Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sikkerhedsundersøgelse af NNZ-2566 hos patienter med Rett syndrom

31. januar 2018 opdateret af: Neuren Pharmaceuticals Limited

En fase II randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppe, dosis-eskaleringsundersøgelse af NNZ-2566 i Rett syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om NNZ-2566 er sikker og veltolereret i behandlingen af ​​Retts syndrom hos unge og voksne kvinder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Retts syndrom er en udviklingsforstyrrelse, der primært, hvis ikke udelukkende rammer kvinder. Lidelsen er karakteriseret ved tilsyneladende normal udvikling i den tidlige barndom (6-18 måneder), efterfulgt af en periode med regression med indtræden af ​​systemiske og neurologiske tegn. CNS-symptomerne på Retts syndrom omfatter indlæringsvanskeligheder, autisme og epilepsi, og disse kan være alvorlige og stærkt invaliderende. Berørte personer viser også tegn på autonom dysfunktion, afspejlet i kardiovaskulære og respiratoriske abnormiteter. Der findes i øjeblikket ingen effektiv behandling for Rett syndrom.

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​behandling med oral administration af NNZ-2566 ved 35 mg/kg eller 70 mg/kg to gange dagligt hos unge eller voksne kvinder med Rett syndrom. Undersøgelsen vil også undersøge effektmål under behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294-0113
        • University of Alabama
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 41 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Rett syndrom med påvist mutation af MeCP2-genet
  • Alder 16 til 45 år
  • Sværhedsgrad på mellem 10 og 36 (Rett Syndrome Natural History/Clinical Severity Scale)
  • Samtidig medicin skal være stabil i >4 uger før indskrivning. Følgende samtidig medicin er tilladt: antikonvulsiva, som ikke har leverinducerende virkning; beta-blokkere; medicin til behandling af gastroøsofageal reflukssygdom (GERD); medicin til behandling af kroniske luftvejslidelser såsom astma; medicin til behandling af angst, depression og psykose, hormonelle præventionsmidler. Melatonin til problemer med søvnbesvær.
  • Evne til at sluge undersøgelsesmedicin leveret som en flydende opløsning eller via gastrostomisonde

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen påviselig abnormitet af EEG'et under screeningsperioden
  • Undergår aktivt regression
  • QTcF-eksklusioner (enhver af følgende): baseline/screening QT/QTcF-interval på 450 msek; historie med risikofaktorer for torsade de pointes (f. hjertesvigt, hypokaliæmi (serumkalium ved screening < 3,0 mmol/L) eller familiehistorie med langt QT-syndrom; QT/QTcF forlængelse tidligere eller i øjeblikket kontrolleret med medicin
  • Nuværende behandling med insulin
  • Hgb A1C-værdier uden for det normale referenceområde ved screening
  • Nuværende eller tidligere behandling med IGF-1
  • Nuværende eller tidligere behandling med væksthormon
  • Nuværende behandling med N-methyl-D-aspartat (NMDA) antagonister
  • Aktuel eller planlagt brug af ikke-medicinsk baseret interventionsterapi i løbet af undersøgelsen (defineret som 4-6 ugers screeningsperiode efterfulgt af 4 ugers dosering og 2 ugers opfølgningsperiode)
  • Aktuel klinisk signifikant kardiovaskulær, nyre-, lever- eller luftvejssygdom
  • Gastrointestinal sygdom, som kan interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af undersøgelsesmedicinen
  • Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume
  • Anamnese med eller aktuel signifikant endokrin lidelse, f.eks. hypo eller hyperthyroidisme eller diabetes mellitus
  • Historie om eller nuværende malignitet
  • Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhedslaboratorietests, vitale tegn eller EKG, målt ved screening eller baseline
  • Bekræftet graviditet
  • Betydelig høre- og/eller synsnedsættelse, der kan påvirke evnen til at gennemføre testprocedurerne
  • Tilmelding til et andet klinisk forsøg inden for de foregående 30 dage
  • Tidligere randomiseret i dette kliniske forsøg
  • Allergi over for jordbær

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NNZ-2566
Glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutaminsyre
Medicin: NNZ-2566
Glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutaminsyre (NNZ-2566) leveres som et frysetørret pulver (2 g i 50 ml hætteglas) til rekonstitution med jordbærsmagsopløsning 0,5 % v/v i vand til injektion.
Placebo komparator: Placebo (opløsning med jordbærsmag)
Opløsning med jordbærsmag og vand til injektion
Medicin: Placebo
Opløsning med jordbærsmag og vand til injektion
Andre navne:
  • Jordbærsmagsopløsning 0,5 % v/v i vand til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Frem til dag 40
Hyppigheden af ​​bivirkninger (AE), herunder alvorlige bivirkninger (SAE), vil blive evalueret mellem de to NNZ-2566 doser og placebo. SAE'er vil blive undersøgt fra randomisering til dag 40. Bivirkninger vil blive undersøgt fra dosering til dag 40.
Frem til dag 40

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i EEG-aktivitet
Tidsramme: Baseline frem til dag 40

Absolut ændring i antallet af spidser i EEG pr. time under vågen tilstand vil blive beregnet for hvert individ mellem baseline (forbehandling), under behandling (dage 1 til 4, 14 og 26) og efter behandling (dag 40).

Absolut ændring i styrken af ​​frekvensbånd i EEG over en time i vågen tilstand som bestemt ved Fast Fourier-metoden vil blive beregnet for hvert individ mellem baseline (forbehandling) under behandlingen (dage 1 til 4, 14 og 26) ) og efter behandling (dag 40).

Ændringer i hyppigheden af ​​de karakteristiske gentagne stereotype håndbevægelser under vågenhed vil blive beregnet for hvert individ mellem baseline (forbehandling), under behandling (dage 1 til 4, 14 og 26) og efter behandling (dag 40).
Baseline frem til dag 40
Opførsel
Tidsramme: Baseline frem til dag 40

Følgende mål vil blive vurderet ved baseline og dag 26 og ændringerne sammenlignet mellem aktive grupper og placebogrupper:

Symptomets sværhedsgrad ifølge Rett Syndrome Natural History Motor Behavior Assessment (MBA), Clinical Severity Scale (CSS), Aberrant Behavior Checklist (ABC), Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) og Clinical Global Impression of Severity (CGI-S).

Følgende vurderinger vil blive udført på de yderligere angivne tidspunkter: CGI-S (screening, baseline, dag 5, 14, 26 og 40), CGI-I (dage 5, 14, 26 og 40), MBA (baseline , dag 26 og 40), CSS (screening, basislinje, dag 26 og 40).
Baseline frem til dag 40
Fysiologiske ændringer
Tidsramme: Baseline frem til dag 40
Ændringer i den autonome funktion, dvs. respirationsrytme, hyperventilation, apnøer, oxygendesaturation og pulsvariation vil blive beregnet mellem baseline (forbehandling), under behandling (dage 1 til 4, 14 og 26) og efter behandling (dag 40) .
Baseline frem til dag 40
Globale og funktionelle resultatmål
Tidsramme: Baseline frem til dag 40

Globalt resultat målt ved ændringen i scores på Rett Syndrome Clinical Severity Score (CSS), Rett Syndrome Motor-Behavior Assessment Scale (MBA) og Clinical Global Impression - Severity and Improvement-skalaerne (CGI-S og -I) fra baseline, under behandling og efter behandling.

Ændringer i plejepersonalets vurdering af de tre største årsager til bekymring vurderet via en visuel analog skala (VAS) vil blive evalueret for hvert individ mellem baseline (før-behandling), under behandling (dag 26) og efter behandling (dag 40).

Ændringer i afvigende adfærdstjekliste (ABC) og Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS) vil blive beregnet for hvert individ mellem baseline (forbehandling) og under behandling (dag 26).
Baseline frem til dag 40

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik
Tidsramme: Baseline frem til dag 40
Følgende farmakokinetiske mål vil blive beregnet ud fra NNZ-2566-koncentrationer i fuldblod: Tmax, Cmax (peak), Cmin (trough), CAV ved steady state, T1/2 og AUC.
Baseline frem til dag 40

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Samarbejdspartnere

Baylor College of Medicine
International Rett Syndrome Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Daniel G Glaze, M.D., Baylor College of Medicine
  • Ledende efterforsker: Jeffrey L Neul, M.D., Ph.D., Baylor College of Medicine
  • Ledende efterforsker: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Ledende efterforsker: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Ledende efterforsker: Arthur Beisang, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2012

Først opslået (Skøn)

10. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. januar 2018

Sidst verificeret

1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Neu-2566-RETT-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med NNZ-2566

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner