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Uno studio sulla sicurezza di NNZ-2566 in pazienti con sindrome di Rett

31 gennaio 2018 aggiornato da: Neuren Pharmaceuticals Limited

Uno studio di fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, con aumento della dose di NNZ-2566 nella sindrome di Rett

Lo scopo di questo studio è determinare se NNZ-2566 è sicuro e ben tollerato nel trattamento della sindrome di Rett nelle femmine adolescenti e adulte.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome di Rett è un disturbo dello sviluppo che colpisce principalmente, se non esclusivamente, le donne. Il disturbo è caratterizzato da uno sviluppo apparentemente normale nella prima infanzia (6-18 mesi), seguito da un periodo di regressione con insorgenza di segni sistemici e neurologici. I sintomi del sistema nervoso centrale della sindrome di Rett includono difficoltà di apprendimento, autismo ed epilessia e questi possono essere gravi e altamente debilitanti. Gli individui affetti mostrano anche segni di disfunzione autonomica, che si riflettono in anomalie cardiovascolari e respiratorie. Attualmente non esiste un trattamento efficace per la sindrome di Rett.

Questo studio esaminerà la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con somministrazione orale di NNZ-2566 a 35 mg/kg o 70 mg/kg BID in adolescenti o femmine adulte con sindrome di Rett. Lo studio esaminerà anche le misure di efficacia durante il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

67

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-0113
        • University of Alabama
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 41 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di Sindrome di Rett con comprovata mutazione del gene MeCP2
  • Età da 16 a 45 anni
  • Grado di gravità compreso tra 10 e 36 (scala di storia naturale/gravità clinica della sindrome di Rett)
  • I farmaci concomitanti devono essere stabili per> 4 settimane prima dell'arruolamento. Sono consentiti i seguenti farmaci concomitanti: anticonvulsivanti che non hanno effetti di induzione epatica; beta-bloccanti; farmaci per il trattamento della malattia da reflusso gastroesofageo (GERD); farmaci per il trattamento di condizioni respiratorie croniche come l'asma; farmaci per il trattamento dell'ansia, della depressione e delle psicosi, contraccettivi ormonali. Melatonina per difficoltà con l'inizio del sonno.
  • Capacità di ingerire il farmaco in studio fornito come soluzione liquida o tramite tubo gastrostomico

Criteri di esclusione:

  • Nessuna anomalia rilevabile dell'EEG durante il periodo di screening
  • Regressione attiva
  • Esclusioni QTcF (una delle seguenti): intervallo QT/QTcF al basale/screening di 450 msec; storia di fattori di rischio per torsione di punta (ad es. insufficienza cardiaca, ipokaliemia (potassio sierico allo screening < 3,0 mmol/L) o storia familiare di sindrome del QT lungo; Prolungamento QT/QTcF precedentemente o attualmente controllato con farmaci
  • Attuale trattamento con insulina
  • Valori di Hgb A1C al di fuori del normale intervallo di riferimento allo screening
  • Trattamento attuale o passato con IGF-1
  • Trattamento in corso o passato con l'ormone della crescita
  • Attuale trattamento con antagonisti dell'N-metil-D-aspartato (NMDA).
  • Uso attuale o pianificato di terapia interventistica non basata su farmaci durante il periodo dello studio (definito come periodo di screening di 4-6 settimane seguito da 4 settimane di dosaggio e 2 settimane di follow-up)
  • Malattia cardiovascolare, renale, epatica o respiratoria clinicamente significativa in atto
  • Malattia gastrointestinale che può interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco in studio
  • Pregressa o attuale malattia cerebrovascolare o trauma cerebrale
  • Storia o attuale disturbo endocrino significativo, ad es. ipo o ipertiroidismo o diabete mellito
  • Storia di, o attuale malignità
  • Anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio di sicurezza, segni vitali o ECG, misurati allo screening o al basale
  • Gravidanza accertata
  • Compromissione significativa dell'udito e/o della vista che può influire sulla capacità di completare le procedure del test
  • Iscrizione ad altra sperimentazione clinica nei 30 giorni precedenti
  • Precedentemente randomizzato in questo studio clinico
  • Allergia alle fragole

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NNZ-2566
Acido glicil-L-2-metilpropil-L-glutammico
Droga: NNZ-2566
Acido glicil-L-2-metilpropil-L-glutammico (NNZ-2566) fornito come polvere liofilizzata (2 g in flaconcini da 50 ml) per la ricostituzione con una soluzione aromatizzata alla fragola allo 0,5% v/v in acqua per preparazioni iniettabili.
Comparatore placebo: Placebo (soluzione al gusto di fragola)
Soluzione al gusto di fragola e acqua per preparazioni iniettabili
Droga: Placebo
Soluzione al gusto di fragola e acqua per preparazioni iniettabili
Altri nomi:
  • Soluzione aromatizzata alla fragola 0,5% v/v in acqua per preparazioni iniettabili

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino al giorno 40
L'incidenza di eventi avversi (AE), inclusi eventi avversi gravi (SAE), sarà valutata tra le due dosi di NNZ-2566 e il placebo. Gli SAE saranno esaminati dalla randomizzazione fino al giorno 40. Gli eventi avversi saranno esaminati dal dosaggio fino al giorno 40.
Fino al giorno 40

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nell'attività EEG
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 40

Verrà calcolata la variazione assoluta del numero di picchi nell'EEG all'ora durante lo stato di veglia per ciascun soggetto tra il basale (pre-trattamento), durante il trattamento (giorni da 1 a 4, 14 e 26) e dopo il trattamento (giorno 40).

La variazione assoluta della potenza delle bande di frequenza nell'EEG nell'arco di un'ora nello stato di veglia, come determinato dal metodo Fast Fourier, sarà calcolata per ciascun soggetto tra il basale (pre-trattamento), durante il trattamento (giorni da 1 a 4, 14 e 26 ) e dopo il trattamento (Giorno 40).

I cambiamenti nella frequenza dei caratteristici movimenti ripetitivi stereotipati della mano durante la veglia saranno calcolati per ciascun soggetto tra il basale (pre-trattamento), durante il trattamento (giorni da 1 a 4, 14 e 26) e dopo il trattamento (giorno 40).
Basale fino al giorno 40
Comportamento
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 40

Le seguenti misure saranno valutate al basale e al giorno 26 e le modifiche confrontate tra gruppi attivi e placebo:

Gravità dei sintomi secondo Rett Syndrome Natural History Motor Behavior Assessment (MBA), Clinical Severity Scale (CSS), Aberrant Behavior Checklist (ABC), Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) e Clinical Global Impression of Severity (CGI-S).

Le seguenti valutazioni saranno effettuate nei punti temporali aggiuntivi specificati: CGI-S (screening, baseline, giorni 5, 14, 26 e 40), CGI-I (giorni 5, 14, 26 e 40), MBA (baseline , Giorni 26 e 40), CSS (screening, basale, Giorni 26 e 40).
Basale fino al giorno 40
Cambiamenti fisiologici
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 40
I cambiamenti nella funzione autonomica, cioè il ritmo respiratorio, l'iperventilazione, le apnee, la desaturazione dell'ossigeno e la variazione della frequenza cardiaca saranno calcolati tra il basale (pre-trattamento), durante il trattamento (giorni da 1 a 4, 14 e 26) e dopo il trattamento (giorno 40) .
Basale fino al giorno 40
Misure di esito globale e funzionale
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 40

Esito globale misurato dalla variazione dei punteggi del punteggio di gravità clinica della sindrome di Rett (CSS), della scala di valutazione del comportamento motorio della sindrome di Rett (MBA) e delle scale Clinical Global Impression - Severity and Improvement (CGI-S e -I) dal basale, durante il trattamento e dopo il trattamento.

I cambiamenti nella valutazione del caregiver delle tre principali cause di preoccupazione valutate tramite una scala analogica visiva (VAS) saranno valutati per ciascun soggetto tra il basale (pre-trattamento), durante il trattamento (giorno 26) e dopo il trattamento (giorno 40).

I cambiamenti nella lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) e nelle scale di comportamento adattivo di Vineland (VABS) saranno calcolati per ciascun soggetto tra il basale (pre-trattamento) e durante il trattamento (giorno 26).
Basale fino al giorno 40

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 40
Le seguenti misure farmacocinetiche saranno calcolate dalle concentrazioni di NNZ-2566 nel sangue intero: Tmax, Cmax (picco), Cmin (valle), CAV allo stato stazionario, T1/2 e AUC.
Basale fino al giorno 40

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Collaboratori

Baylor College of Medicine
International Rett Syndrome Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Daniel G Glaze, M.D., Baylor College of Medicine
  • Investigatore principale: Jeffrey L Neul, M.D., Ph.D., Baylor College of Medicine
  • Investigatore principale: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Investigatore principale: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Investigatore principale: Arthur Beisang, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

10 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Neu-2566-RETT-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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