Fonctionnement cognitif, académique et psychosocial chez les survivants à long terme d'une greffe de cellules souches pédiatriques
Il s'agit d'une étude observationnelle visant à recueillir des informations à l'aide de mesures basées sur la performance et de questionnaires d'enquête. Il n'inclut pas les interventions visant à modifier les résultats pour le patient.
Les progrès de la transplantation pédiatrique de cellules souches hématopoïétiques (SCT) ont entraîné une amélioration de la survie et ont suscité une attention accrue aux effets indésirables potentiels tardifs de cette procédure. On pense que les survivants de SCT sont à risque de déficits neurocognitifs en raison de leur exposition à un certain nombre d'agents potentiellement neurotoxiques. Des études antérieures réalisées par notre groupe et d'autres ont démontré une fonction cognitive généralement stable au cours des 5 premières années suivant la greffe, avec peu de preuves de déclins significatifs. Cependant, il n'y a presque pas eu de recherche à ce jour sur le statut des survivants à très long terme (> 5 ans après la greffe). Dans cette étude, nous évaluerons un large échantillon de survivants à long terme de SCT allogénique en utilisant des mesures de l'intelligence, de la réussite scolaire et de fonctions cognitives spécifiques telles que l'attention, la mémoire de travail et la vitesse de traitement. Nous obtiendrons également des mesures du fonctionnement comportemental et de la qualité de vie. Nous examinerons comment ce groupe de survivants fonctionne par rapport aux attentes normatives et par rapport aux témoins communautaires sans antécédents de maladie grave, appariés selon l'âge, le sexe, la race/ethnie et le statut socio-économique. Nous examinerons également la relation entre la fonction cognitive et la fonction psychosociale et la qualité de vie dans cette population.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude impliquera une évaluation unique utilisant à la fois des mesures basées sur la performance ainsi que des questionnaires d'auto-évaluation et d'auto-évaluation des parents. Au cours de leur visite annuelle à St. Jude, les patients éligibles qui acceptent de participer seront soumis à une seule évaluation neurocognitive. Cette évaluation aura lieu à la Clinique de psychologie. Le temps d'administration de la batterie d'évaluation est estimé à 2,5-3,5 heures, avec une variabilité en fonction de l'âge du patient et de la rapidité d'exécution des tâches. Toutes les mesures sélectionnées pour l'étude ont des propriétés psychométriques bien établies, y compris une fiabilité et une validité acceptables. Toutes les mesures ont été standardisées sur de grands échantillons représentatifs d'enfants et d'adultes et ont des normes spécifiques à l'âge.
OBJECTIF PRINCIPAL:
Examiner et décrire les résultats psychologiques chez les survivants à long terme (> 5 ans) d'une greffe allogénique de moelle osseuse ou de cellules souches (GCS) pendant l'enfance. Cela sera effectué dans le cadre d'une évaluation transversale unique utilisant à la fois des mesures basées sur la performance et des questionnaires d'enquête. Des comparaisons seront faites avec des données normatives établies sur des instruments standardisés bien validés et pour contrôler les participants de la communauté sans antécédents de maladie grave, appariés sur l'âge, le sexe, la race/ethnie et le statut socio-économique.
- Décrire les résultats cognitifs et académiques globaux dans cette cohorte SCT en utilisant des mesures de l'intelligence et de la réussite scolaire.
- Examiner les performances dans des domaines neuropsychologiques spécifiques, y compris la mémoire de travail, la vitesse de traitement et d'autres fonctions exécutives.
- Examiner la fonction psychosociale et la qualité de vie chez les survivants à long terme du SCT en utilisant à la fois l'auto-évaluation et l'auto-évaluation par les parents.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Traité par greffe allogénique de moelle osseuse ou de cellules souches à l'hôpital de recherche pour enfants St. Jude (SJCRH)
- ≤ 21 ans au moment de la greffe
- > 5 ans à compter de la date de la dernière greffe
- Actuellement âgé d'au moins 8 ans
- L'anglais comme langue principale
Critère d'exclusion:
- Transplanté pour un trouble du stockage métabolique, une ostéogenèse imparfaite, une ostéopétrose ou une dyskératose congénitale.
- Antécédents de lésion/maladie du système nerveux central (SNC) antérieures ou non liées à la raison de la SCT
- Déficience sensorielle ou motrice majeure qui empêcherait une évaluation cognitive valide. Cependant, nous n'exclurons pas les participants ayant des troubles cognitifs légers ou des besoins éducatifs spéciaux.
- Participation antérieure au protocole BMTPE au St. Jude Children's Research Hospital.
Critères d'inclusion du groupe de contrôle
- Avoir au moins 8 ans
- Aucun antécédent connu de maladie grave
- Correspondance démographique avec un patient greffé de cellules souches St. Jude
Critères d'exclusion du groupe de contrôle
- Déficience sensorielle ou motrice majeure qui empêcherait une évaluation cognitive valide.
- Antécédents de maladie/blessure spécifique du SNC (par exemple, syndrome de Down, lésion cérébrale traumatique). Cependant, nous n'exclurons pas les participants ayant des troubles cognitifs légers ou des besoins éducatifs spéciaux.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Survivants de la greffe de cellules souches
Tous les participants inscrits à cette étude rempliront un questionnaire et subiront une évaluation neurocognitive.
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Une évaluation unique utilisant à la fois des mesures basées sur la performance ainsi que des questionnaires d'auto-évaluation et d'auto-évaluation.
Une évaluation neurocognitive ponctuelle effectuée à la Clinique de psychologie
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Participants au contrôle normal
Contrôler les participants de la communauté sans antécédents de maladie grave, appariés sur l'âge, le sexe, la race/ethnie et le statut socio-économique.
Ils rempliront un questionnaire et subiront une évaluation neurocognitive.
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Une évaluation unique utilisant à la fois des mesures basées sur la performance ainsi que des questionnaires d'auto-évaluation et d'auto-évaluation.
Une évaluation neurocognitive ponctuelle effectuée à la Clinique de psychologie
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Intelligence et réussite scolaire
Délai: Un jour
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Décrire les résultats cognitifs et académiques globaux dans cette cohorte SCT en utilisant des mesures de l'intelligence et de la réussite scolaire par rapport aux données normatives établies sur des instruments standardisés bien validés ainsi que pour contrôler les participants dans la communauté.
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Un jour
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Performance dans des domaines neuropsychologiques spécifiques.
Délai: Un jour
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Examiner les performances dans des domaines neuropsychologiques spécifiques, y compris la mémoire de travail, la vitesse de traitement et d'autres fonctions exécutives par rapport aux données normatives établies sur des instruments standardisés bien validés, ainsi que pour contrôler les participants de la communauté.
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Un jour
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Fonction psychosociale
Délai: Un jour
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Examiner la fonction psychosociale chez les survivants de SCT à long terme en utilisant à la fois l'auto-évaluation et l'auto-évaluation par rapport aux données normatives établies sur des instruments standardisés bien validés ainsi que pour contrôler les participants dans la communauté.
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Un jour
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Qualité de vie
Délai: Un jour
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Examiner la qualité de vie des survivants de SCT à long terme en utilisant à la fois l'auto-évaluation et l'auto-évaluation par rapport aux données normatives établies sur des instruments standardisés bien validés, ainsi que pour contrôler les participants dans la communauté.
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Un jour
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sean Phipps, PhD, St. Jude Children's Research Hospital
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- XPD12-077 BMTPE3
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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