Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa NNZ-2566 u pacjentów z zespołem Retta

31 stycznia 2018 zaktualizowane przez: Neuren Pharmaceuticals Limited

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy II w grupach równoległych ze zwiększaniem dawki NNZ-2566 w zespole Retta

Celem tego badania jest ustalenie, czy NNZ-2566 jest bezpieczny i dobrze tolerowany w leczeniu zespołu Retta u dorastających i dorosłych kobiet.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół Retta jest zaburzeniem rozwojowym dotykającym przede wszystkim, jeśli nie wyłącznie, kobiety. Zaburzenie charakteryzuje się pozornie normalnym rozwojem we wczesnym niemowlęctwie (6-18 miesięcy), po którym następuje okres regresji z początkiem objawów ogólnoustrojowych i neurologicznych. Objawy OUN zespołu Retta obejmują trudności w uczeniu się, autyzm i padaczkę, które mogą być ciężkie i bardzo wyniszczające. Osoby dotknięte chorobą wykazują również oznaki dysfunkcji autonomicznej, co znajduje odzwierciedlenie w nieprawidłowościach sercowo-naczyniowych i oddechowych. Obecnie nie ma skutecznego leczenia zespołu Retta.

Badanie to zbada bezpieczeństwo i tolerancję leczenia doustnym podawaniem NNZ-2566 w dawce 35 mg/kg lub 70 mg/kg dwa razy na dobę u dorastających lub dorosłych kobiet z zespołem Retta. W badaniu zostaną również zbadane miary skuteczności podczas leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

67

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-0113
        • University of Alabama
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 41 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza zespołu Retta z potwierdzoną mutacją genu MeCP2
  • Wiek od 16 do 45 lat
  • Ocena ciężkości od 10 do 36 (historia naturalna zespołu Retta/skala ciężkości klinicznej)
  • Równoczesne leki muszą być stabilne przez >4 tygodnie przed włączeniem do badania. Dozwolone jest jednoczesne stosowanie następujących leków: leki przeciwdrgawkowe, które nie indukują czynności wątroby; beta-blokery; leki do leczenia choroby refluksowej przełyku (GERD); leki stosowane w leczeniu przewlekłych chorób układu oddechowego, takich jak astma; Leki stosowane w leczeniu stanów lękowych, depresji i psychoz, hormonalne środki antykoncepcyjne. Melatonina na trudności z zasypianiem.
  • Zdolność do połykania badanego leku w postaci płynnego roztworu lub przez rurkę gastrostomijną

Kryteria wyłączenia:

  • Brak wykrywalnych nieprawidłowości w EEG podczas okresu przesiewowego
  • Aktywnie przechodzi regres
  • wykluczenia QTcF (dowolne z poniższych): wartość wyjściowa/przesiewowa odstęp QT/QTcF 450 ms; historia czynników ryzyka torsade de pointes (np. niewydolność serca, hipokaliemia (stężenie potasu w surowicy podczas badania przesiewowego < 3,0 mmol/l) lub zespół długiego odstępu QT w wywiadzie rodzinnym; Wydłużenie odstępu QT/QTcF kontrolowane wcześniej lub obecnie za pomocą leków
  • Obecne leczenie insuliną
  • wartości Hgb A1C poza normalnym zakresem referencyjnym podczas badania przesiewowego
  • Obecne lub przeszłe leczenie IGF-1
  • Obecne lub przebyte leczenie hormonem wzrostu
  • Obecne leczenie antagonistami N-metylo-D-asparaginianu (NMDA).
  • Obecne lub planowane stosowanie niefarmakologicznej terapii interwencyjnej w okresie badania (zdefiniowane jako 4-6-tygodniowy okres przesiewowy, następnie 4-tygodniowy okres dawkowania i 2-tygodniowy okres obserwacji)
  • Obecna klinicznie istotna choroba układu krążenia, nerek, wątroby lub układu oddechowego
  • Choroba żołądkowo-jelitowa, która może zakłócać wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego leku
  • Historia lub obecna choroba naczyń mózgowych lub uraz mózgu
  • Historia lub obecne istotne zaburzenie endokrynologiczne, np. niedoczynność lub nadczynność tarczycy lub cukrzyca
  • Historia lub aktualna złośliwość
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa, parametrach życiowych lub EKG, mierzone podczas badania przesiewowego lub na początku badania
  • Potwierdzona ciąża
  • Znaczne upośledzenie słuchu i/lub wzroku, które może mieć wpływ na możliwość ukończenia procedur testowych
  • Zgłoszenie do innego badania klinicznego w ciągu ostatnich 30 dni
  • Wcześniej randomizowani w tym badaniu klinicznym
  • Alergia na truskawki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NNZ-2566
Kwas glicylo-L-2-metylopropylo-L-glutaminowy
Lek: NNZ-2566
Kwas glicylo-L-2-metylopropylo-L-glutaminowy (NNZ-2566) dostarczany jako liofilizowany proszek (2 g w 50 ml fiolkach) do rekonstytucji z roztworem o smaku truskawkowym 0,5% obj./obj. w wodzie do wstrzykiwań.
Komparator placebo: Placebo (roztwór o smaku truskawkowym)
Roztwór o smaku truskawkowym i woda do wstrzykiwań
Lek: Placebo
Roztwór o smaku truskawkowym i woda do wstrzykiwań
Inne nazwy:
  • Roztwór o smaku truskawkowym 0,5% v/v w wodzie do wstrzykiwań

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do dnia 40
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), zostanie oceniona między dwiema dawkami NNZ-2566 i placebo. SAE będą badane od randomizacji do dnia 40. AE będą badane od dawkowania do dnia 40.
Do dnia 40

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana aktywności EEG
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 40

Bezwzględna zmiana liczby skoków w EEG na godzinę podczas stanu czuwania zostanie obliczona dla każdego osobnika między wartością wyjściową (przed leczeniem), podczas leczenia (dni 1 do 4, 14 i 26) i po leczeniu (dzień 40).

Bezwzględna zmiana mocy pasm częstotliwości w EEG w ciągu godziny w stanie czuwania, określona metodą Fast Fouriera, zostanie obliczona dla każdego pacjenta między wartością wyjściową (przed leczeniem), podczas leczenia (dni od 1 do 4, 14 i 26 ) i po leczeniu (Dzień 40).

Zmiany w częstości charakterystycznych, powtarzających się stereotypowych ruchów rąk podczas czuwania zostaną obliczone dla każdego pacjenta między wartością wyjściową (przed leczeniem), podczas leczenia (dni 1 do 4, 14 i 26) oraz po leczeniu (dzień 40).
Linia bazowa do dnia 40
Zachowanie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 40

Następujące pomiary zostaną ocenione na początku badania iw dniu 26., a zmiany porównane między grupami aktywnymi i placebo:

Nasilenie objawów według Natural History Motor Behaviour Assessment (MBA) zespołu Retta, Clinical Severity Scale (CSS), Aberrant Behaviour Checklist (ABC), Vineland Adaptive Behaviour Scale (VABS) i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S).

W określonych dodatkowych punktach czasowych zostaną przeprowadzone następujące oceny: CGI-S (badanie przesiewowe, punkt odniesienia, dni 5, 14, 26 i 40), CGI-I (dni 5, 14, 26 i 40), MBA (poziom odniesienia , dni 26 i 40), CSS (badanie przesiewowe, linia podstawowa, dni 26 i 40).
Linia bazowa do dnia 40
Zmiany fizjologiczne
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 40
Zmiany funkcji układu autonomicznego, tj. rytmu oddechowego, hiperwentylacji, bezdechów, desaturacji tlenem i zmienności rytmu serca zostaną obliczone między wartością wyjściową (przed leczeniem), w trakcie leczenia (dni 1 do 4, 14 i 26) oraz po leczeniu (dzień 40) .
Linia bazowa do dnia 40
Miary wyników globalnych i funkcjonalnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 40

Całkowity wynik mierzony zmianą wyników w skalach oceny ciężkości klinicznej zespołu Retta (CSS), skali oceny zachowania motorycznego zespołu Retta (MBA) oraz skali ogólnego wrażenia klinicznego — ciężkości i poprawy (CGI-S i -I) od punktu początkowego, w trakcie leczenia i po leczeniu.

Zmiany w ocenie przez opiekuna trzech głównych powodów do niepokoju, ocenianych za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS), zostaną ocenione dla każdego pacjenta między punktem wyjściowym (przed leczeniem), w trakcie leczenia (dzień 26) i po leczeniu (dzień 40).

Zmiany w Liście kontrolnej nieprawidłowych zachowań (ABC) i Skalach zachowań adaptacyjnych Vineland (VABS) zostaną obliczone dla każdego pacjenta między punktem wyjściowym (przed leczeniem) i podczas leczenia (dzień 26).
Linia bazowa do dnia 40

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 40
Następujące parametry farmakokinetyczne zostaną obliczone na podstawie stężeń NNZ-2566 w pełnej krwi: Tmax, Cmax (szczyt), Cmin (minimum), CAV w stanie stacjonarnym, T1/2 i AUC.
Linia bazowa do dnia 40

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Współpracownicy

Baylor College of Medicine
International Rett Syndrome Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Daniel G Glaze, M.D., Baylor College of Medicine
  • Główny śledczy: Jeffrey L Neul, M.D., Ph.D., Baylor College of Medicine
  • Główny śledczy: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Główny śledczy: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Główny śledczy: Arthur Beisang, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 października 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Neu-2566-RETT-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na NNZ-2566

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj