脊髄性筋萎縮症の参加者における複数回投与のヌシネルセン（ISIS 396443）の非盲検安全性、忍容性および用量範囲調査研究
2021年3月22日 更新者：Biogen
脊髄性筋萎縮症の患者に髄腔内投与されたISIS 396443の複数回投与の安全性、忍容性、および用量範囲の結果を評価するための非盲検用量漸増研究
この研究では、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の参加者を対象に、試験期間中に 2 回または 3 回脊髄液にヌシネルセン (ISIS 396443) を段階的に投与した場合の安全性、忍容性、および薬物動態をテストします。
4 つの用量レベルが順次評価されます。 各用量レベルは、約8人の参加者のコホートで研究され、すべての参加者が実薬を受け取ります。
調査の概要
詳細な説明
この研究は実施され、プロトコルは Ionis Pharmaceuticals, Inc. によって登録されました。
2016 年 8 月、試験のスポンサーシップがバイオジェンに譲渡されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
34
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
アクセスの拡大
利用できない 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- 5q SMA (ホモ接合遺伝子の欠失または変異) の遺伝的証拠
- SMA に起因する臨床徴候
- -調査員の意見では、すべての研究手順、測定、および訪問を完了することができ、親/患者は適切に支援される心理社会的状況を持っています
- スクリーニングからの推定余命 > 2 年
- -使用が研究手順で計画されている場合、麻酔/鎮静の使用に関する年齢に適した施設基準を満たしています
主な除外基準:
- -24時間の侵襲的または非侵襲的換気の医学的必要性によって定義される呼吸不全
- -胃栄養チューブの医学的必要性。治験責任医師の評価によると、栄養の大部分はこの経路で与えられます。
- -腰椎穿刺注射手順を妨げる以前の脊柱側弯症手術
- 手術のための入院（例： -脊柱側弯症手術）またはスクリーニングから2か月以内の肺イベント、または研究期間中に計画された
- -スクリーニング期間中の任意の時点で、全身抗ウイルスまたは抗菌療法を必要とする未治療または不十分に治療された活動性感染症の存在
- -腰椎穿刺手順または脳脊髄液（CSF）循環を妨げる脳または脊髄疾患の病歴
- CSFのドレナージのためのシャントの埋め込みまたは中枢神経系カテーテルの埋め込みの存在
- 細菌性髄膜炎の病歴
- 臨床研究における ISIS 396443 の投与 ISIS 396443-CS1 コホート 2、3、または 4
- 臨床試験 ISIS 396443-CS10 における ISIS 396443 の投与
- -スクリーニング訪問時の血液学または臨床化学パラメーターまたは心電図（ECG）の臨床的に重大な異常、サイト調査員によって評価され、対象を不適当にする
- -スクリーニングから1か月以内の治験薬、生物剤、またはデバイスによる治療または治験薬の5半減期のいずれか長い方。 -スクリーニングから3か月以内のバルプロ酸またはヒドロキシ尿素による治療。 -遺伝子治療または細胞移植の履歴
- -研究の実施と評価を妨げる進行中の病状。 例としては、医学的障害があります (例: 安全性の評価を妨げるか、患者が研究手順を受ける能力を損なう可能性がある
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヌシネルセン 3mg
1、29、85 日目にヌシネルセン 3 mg を髄腔内 (IT) 注射
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1 回の投与につき 1 回の IT 注射
他の名前：
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実験的：ヌシネルセン6mg
1、29、85日目にヌシネルセン6mg、IT注射
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1 回の投与につき 1 回の IT 注射
他の名前：
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実験的：ヌシネルセン9mg
1 日目と 85 日目にヌシネルセン 9 mg、IT 注射
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1 回の投与につき 1 回の IT 注射
他の名前：
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実験的：ヌシネルセン12mg
1日目、29日目、85日目にヌシネルセン12mg、IT注射
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1 回の投与につき 1 回の IT 注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象 (AE)、深刻な AE (SAE)、AE による中止、および AE の重症度が最も高い参加者の数
時間枠：参加者は研究期間中追跡されました。平均（SD）治療期間は82.9（15.4）日でした
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AE とは、AE が治験薬に関連していると考えられるかどうかにかかわらず、治験薬の研究または使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候、症状、または疾患です。
SAE は、治験責任医師または治験依頼者のいずれかの観点から、次の基準のいずれかを満たす任意の AE です。生命を脅かすものです。入院患者の入院または既存の入院の延長が必要;通常の生活機能を遂行する能力の永続的または重大な無能力または実質的な混乱をもたらす;先天異常または先天性欠損症を引き起こす;治験責任医師の判断において重要な医学的事象である。
薬物関連は、治験薬に関連する、または関連する可能性があるイベントです。
AE の重症度は、軽度、中等度、または重度として評価されました。
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参加者は研究期間中追跡されました。平均（SD）治療期間は82.9（15.4）日でした
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血漿薬物動態: 観察された最大血漿薬物濃度 (Cmax)
時間枠：1日目と85日目
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1日目と85日目
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血漿薬物動態: 血漿中の Cmax に到達するまでの時間
時間枠：1日目と85日目
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1日目と85日目
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血漿薬物動態: 血漿薬物動態: IT 投与時から投与後 6 時間までの血漿濃度時間曲線下の領域 (AUC0-6hr)
時間枠：1日目と85日目
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1日目と85日目
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脳脊髄液 (CSF) の薬物動態: 投与前の CSF 薬物濃度
時間枠：1日目、29日目、85日目
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1日目、29日目、85日目
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尿中薬物動態: 腎クリアランス、コホート 4
時間枠：1日目と85日目
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参加者のヌシネルセンの腎クリアランスは、プロトコルに従って 12 mg 報告グループのみで評価されました。
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1日目と85日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年10月31日
一次修了 (実際)
2015年1月31日
研究の完了 (実際)
2015年1月31日
試験登録日
最初に提出
2012年10月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年10月8日
最初の投稿 (見積もり)
2012年10月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月22日
最終確認日
2021年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- ISIS 396443 - CS2
- 2017-000327-27 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠
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