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Eine Sicherheitsstudie zu NNZ-2566 bei Patienten mit Rett-Syndrom

31. Januar 2018 aktualisiert von: Neuren Pharmaceuticals Limited

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Parallelgruppen-Dosiseskalationsstudie der Phase II mit NNZ-2566 bei Rett-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob NNZ-2566 bei der Behandlung des Rett-Syndroms bei jugendlichen und erwachsenen Frauen sicher und gut verträglich ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Rett-Syndrom ist eine Entwicklungsstörung, die hauptsächlich, wenn nicht ausschließlich Frauen betrifft. Die Störung ist gekennzeichnet durch eine scheinbar normale Entwicklung in der frühen Kindheit (6-18 Monate), gefolgt von einer Phase der Regression mit dem Einsetzen systemischer und neurologischer Symptome. Zu den ZNS-Symptomen des Rett-Syndroms gehören Lernbehinderung, Autismus und Epilepsie, die schwerwiegend und stark beeinträchtigend sein können. Betroffene Personen zeigen auch Anzeichen einer autonomen Dysfunktion, die sich in kardiovaskulären und respiratorischen Anomalien widerspiegeln. Es gibt derzeit keine wirksame Behandlung des Rett-Syndroms.

Diese Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung mit oraler Verabreichung von NNZ-2566 mit 35 mg/kg oder 70 mg/kg BID bei jugendlichen oder erwachsenen Frauen mit Rett-Syndrom untersuchen. Die Studie wird auch Maßnahmen zur Wirksamkeit während der Behandlung untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294-0113
        • University of Alabama
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 43 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose des Rett-Syndroms mit nachgewiesener Mutation des MeCP2-Gens
  • Alter 16 bis 45 Jahre
  • Schweregrad zwischen 10 und 36 (Rett-Syndrom Natural History/Clinical Severity Scale)
  • Begleitmedikationen müssen für >4 Wochen vor der Einschreibung stabil sein. Folgende Begleitmedikationen sind erlaubt: Antikonvulsiva, die keine leberauslösende Wirkung haben; Betablocker; Medikamente zur Behandlung der gastroösophagealen Refluxkrankheit (GERD); Medikamente zur Behandlung von chronischen Atemwegserkrankungen wie Asthma; Medikamente zur Behandlung von Angstzuständen, Depressionen und Psychosen, hormonelle Kontrazeptiva. Melatonin bei Einschlafstörungen.
  • Fähigkeit, die Studienmedikation, die als flüssige Lösung oder über eine Gastrostomiesonde bereitgestellt wird, zu schlucken

Ausschlusskriterien:

  • Keine nachweisbare Anomalie des EEG während des Screeningzeitraums
  • Sich aktiv einer Regression unterziehen
  • QTcF-Ausschlüsse (einer der folgenden): Basislinien-/Screening-QT/QTcF-Intervall von 450 ms; Vorgeschichte von Risikofaktoren für Torsade de Pointes (z. Herzinsuffizienz, Hypokaliämie (Serum-Kalium beim Screening < 3,0 mmol/l) oder Long-QT-Syndrom in der Familienanamnese; QT/QTcF-Verlängerung, die zuvor oder derzeit medikamentös kontrolliert wurde
  • Aktuelle Behandlung mit Insulin
  • Hgb-A1C-Werte außerhalb des normalen Referenzbereichs beim Screening
  • Aktuelle oder vergangene Behandlung mit IGF-1
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit Wachstumshormon
  • Aktuelle Behandlung mit N-Methyl-D-Aspartat (NMDA)-Antagonisten
  • Aktuelle oder geplante Anwendung einer nicht-medikamentösen interventionellen Therapie während des Studienzeitraums (definiert als 4- bis 6-wöchiger Screening-Zeitraum, gefolgt von 4-wöchiger Dosierung und 2-wöchiger Nachbeobachtungszeit)
  • Aktuelle klinisch signifikante kardiovaskuläre, Nieren-, Leber- oder Atemwegserkrankung
  • Gastrointestinale Erkrankung, die die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Studienmedikaments beeinträchtigen kann
  • Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankung oder Hirntrauma
  • Vorgeschichte oder aktuelle signifikante endokrine Störung, z. Hypo- oder Hyperthyreose oder Diabetes mellitus
  • Vorgeschichte oder aktuelle Malignität
  • Klinisch signifikante Anomalien in Sicherheitslabortests, Vitalfunktionen oder EKG, gemessen beim Screening oder bei Studienbeginn
  • Bestätigte Schwangerschaft
  • Erhebliche Hör- und/oder Sehbehinderung, die die Fähigkeit beeinträchtigen kann, die Testverfahren abzuschließen
  • Aufnahme in eine andere klinische Studie innerhalb der letzten 30 Tage
  • Zuvor in dieser klinischen Studie randomisiert
  • Allergie gegen Erdbeeren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NNZ-2566
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutaminsäure
Arzneimittel: NNZ-2566
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutaminsäure (NNZ-2566), geliefert als lyophilisiertes Pulver (2 g in 50-ml-Fläschchen) zur Rekonstitution mit Erdbeergeschmackslösung 0,5 % v/v in Wasser für Injektionszwecke.
Placebo-Komparator: Placebo (Lösung mit Erdbeergeschmack)
Lösung mit Erdbeergeschmack und Wasser für Injektionszwecke
Arzneimittel: Placebo
Lösung mit Erdbeergeschmack und Wasser für Injektionszwecke
Andere Namen:
  • Lösung mit Erdbeergeschmack 0,5 % v/v in Wasser für Injektionszwecke

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis Tag 40
Das Auftreten unerwünschter Ereignisse (AE), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE), wird zwischen den beiden NNZ-2566-Dosen und Placebo bewertet. SUE werden von der Randomisierung bis zu Tag 40 untersucht. UEs werden von der Verabreichung bis zum 40. Tag untersucht.
Bis Tag 40

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der EEG-Aktivität
Zeitfenster: Baseline bis Tag 40

Die absolute Änderung der Anzahl der Spikes im EEG pro Stunde während des Wachzustands wird für jede Person zwischen der Grundlinie (vor der Behandlung), während der Behandlung (Tage 1 bis 4, 14 und 26) und nach der Behandlung (Tag 40) berechnet.

Die absolute Änderung der Leistung der Frequenzbänder im EEG über eine Stunde im Wachzustand, bestimmt durch die Fast-Fourier-Methode, wird für jede Person zwischen der Grundlinie (Vorbehandlung) und während der Behandlung (Tage 1 bis 4, 14 und 26) berechnet ) und nach der Behandlung (Tag 40).

Änderungen in der Häufigkeit der charakteristischen sich wiederholenden stereotypen Handbewegungen während des Wachzustands werden für jeden Probanden zwischen der Grundlinie (vor der Behandlung), während der Behandlung (Tage 1 bis 4, 14 und 26) und nach der Behandlung (Tag 40) berechnet.
Baseline bis Tag 40
Verhalten
Zeitfenster: Baseline bis Tag 40

Die folgenden Maßnahmen werden zu Studienbeginn und an Tag 26 bewertet und die Veränderungen zwischen der aktiven und der Placebogruppe verglichen:

Schweregrad der Symptome gemäß Rett-Syndrom Natural History Motor Behavior Assessment (MBA), Clinical Severity Scale (CSS), Aberrant Behavior Checklist (ABC), Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) und Clinical Global Impression of Severity (CGI-S).

Die folgenden Bewertungen werden zu den angegebenen zusätzlichen Zeitpunkten durchgeführt: CGI-S (Screening, Baseline, Tage 5, 14, 26 und 40), CGI-I (Tage 5, 14, 26 und 40), MBA (Baseline , Tage 26 und 40), CSS (Screening, Baseline, Tage 26 und 40).
Baseline bis Tag 40
Physiologische Veränderungen
Zeitfenster: Baseline bis Tag 40
Änderungen der autonomen Funktion, d. h. Atemrhythmus, Hyperventilation, Apnoen, Sauerstoffentsättigung und Herzfrequenzvariationen, werden zwischen dem Ausgangswert (vor der Behandlung), während der Behandlung (Tage 1 bis 4, 14 und 26) und nach der Behandlung (Tag 40) berechnet. .
Baseline bis Tag 40
Globale und funktionale Ergebnismessungen
Zeitfenster: Baseline bis Tag 40

Globales Ergebnis, gemessen anhand der Veränderung der Werte auf dem Rett Syndrome Clinical Severity Score (CSS), der Rett Syndrome Motor-Behavior Assessment Scale (MBA) und den Clinical Global Impression – Severity and Improvement Scales (CGI-S und -I) von der Grundlinie, während der Behandlung und nach der Behandlung.

Änderungen in der Einschätzung der Pflegekraft der drei wichtigsten Gründe zur Besorgnis, die anhand einer visuellen Analogskala (VAS) bewertet wurden, werden für jeden Probanden zwischen der Grundlinie (vor der Behandlung), während der Behandlung (Tag 26) und nach der Behandlung (Tag 40) bewertet.

Änderungen in der Aberrant Behavior Checklist (ABC) und Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS) werden für jeden Probanden zwischen der Grundlinie (vor der Behandlung) und während der Behandlung (Tag 26) berechnet.
Baseline bis Tag 40

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik
Zeitfenster: Baseline bis Tag 40
Die folgenden pharmakokinetischen Messwerte werden aus den NNZ-2566-Konzentrationen im Vollblut berechnet: Tmax, Cmax (Spitze), Cmin (Tal), CAV im Steady State, T1/2 und AUC.
Baseline bis Tag 40

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Mitarbeiter

Baylor College of Medicine
International Rett Syndrome Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Daniel G Glaze, M.D., Baylor College of Medicine
  • Hauptermittler: Jeffrey L Neul, M.D., Ph.D., Baylor College of Medicine
  • Hauptermittler: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Hauptermittler: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Hauptermittler: Arthur Beisang, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Oktober 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Oktober 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Januar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Neu-2566-RETT-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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