レット症候群患者における NNZ-2566 の安全性試験
レット症候群における NNZ-2566 のフェーズ II 無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群、用量漸増研究
調査の概要
詳細な説明
レット症候群は、女性にのみ影響するわけではありませんが、主に発達障害です。 この障害は、乳児期初期 (6 ～ 18 か月) の明らかな正常な発達と、その後の全身および神経学的徴候の発症を伴う退行期を特徴としています。 レット症候群の中枢神経症状には、学習障害、自閉症、てんかんが含まれ、これらは重度で非常に衰弱させる可能性があります。 罹患者は自律神経機能障害の徴候も示しており、心臓血管や呼吸器の異常に反映されています。 現在、レット症候群の有効な治療法はありません。
この研究では、レット症候群の思春期または成人女性における NNZ-2566 の 35 mg/kg または 70 mg/kg BID の経口投与による治療の安全性と忍容性を調査します。 この研究では、治療中の有効性の尺度も調査します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294-0113
- University of Alabama
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor School of Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- MeCP2遺伝子の突然変異が証明されているレット症候群の診断
- 16歳から45歳まで
- 10〜36の重症度評価（レット症候群自然史/臨床重症度尺度）
- -併用薬は、登録前に4週間以上安定している必要があります。 次の併用薬が許可されています。ベータブロッカー;胃食道逆流症（GERD）の治療薬。喘息などの慢性呼吸器疾患の治療薬。不安、うつ病、精神病の治療薬、ホルモン避妊薬。 入眠困難に対するメラトニン。
- -液体溶液として、または胃瘻チューブを介して提供される治験薬を飲み込む能力
除外基準:
- スクリーニング期間中に脳波の異常が検出されない
- 活発に回帰中
- QTcF 除外 (以下のいずれか): 450 ミリ秒のベースライン/スクリーニング QT/QTcF 間隔。トルサード ド ポワントの危険因子の履歴 (例: -心不全、低カリウム血症（スクリーニング時の血清カリウム<3.0mmol / L）またはQT延長症候群の家族歴; QT/QTcF延長は、以前または現在、薬物療法で管理されています
- インスリンによる現在の治療
- -スクリーニング時の正常参照範囲外のHgb A1C値
- IGF-1による現在または過去の治療
- 成長ホルモンによる現在または過去の治療
- N-メチル-D-アスパラギン酸 (NMDA) 拮抗薬による現在の治療
- -研究期間中の非薬物ベースの介入療法の現在または計画された使用（4〜6週間のスクリーニング期間とそれに続く4週間の投薬および2週間のフォローアップ期間として定義）
- -現在の臨床的に重要な心血管、腎臓、肝臓または呼吸器疾患
- -研究薬の吸収、分布、代謝または排泄を妨げる可能性のある胃腸疾患
- -脳血管疾患または脳外傷の病歴、または現在
- 重大な内分泌障害の病歴または現在の障害 甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症または真性糖尿病
- 悪性腫瘍の病歴または現在の悪性腫瘍
- -スクリーニングまたはベースラインで測定された、安全性検査室試験、バイタルサインまたはECGの臨床的に重大な異常
- 妊娠確定
- -テスト手順を完了する能力に影響を与える可能性のある重大な聴覚および/または視覚障害
- -過去30日以内の別の臨床試験への登録
- この臨床試験で以前に無作為化された
- いちごアレルギー
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NNZ-2566
グリシル-L-2-メチルプロピル-L-グルタミン酸
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グリシル-L-2-メチルプロピル-L-グルタミン酸 (NNZ-2566) は、凍結乾燥粉末 (50 mL バイアルに 2 g) として供給され、イチゴ風味の溶液 0.5% v/v 注射用水で再構成されます。
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プラセボコンパレーター：プラセボ（いちご風味の溶液）
いちご風味の溶液と注射用水
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いちご風味の溶液と注射用水
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：40日目まで
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深刻な有害事象 (SAE) を含む有害事象 (AE) の発生率は、2 つの NNZ-2566 用量とプラセボの間で評価されます。
SAEは無作為化から40日目まで検査されます。
AEは、投与から40日目まで検査されます。
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40日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脳波活動の変化
時間枠：40日目までのベースライン
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覚醒状態中の 1 時間あたりの EEG のスパイク数の絶対変化は、ベースライン (治療前)、治療中 (1 日目から 4 日目、14 日目、26 日目) および治療後 (40 日目) の間で各被験者について計算されます。 高速フーリエ法によって決定される、覚醒状態での1時間にわたるEEGの周波数帯域のパワーの絶対変化は、治療中（1日目から4日目、14日目、26日目）のベースライン（治療前）の間で各被験者について計算されます）および治療後（40日目）。 覚醒中の特徴的な反復常同的な手の動きの頻度の変化は、ベースライン（治療前）、治療中（1日目から4日目、14日目、26日目）および治療後（40日目）の間で各被験者について計算されます。 |
40日目までのベースライン
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行動
時間枠：40日目までのベースライン
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次の測定値は、ベースラインと26日目に評価され、アクティブ群とプラセボ群の間で変化が比較されます。 レット症候群自然史運動行動評価 (MBA)、臨床重症度尺度 (CSS)、異常行動チェックリスト (ABC)、バインランド適応行動尺度 (VABS)、および重症度の臨床全体印象 (CGI-S) による症状の重症度。 次の評価は、指定された追加の時点で行われます: CGI-S (スクリーニング、ベースライン、5、14、26、および 40 日目)、CGI-I (5、14、26、および 40 日目)、MBA (ベースライン、26 日目および 40 日目)、CSS (スクリーニング、ベースライン、26 日目および 40 日目)。 |
40日目までのベースライン
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生理的変化
時間枠：40日目までのベースライン
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自律神経機能の変化、すなわち呼吸リズム、過換気、無呼吸、酸素飽和度低下、および心拍数変動は、ベースライン（治療前）、治療中（1日目から4日目、14日目および26日目）および治療後（40日目）の間で計算されます。 .
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40日目までのベースライン
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全体的および機能的結果の測定
時間枠：40日目までのベースライン
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レット症候群臨床重症度スコア (CSS)、レット症候群運動行動評価尺度 (MBA)、および臨床全体印象 - 重症度および改善尺度 (CGI-S および -I) のスコアの変化によって測定される全体的な結果ベースラインから、治療中、治療後まで。 Visual Analogue Scale（VAS）を介して評価された懸念の上位3つの原因の介護者評価の変化は、ベースライン（治療前）、治療中（26日目）および治療後（40日目）の間で各被験者について評価されます。 異常行動チェックリスト（ABC）およびバインランド適応行動尺度（VABS）の変化は、ベースライン（治療前）と治療中（26日目）の間に各被験者について計算されます。 |
40日目までのベースライン
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物動態
時間枠：40日目までのベースライン
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全血中のＮＮＺ－２５６６濃度から以下の薬物動態測定値を計算する：Ｔｍａｘ、Ｃｍａｘ（ピーク）、Ｃｍｉｎ（トラフ）、定常状態でのＣＡＶ、Ｔ１／２およびＡＵＣ。
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40日目までのベースライン
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Daniel G Glaze, M.D.、Baylor College of Medicine
- 主任研究者：Jeffrey L Neul, M.D., Ph.D.、Baylor College of Medicine
- 主任研究者：Alan Percy, MD、University of Alabama at Birmingham
- 主任研究者：Timothy Feyma, MD、Gillette Children's Specialty Healthcare
- 主任研究者：Arthur Beisang, MD、Gillette Children's Specialty Healthcare
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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