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Uno studio in aperto sulla sicurezza, la tollerabilità e la determinazione dell'intervallo di dosi di dosi multiple di Nusinersen (ISIS 396443) nei partecipanti con atrofia muscolare spinale

22 marzo 2021 aggiornato da: Biogen

Uno studio in aperto di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la determinazione dell'intervallo di dose di dosi multiple di ISIS 396443 somministrate per via intratecale a pazienti con atrofia muscolare spinale

Questo studio testerà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi crescenti di nusinersen (ISIS 396443) somministrate nel liquido spinale due o tre volte durante la durata della sperimentazione, nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA).

Quattro livelli di dose saranno valutati in sequenza. Ogni livello di dose sarà studiato in una coorte di circa 8 partecipanti, dove tutti i partecipanti riceveranno farmaco attivo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato condotto e il protocollo è stato registrato da Ionis Pharmaceuticals, Inc. Nell'agosto 2016, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Biogen.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

34

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Documentazione genetica della SMA 5q (delezione o mutazione del gene omozigote)
  • Segni clinici attribuibili alla SMA
  • In grado di completare tutte le procedure, le misurazioni e le visite dello studio e il genitore/paziente dispone di circostanze psicosociali adeguatamente di supporto, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Aspettativa di vita stimata > 2 anni dallo Screening
  • Soddisfa i criteri istituzionali appropriati all'età per l'uso di anestesia/sedazione, se l'uso è pianificato per la procedura dello studio

Criteri chiave di esclusione:

  • Insufficienza respiratoria definita dalla necessità medica di ventilazione invasiva o non invasiva durante un periodo di 24 ore
  • Necessità medica di un sondino per l'alimentazione gastrica, in cui la maggior parte dei mangimi viene somministrata per questa via, come valutato dallo sperimentatore
  • Precedente intervento chirurgico per la scoliosi che interferirebbe con la procedura di iniezione della puntura lombare
  • Ricovero per intervento chirurgico (es. chirurgia della scoliosi) o evento polmonare entro 2 mesi dallo screening o pianificato durante la durata dello studio
  • Presenza di un'infezione attiva non trattata o trattata in modo inadeguato che richieda una terapia antivirale o antimicrobica sistemica in qualsiasi momento durante il periodo di screening
  • Storia di malattia del cervello o del midollo spinale che interferirebbe con le procedure di puntura lombare o con la circolazione del liquido cerebrospinale (CSF)
  • Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di un catetere del sistema nervoso centrale impiantato
  • Storia di meningite batterica
  • Dosaggio con ISIS 396443 nello studio clinico ISIS 396443-CS1 Coorti 2, 3 o 4
  • Dosaggio con ISIS 396443 nello studio clinico ISIS 396443-CS10
  • Anomalie clinicamente significative nei parametri ematologici o di chimica clinica o nell'elettrocardiogramma (ECG) alla visita di screening, secondo quanto valutato dallo sperimentatore del sito, che renderebbero il soggetto non idoneo all'inclusione
  • Trattamento con farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo. Trattamento con valproato o idrossiurea entro 3 mesi dallo screening. Qualsiasi storia di terapia genica o trapianto di cellule
  • Condizione medica in corso che interferirebbe con la conduzione e le valutazioni dello studio. Esempi sono la disabilità medica (ad es. deperimento o cachessia, grave anemia) che interferirebbero con la valutazione della sicurezza o comprometterebbero la capacità del paziente di sottoporsi alle procedure dello studio.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nusinersen 3 mg
3 mg di nusinersen nei giorni 1, 29, 85, iniezione intratecale (IT)
Droga: Nusinersen
Singola iniezione IT per ogni dose
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • ISIS-SMNRx
Sperimentale: Nusinersen 6 mg
6 mg di nusinersen nei giorni 1, 29, 85, iniezione IT
Droga: Nusinersen
Singola iniezione IT per ogni dose
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • ISIS-SMNRx
Sperimentale: Nusinersen 9 mg
9 mg di nusinersen nei giorni 1 e 85, iniezione IT
Droga: Nusinersen
Singola iniezione IT per ogni dose
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • ISIS-SMNRx
Sperimentale: Nusinersen 12 mg
12 mg di nusinersen nei giorni 1, 29, 85, iniezione IT
Droga: Nusinersen
Singola iniezione IT per ogni dose
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • ISIS-SMNRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE), interruzioni dovute a eventi avversi e massima gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: I partecipanti sono stati seguiti per tutta la durata dello studio; la durata media (SD) del trattamento è stata di 82,9 (15,4) giorni
Un evento avverso è qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente allo studio o all'uso del farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che l'evento avverso sia considerato o meno correlato al prodotto farmaceutico sperimentale. Un SAE è qualsiasi evento avverso che, dal punto di vista dello sperimentatore o dello sponsor, soddisfa uno dei seguenti criteri: provoca la morte; è in pericolo di vita; richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; comporta un'incapacità persistente o significativa o un'interruzione sostanziale della capacità di svolgere le normali funzioni della vita; risulta in un'anomalia congenita o in un difetto congenito; ed è un importante evento medico a giudizio dell'investigatore. Correlato al farmaco è un evento correlato o possibilmente correlato al farmaco oggetto dello studio. La gravità degli eventi avversi è stata valutata come lieve, moderata o grave.
I partecipanti sono stati seguiti per tutta la durata dello studio; la durata media (SD) del trattamento è stata di 82,9 (15,4) giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica plasmatica: concentrazione plasmatica massima osservata del farmaco (Cmax)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 85
Giorno 1 e Giorno 85
Farmacocinetica del plasma: tempo per raggiungere la Cmax nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 85
Giorno 1 e Giorno 85
Farmacocinetica plasmatica: Farmacocinetica plasmatica: Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal momento della dose IT a 6 ore dopo la somministrazione (AUC0-6hr)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 85
Giorno 1 e Giorno 85
Farmacocinetica del liquido cerebrospinale (CSF): concentrazioni di farmaci CSF pre-dose
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 29 e Giorno 85
Giorno 1, Giorno 29 e Giorno 85
Farmacocinetica delle urine: clearance renale, coorte 4
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 85
La clearance renale di nusinersen per i partecipanti è stata valutata solo nel gruppo di segnalazione 12 mg, per protocollo.
Giorno 1 e Giorno 85

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2012

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

11 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 396443 - CS2
  • 2017-000327-27 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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