autovalutazione che il rapporto dei genitori rispetto ai dati normativi stabiliti su strumenti standardizzati ben convalidati, nonché per controllare i partecipanti alla comunità.
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1 giorno
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Sean Phipps, PhD, St. Jude Children's Research Hospital
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- XPD12-077 BMTPE3
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