Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NNZ-2566:n turvallisuustutkimus Rett-oireyhtymää sairastavilla potilailla

keskiviikko 31. tammikuuta 2018 päivittänyt: Neuren Pharmaceuticals Limited

Vaiheen II satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkainen ryhmä, annos-eskalaatiotutkimus NNZ-2566:sta Rett-oireyhtymässä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko NNZ-2566 turvallinen ja hyvin siedetty Rett-oireyhtymän hoidossa nuorilla ja aikuisilla naisilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Rett-oireyhtymä on kehityshäiriö ensisijaisesti, ellei yksinomaan naisilla. Häiriölle on ominaista näennäinen normaali kehitys varhaisessa varhaislapsuudessa (6-18 kuukautta), jota seuraa regressiojakso, jossa ilmaantuu systeemisiä ja neurologisia oireita. Rett-oireyhtymän keskushermosto-oireita ovat oppimisvaikeudet, autismi ja epilepsia, ja nämä voivat olla vakavia ja heikentäviä. Sairastuneilla yksilöillä on myös merkkejä autonomisesta toimintahäiriöstä, mikä näkyy sydän- ja verisuoni- ja hengityshäiriöinä. Rett-oireyhtymään ei ole tällä hetkellä tehokasta hoitoa.

Tämä tutkimus tutkii hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun NNZ-2566:ta annetaan suun kautta annoksella 35 mg/kg tai 70 mg/kg kahdesti vuorokaudessa nuorilla tai aikuisilla naisilla, joilla on Rett-oireyhtymä. Tutkimuksessa tarkastellaan myös tehokkuutta hoidon aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

67

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294-0113
        • University of Alabama
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 43 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Rettin oireyhtymän diagnoosi, jossa on todistettu MeCP2-geenin mutaatio
  • Ikä 16-45 vuotta
  • Vakavuusaste 10–36 (Rettin oireyhtymän luonnollinen historia/kliininen vakavuusasteikko)
  • Samanaikaisten lääkkeiden on oltava stabiileja > 4 viikkoa ennen ilmoittautumista. Seuraavat samanaikaiset lääkkeet ovat sallittuja: epilepsialääkkeet, joilla ei ole maksan toimintaa indusoivia vaikutuksia; beetasalpaajat; lääkkeet gastroesofageaalisen refluksitaudin (GERD) hoitoon; lääkkeet kroonisten hengitystiesairauksien, kuten astman, hoitoon; lääkkeet ahdistuksen, masennuksen ja psykoosin hoitoon, hormonaaliset ehkäisyvalmisteet. Melatoniini nukahtamisvaikeuksiin.
  • Kyky niellä tutkimuslääkitystä nestemäisenä liuoksena tai gastrostomiaputken kautta

Poissulkemiskriteerit:

  • EEG:ssä ei havaittavaa poikkeavuutta seulontajakson aikana
  • Aktiivisesti taantumassa
  • QTcF:n poissulkemiset (jokin seuraavista): lähtötaso/seulonta QT/QTcF-väli 450 ms; torsade de pointesin riskitekijöitä (esim. sydämen vajaatoiminta, hypokalemia (seerumin kalium seulonnassa < 3,0 mmol/L) tai suvussa pitkä QT-oireyhtymä; QT/QTcF-ajan piteneminen aiemmin tai tällä hetkellä hallinnassa lääkkeillä
  • Nykyinen hoito insuliinilla
  • Hgb A1C -arvot normaalin vertailualueen ulkopuolella seulonnassa
  • Nykyinen tai aikaisempi IGF-1-hoito
  • Nykyinen tai aikaisempi hoito kasvuhormonilla
  • Nykyinen hoito N-metyyli-D-aspartaatti (NMDA) -antagonisteilla
  • Lääkkeettömän interventiohoidon nykyinen tai suunniteltu käyttö tutkimusjakson aikana (määritelty 4-6 viikon seulontajaksoksi, jota seuraa 4 viikon annostelu ja 2 viikon seurantajakso)
  • Nykyinen kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen, munuaisten, maksan tai hengityselinten sairaus
  • Ruoansulatuskanavan sairaus, joka voi häiritä tutkimuslääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä
  • Aiempi tai nykyinen aivoverisuonisairaus tai aivovamma
  • Aiempi tai nykyinen merkittävä hormonitoimintahäiriö, esim. hypo- tai hypertyreoosi tai diabetes mellitus
  • Aiempi tai nykyinen pahanlaatuisuus
  • Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet turvalaboratoriotesteissä, elintoiminnoissa tai EKG:ssä, mitattuna seulonnassa tai lähtötilanteessa
  • Vahvistettu raskaus
  • Merkittävä kuulo- ja/tai näkövamma, joka voi vaikuttaa kykyyn suorittaa testitoimenpiteet
  • Ilmoittautuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen edellisten 30 päivän aikana
  • Aikaisemmin satunnaistettu tässä kliinisessä tutkimuksessa
  • Allergia mansikoille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NNZ-2566
Glysyyli-L-2-metyylipropyyli-L-glutamiinihappo
Lääke: NNZ-2566
Glysyyli-L-2-metyylipropyyli-L-glutamiinihappo (NNZ-2566) toimitetaan lyofilisoituna jauheena (2 g 50 ml:n injektiopulloissa) liuotettaviksi mansikkamakuisella 0,5 % tilavuus/tilavuus liuoksella injektiovedessä.
Placebo Comparator: Placebo (mansikanmakuinen liuos)
Mansikanmakuinen liuos ja injektiovesi
Lääke: Plasebo
Mansikanmakuinen liuos ja injektiovesi
Muut nimet:
  • Mansikkamakuinen liuos 0,5 % v/v injektionesteisiin käytettävässä vedessä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Päivään 40 asti
Haittavaikutusten (AE) ilmaantuvuus, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE), arvioidaan kahden NNZ-2566-annoksen ja lumelääkkeen välillä. SAE:t tutkitaan satunnaistamisesta päivään 40 asti. AE-tapaukset tutkitaan annostelusta päivään 40 asti.
Päivään 40 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos EEG-toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 40 asti

Absoluuttinen muutos EEG:n piikkien lukumäärässä tunnissa valvetilan aikana lasketaan kullekin kohteelle lähtötilanteen välillä (esihoito), hoidon aikana (päivät 1–4, 14 ja 26) ja hoidon jälkeen (päivä 40).

EEG:n taajuuskaistojen tehon absoluuttinen muutos tunnin aikana valvetilassa Fast Fourier -menetelmällä määritettynä lasketaan kullekin kohteelle lähtötilanteen välillä (esihoito), hoidon aikana (päivät 1–4, 14 ja 26). ) ja hoidon jälkeen (päivä 40).

Muutokset tyypillisten toistuvien stereotyyppisten käsien liikkeiden tiheydessä valveen aikana lasketaan kullekin kohteelle lähtötilanteen välillä (ennen hoitoa), hoidon aikana (päivät 1–4, 14 ja 26) ja hoidon jälkeen (päivä 40).
Lähtötilanne päivään 40 asti
Käyttäytyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 40 asti

Seuraavat toimenpiteet arvioidaan lähtötilanteessa ja päivänä 26 ja muutoksia verrataan aktiivisten ja lumelääkeryhmien välillä:

Oireiden vakavuus Rett Syndrome Natural History Motor Behavior Assessment (MBA), Clinical Severity Scale (CSS), Aberrant Behavior Checklist (ABC), Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) ja Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) mukaan.

Seuraavat arvioinnit suoritetaan määritettyinä lisäaikapisteinä: CGI-S (seulonta, lähtötaso, päivät 5, 14, 26 ja 40), CGI-I (päivät 5, 14, 26 ja 40), MBA (perustaso) , Päivät 26 ja 40), CSS (seulonta, lähtötaso, päivät 26 ja 40).
Lähtötilanne päivään 40 asti
Fysiologiset muutokset
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 40 asti
Autonomisen toiminnan muutokset, eli hengitysrytmi, hyperventilaatio, apneat, happidesaturaatio ja sydämen sykkeen vaihtelu lasketaan lähtötilanteen välillä (ennen hoitoa), hoidon aikana (päivät 1–4, 14 ja 26) ja hoidon jälkeen (päivä 40) .
Lähtötilanne päivään 40 asti
Globaalit ja toiminnalliset tulosmittaukset
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 40 asti

Maailmanlaajuinen tulos mitattuna Rett Syndrome Clinical Severity Score (CSS), Rett Syndrome Motor-Behavior Assessment Scale (MBA) - ja Clinical Global Impression - Severity and Improvement -asteikkojen (CGI-S ja -I) pisteiden muutoksilla. lähtötasosta, hoidon aikana ja hoidon jälkeen.

Muutokset hoitajan arvioinnissa kolmen suurimman huolenaiheen osalta, jotka on arvioitu Visual Analogue Scale (VAS) -asteikolla, arvioidaan jokaiselle henkilölle lähtötilanteen välillä (ennen hoitoa), hoidon aikana (päivä 26) ja hoidon jälkeen (päivä 40).

Muutokset Aberrant Behavior Checklist (ABC) ja Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS) -asteikoissa lasketaan jokaiselle henkilölle lähtötilanteen (ennen hoitoa) ja hoidon aikana (päivä 26).
Lähtötilanne päivään 40 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 40 asti
Seuraavat farmakokineettiset mittaustulokset lasketaan NNZ-2566-pitoisuuksista kokoveressä: Tmax, Cmax (huippu), Cmin (minimi), CAV vakaassa tilassa, T1/2 ja AUC.
Lähtötilanne päivään 40 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neuren Pharmaceuticals Limited

Yhteistyökumppanit

Baylor College of Medicine
International Rett Syndrome Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Daniel G Glaze, M.D., Baylor College of Medicine
  • Päätutkija: Jeffrey L Neul, M.D., Ph.D., Baylor College of Medicine
  • Päätutkija: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Päätutkija: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Päätutkija: Arthur Beisang, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. lokakuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. lokakuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 10. lokakuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. tammikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Neu-2566-RETT-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma

Kliiniset tutkimukset NNZ-2566

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa