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Un estudio de seguridad de NNZ-2566 en pacientes con síndrome de Rett

31 de enero de 2018 actualizado por: Neuren Pharmaceuticals Limited

Un estudio de fase II aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y de aumento de dosis de NNZ-2566 en el síndrome de Rett

El propósito de este estudio es determinar si NNZ-2566 es seguro y bien tolerado en el tratamiento del síndrome de Rett en mujeres adolescentes y adultas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El síndrome de Rett es un trastorno del desarrollo que afecta principalmente, si no exclusivamente, a las mujeres. El trastorno se caracteriza por un desarrollo aparentemente normal en la primera infancia (6-18 meses), seguido de un período de regresión con la aparición de signos sistémicos y neurológicos. Los síntomas del SNC del síndrome de Rett incluyen problemas de aprendizaje, autismo y epilepsia, y estos pueden ser graves y muy debilitantes. Las personas afectadas también muestran signos de disfunción autonómica, que se refleja en anomalías cardiovasculares y respiratorias. Actualmente no existe un tratamiento efectivo para el Síndrome de Rett.

Este estudio investigará la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con administración oral de NNZ-2566 a 35 mg/kg o 70 mg/kg BID en mujeres adolescentes o adultas con síndrome de Rett. El estudio también investigará medidas de eficacia durante el tratamiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

67

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-0113
        • University of Alabama
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 43 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de Síndrome de Rett con mutación comprobada del gen MeCP2
  • Edad 16 a 45 años
  • Clasificación de gravedad de entre 10 y 36 (Escala de gravedad clínica/historia natural del síndrome de Rett)
  • Los medicamentos concomitantes deben permanecer estables durante >4 semanas antes de la inscripción. Se permiten los siguientes medicamentos concomitantes: anticonvulsivos que no tienen efectos inductores del hígado; bloqueadores beta; medicamentos para el tratamiento de la enfermedad por reflujo gastroesofágico (ERGE); medicamentos para el tratamiento de afecciones respiratorias crónicas como el asma; medicamentos para el tratamiento de la ansiedad, de la depresión y de la psicosis, anticonceptivos hormonales. Melatonina para las dificultades con el inicio del sueño.
  • Capacidad para tragar la medicación del estudio suministrada en forma de solución líquida o a través de una sonda de gastrostomía

Criterio de exclusión:

  • Sin anormalidad detectable del EEG durante el período de selección
  • En regresión activa
  • Exclusiones de QTcF (cualquiera de las siguientes): intervalo QT/QTcF inicial/de detección de 450 mseg; antecedentes de factores de riesgo de torsade de pointes (p. insuficiencia cardíaca, hipopotasemia (potasio sérico en la selección < 3,0 mmol/l) o antecedentes familiares de síndrome de QT prolongado; Prolongación de QT/QTcF previamente o actualmente controlada con medicación
  • Tratamiento actual con insulina
  • Valores de Hgb A1C fuera del rango de referencia normal en la selección
  • Tratamiento actual o pasado con IGF-1
  • Tratamiento actual o pasado con hormona de crecimiento
  • Tratamiento actual con antagonistas de N-metil-D-aspartato (NMDA)
  • Uso actual o planificado de terapia de intervención no basada en medicamentos durante el período del estudio (definido como un período de detección de 4 a 6 semanas seguido de una dosificación de 4 semanas y un período de seguimiento de 2 semanas)
  • Enfermedad cardiovascular, renal, hepática o respiratoria clínicamente significativa actual
  • Enfermedad gastrointestinal que puede interferir con la absorción, distribución, metabolismo o excreción del medicamento del estudio.
  • Antecedentes o enfermedad cerebrovascular actual o traumatismo craneoencefálico
  • Antecedentes o trastorno endocrino significativo actual, p. hipo o hipertiroidismo o diabetes mellitus
  • Antecedentes o malignidad actual
  • Anomalías clínicamente significativas en pruebas de laboratorio de seguridad, signos vitales o ECG, medidos en la selección o al inicio
  • Embarazo confirmado
  • Discapacidad auditiva y/o visual significativa que puede afectar la capacidad para completar los procedimientos de prueba
  • Inscripción en otro ensayo clínico en los 30 días anteriores
  • Previamente aleatorizado en este ensayo clínico
  • Alergia a las fresas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NNZ-2566
Ácido glicil-L-2-metilpropil-L-glutámico
Droga: NNZ-2566
Ácido glicil-L-2-metilpropil-L-glutámico (NNZ-2566) suministrado como polvo liofilizado (2 g en viales de 50 ml) para reconstitución con una solución con sabor a fresa al 0,5 % v/v en agua para inyección.
Comparador de placebos: Placebo (solución con sabor a fresa)
Solución con sabor a fresa y agua para inyección
Droga: Placebo
Solución con sabor a fresa y agua para inyección
Otros nombres:
  • Solución con sabor a fresa al 0,5 % v/v en agua para inyección

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta el día 40
La incidencia de eventos adversos (AE), incluidos los eventos adversos graves (SAE), se evaluará entre las dos dosis de NNZ-2566 y el placebo. Los SAE se examinarán desde la aleatorización hasta el día 40. Los EA se examinarán desde la dosificación hasta el día 40.
Hasta el día 40

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la actividad del EEG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 40

Se calculará el cambio absoluto en el número de picos en el EEG por hora durante el estado de vigilia para cada sujeto entre el inicio (pretratamiento), durante el tratamiento (Días 1 a 4, 14 y 26) y después del tratamiento (Día 40).

El cambio absoluto en la potencia de las bandas de frecuencia en el EEG durante una hora en estado de vigilia, según lo determinado por el método Fast Fourier, se calculará para cada sujeto entre el inicio (pretratamiento), durante el tratamiento (días 1 a 4, 14 y 26). ) y después del tratamiento (Día 40).

Los cambios en la frecuencia de los movimientos estereotípicos repetitivos característicos de la mano durante la vigilia se calcularán para cada sujeto entre el inicio (pretratamiento), durante el tratamiento (días 1 a 4, 14 y 26) y después del tratamiento (día 40).
Línea de base hasta el día 40
Comportamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 40

Las siguientes medidas se evaluarán al inicio del estudio y el día 26 y los cambios se compararán entre los grupos activo y placebo:

La gravedad de los síntomas según la Evaluación de la conducta motora de la historia natural del síndrome de Rett (MBA), la Escala de gravedad clínica (CSS), la Lista de verificación de conducta aberrante (ABC), la Escala de conducta adaptativa de Vineland (VABS) y la Impresión clínica global de gravedad (CGI-S).

Las siguientes evaluaciones se realizarán en los puntos de tiempo adicionales especificados: CGI-S (detección, línea de base, Días 5, 14, 26 y 40), CGI-I (Días 5, 14, 26 y 40), MBA (Línea de base , Días 26 y 40), CSS (detección, línea base, Días 26 y 40).
Línea de base hasta el día 40
Cambios fisiológicos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 40
Los cambios en la función autonómica, es decir, el ritmo respiratorio, la hiperventilación, las apneas, la desaturación de oxígeno y la variación de la frecuencia cardíaca se calcularán entre el inicio (pretratamiento), durante el tratamiento (Días 1 a 4, 14 y 26) y después del tratamiento (Día 40) .
Línea de base hasta el día 40
Medidas de resultados globales y funcionales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 40

Resultado global medido por el cambio en las puntuaciones en la Puntuación de gravedad clínica (CSS) del síndrome de Rett, la Escala de evaluación de la conducta motora (MBA) del síndrome de Rett y la Impresión clínica global - Escalas de gravedad y mejora (CGI-S e -I) desde el inicio, durante el tratamiento y después del tratamiento.

Los cambios en la evaluación del cuidador de las tres principales causas de preocupación evaluadas a través de una escala analógica visual (VAS) se evaluarán para cada sujeto entre el inicio (pretratamiento), durante el tratamiento (día 26) y después del tratamiento (día 40).

Los cambios en la Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante (ABC) y las Escalas de Comportamiento Adaptativo de Vineland (VABS) se calcularán para cada sujeto entre el inicio (pretratamiento) y durante el tratamiento (Día 26).
Línea de base hasta el día 40

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 40
Las siguientes medidas farmacocinéticas se calcularán a partir de las concentraciones de NNZ-2566 en sangre total: Tmax, Cmax (pico), Cmin (mínimo), CAV en estado estacionario, T1/2 y AUC.
Línea de base hasta el día 40

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neuren Pharmaceuticals Limited

Colaboradores

Baylor College of Medicine
International Rett Syndrome Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Daniel G Glaze, M.D., Baylor College of Medicine
  • Investigador principal: Jeffrey L Neul, M.D., Ph.D., Baylor College of Medicine
  • Investigador principal: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Investigador principal: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Investigador principal: Arthur Beisang, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de octubre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de octubre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de febrero de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de enero de 2018

Última verificación

1 de enero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Neu-2566-RETT-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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