레트 증후군 환자에서 NNZ-2566의 안전성 연구
Rett Syndrome에서 NNZ-2566에 대한 II상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 용량 증량 연구
연구 개요
상세 설명
레트 증후군은 여성에게만 영향을 미치지는 않지만 주로 발달 장애입니다. 이 장애는 초기 영아기(6-18개월)에 명백히 정상으로 발달한 후 전신 및 신경학적 징후가 시작되는 퇴행 기간을 특징으로 합니다. Rett Syndrome의 CNS 증상에는 학습 장애, 자폐증 및 간질이 포함되며 이들은 심각하고 매우 쇠약해질 수 있습니다. 영향을 받은 개인은 또한 심혈관 및 호흡 이상에 반영된 자율신경 기능 장애의 징후를 보입니다. 현재 레트 증후군에 대한 효과적인 치료법은 없습니다.
이 연구는 Rett Syndrome이 있는 청소년 또는 성인 여성에서 NNZ-2566을 35mg/kg 또는 70mg/kg BID로 경구 투여하는 치료의 안전성과 내약성을 조사할 것입니다. 이 연구는 또한 치료 중 효능 측정을 조사할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294-0113
- University of Alabama
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor School of Medicine
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- MeCP2 유전자의 돌연변이가 입증된 레트 증후군의 진단
- 16~45세
- 10에서 36 사이의 심각도 등급(레트 증후군 자연사/임상 심각도 척도)
- 병용 약물은 등록 전 >4주 동안 안정적이어야 합니다. 다음 병용 약물은 허용됩니다: 간 유도 효과가 없는 항경련제; 베타 차단제; 위식도 역류 질환(GERD) 치료용 약물; 천식과 같은 만성 호흡기 질환 치료용 약물; 불안, 우울증 및 정신병 치료를 위한 약물, 호르몬 피임약. 수면 장애에 대한 멜라토닌.
- 액체 용액으로 제공되거나 위루관을 통해 연구 약물을 삼킬 수 있는 능력
제외 기준:
- 스크리닝 기간 동안 EEG의 검출 가능한 이상 없음
- 회귀를 적극적으로 진행
- QTcF 제외(다음 중 하나): 450msec의 기준선/선별 QT/QTcF 간격; Torsade de pointes에 대한 위험 요인의 병력(예: 심부전, 저칼륨혈증(선별검사에서 혈청 칼륨 < 3.0mmol/L) 또는 긴 QT 증후군의 가족력; 이전에 또는 현재 약물로 조절되는 QT/QTcF 연장
- 현재 인슐린 치료
- 스크리닝 시 정상 참조 범위를 벗어난 Hgb A1C 값
- IGF-1을 사용한 현재 또는 과거 치료
- 성장 호르몬을 이용한 현재 또는 과거 치료
- N-메틸-D-아스파르테이트(NMDA) 길항제로 현재 치료
- 연구 기간 동안 비약물 기반 중재적 요법의 현재 또는 계획된 사용(4-6주 스크리닝 기간에 이어 4주 투약 및 2주 추적 기간으로 정의됨)
- 현재 임상적으로 유의한 심혈관, 신장, 간 또는 호흡기 질환
- 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있는 위장관 질환
- 뇌혈관 질환 또는 뇌 외상의 병력 또는 현재
- 심각한 내분비 장애의 병력 또는 현재 예. 갑상선 기능 저하증 또는 갑상선 기능 항진증 또는 진성 당뇨병
- 현재 악성 종양의 병력 또는 현재
- 스크리닝 또는 베이스라인에서 측정된 안전 실험실 테스트, 활력 징후 또는 ECG에서 임상적으로 유의미한 이상
- 임신 확인
- 테스트 절차를 완료하는 능력에 영향을 줄 수 있는 심각한 청각 및/또는 시각 장애
- 이전 30일 이내에 다른 임상 시험에 등록
- 이 임상 시험에서 이전에 무작위 배정됨
- 딸기 알레르기
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NNZ-2566
글리실-L-2-메틸프로필-L-글루탐산
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Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutamic Acid(NNZ-2566)는 주사용수에서 0.5% v/v의 딸기 향 용액으로 재구성하기 위해 동결건조 분말(50mL 바이알에 2g)로 공급됩니다.
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위약 비교기: 위약(딸기맛 용액)
딸기맛 용액 및 주사용수
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딸기맛 용액 및 주사용수
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 40일까지
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심각한 부작용(SAE)을 포함한 부작용(AE)의 발생률은 2개의 NNZ-2566 용량과 위약 사이에서 평가됩니다.
SAE는 무작위화부터 40일까지 검사됩니다.
AE는 투약부터 40일까지 검사됩니다.
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40일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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EEG 활동의 변화
기간: 기준선부터 40일까지
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각성 상태 동안 시간당 EEG 스파이크 수의 절대 변화는 기준선(치료 전), 치료 중(1일부터 4일, 14일 및 26일) 및 치료 후(40일) 사이에 각 피험자에 대해 계산됩니다. 고속 푸리에 방법에 의해 결정된 바와 같이 깨어 있는 상태에서 1시간 동안 EEG의 주파수 대역 전력의 절대 변화는 기준선(치료 전), 치료 동안(1일부터 4일, 14일 및 26일까지) 각 피험자에 대해 계산됩니다. ) 및 치료 후(40일). 깨어 있는 동안 특징적인 반복적인 정형적 손 움직임의 빈도의 변화는 기준선(치료 전), 치료 중(1일에서 4일, 14일 및 26일) 및 치료 후(40일) 사이에 각 피험자에 대해 계산됩니다. |
기준선부터 40일까지
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행동
기간: 기준선부터 40일까지
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기준선 및 26일째에 다음 측정을 평가하고 활성 그룹과 위약 그룹 간의 변화를 비교합니다. 레트 증후군 자연사 운동 행동 평가(MBA), 임상 심각도 척도(CSS), 이상 행동 체크리스트(ABC), 바인랜드 적응 행동 척도(VABS) 및 임상적 중증도의 전반적 인상(CGI-S)에 따른 증상 심각도. 다음 평가는 지정된 추가 시점에 수행됩니다. , 26일 및 40일), CSS(선별, 기준선, 26일 및 40일). |
기준선부터 40일까지
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생리적 변화
기간: 기준선부터 40일까지
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자율신경 기능의 변화, 즉 호흡 리듬, 과호흡, 무호흡, 산소 포화도 저하 및 심박수 변화는 기준선(치료 전), 치료 중(1~4일, 14일 및 26일) 및 치료 후(40일) 사이에 계산됩니다. .
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기준선부터 40일까지
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글로벌 및 기능적 결과 측정
기간: 기준선부터 40일까지
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Rett Syndrome Clinical Severity Score(CSS), The Rett Syndrome Motor-Behavior Assessment Scale(MBA), Clinical Global Impression - Severity and Improvement scales(CGI-S 및 -I)의 점수 변화로 측정한 전체 결과 기준선, 치료 중 및 치료 후. VAS(시각적 아날로그 척도)를 통해 평가된 상위 3가지 우려 원인에 대한 간병인 평가의 변화는 기준선(치료 전), 치료 중(26일) 및 치료 후(40일) 사이에 각 피험자에 대해 평가됩니다. 비정상적인 행동 체크리스트(ABC) 및 Vineland 적응 행동 척도(VABS)의 변화는 기준선(치료 전)과 치료 동안(26일) 사이에 각 피험자에 대해 계산됩니다. |
기준선부터 40일까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약동학
기간: 기준선부터 40일까지
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다음 약동학 척도는 전혈 내 NNZ-2566 농도로부터 계산됩니다: Tmax, Cmax(피크), Cmin(최저), 정상 상태의 CAV, T1/2 및 AUC.
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기준선부터 40일까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Daniel G Glaze, M.D., Baylor College of Medicine
- 수석 연구원: Jeffrey L Neul, M.D., Ph.D., Baylor College of Medicine
- 수석 연구원: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
- 수석 연구원: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
- 수석 연구원: Arthur Beisang, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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레트 증후군에 대한 임상 시험
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Istanbul Medipol University Hospital완전한
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)완전한
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Beijing Friendship Hospital모병
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University of TriestePoliclinico G . Martino, Messina Italy; IRCSS Gianna Gaslini, Genova, Italy; Policlinico... 그리고 다른 협력자들모병
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Weill Medical College of Cornell UniversityNew York University; National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)모병
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Basaksehir Cam & Sakura Şehir Hospital완전한
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Duke Street Bio Ltd모병Advanced Malignancies With Homologous Recombination Deficiency (HRD) (Breast, Ovarian, mCRPC, Pancreatic Ductal Adenocarcinoma (PDAC), Brain Metastases)스페인, 프랑스, 헝가리, 미국
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China Medical University Hospital알려지지 않은
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Fenix Innovation GroupNeurotech International Limited아직 모집하지 않음
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