未治療患者におけるヒト細胞株由来組換え第 VIII 因子 (Human-cl-rhFVIII)
2020年12月21日 更新者：Octapharma
未治療の重症血友病A患者におけるヒト-cl-rhFVIIIによる治療の免疫原性、有効性および安全性
未治療の重度の血友病 A 患者におけるヒト cl rhFVIII のインヒビター発現率を調査します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
110
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- All Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Harvard Children's Hospital Boston
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital
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London、イギリス、WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Perugia、イタリア
- Univ. Di Perugia
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Torino、イタリア
- Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
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Pune、インド
- Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
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Vellore、インド
- Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
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Karnataka
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Manipala、Karnataka、インド
- Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
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Kiev、ウクライナ
- National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
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Lviv、ウクライナ
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G2V2
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8S4K1
- Mc Master Children's Hospital
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Hôpital Ste-Justine
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Tbilisi、グルジア
- Institute of Haematology and Transfusiology
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Barcelona、スペイン
- Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz
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Ljubljana、スロベニア
- Haemophilia Centre, University Clinical Centre
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Bonn、ドイツ
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
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Frankfurt、ドイツ、60590
- University Hospital Frankfurt/M
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Mainz、ドイツ
- Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
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Caen、フランス
- L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス
- Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
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Marseille、フランス
- Hôpital de la Timone
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Nantes、フランス
- Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
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Paris、フランス
- Hopital Necker
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Rennes、フランス
- CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Tours、フランス
- Hôpital Trousseau - CHU Tours
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Minsk、ベラルーシ
- Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
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Porto、ポルトガル
- HSJ - Hospital de São João, EPE
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Warsaw、ポーランド、00-576
- University Medical School Warsaw
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Chisinau、モルドバ共和国
- Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
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Rabat、モロッコ
- Centre Hospitalier Ibn Sina
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Moscow、ロシア連邦
- Morozovsky Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 男性患者
- 重度の血友病 A (FVIII:C <1%)
- -FVIII濃縮物またはFVIIIを含む他の血液製剤による以前の治療なし
除外基準:
- 血友病A以外の凝固障害との診断
- 重度の肝臓または腎臓病
- -全身性免疫抑制薬による併用治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒトcl rhFVIII
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヒトcl rhFVIIIの免疫原性：阻害剤の発生率
時間枠：最大 5 年間 (100 暴露日)
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FVIII インヒビターを発症している患者の数は、修正 Bethesda アッセイ (Nijmegen 修正) を使用してインヒビターの発症を評価することにより、観察期間中に観察されました。
閾値の定義は、「低力価」阻害剤では≧0.6～＜5 BU/mL、「高力価」阻害剤では≧5 BU/mLでした。
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最大 5 年間 (100 暴露日)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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突発性自然出血の頻度
時間枠：最長 5 年間 (100 暴露日)
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年間出血率 (ABR) は、ヒト cl rhFVIII による予防的治療中の自然出血イベント (BE) のインヒビターを使用しない期間に計算されました。
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最長 5 年間 (100 暴露日)
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出血の治療に対するヒト-cl rhFVIIIの有効性
時間枠：最長 5 年間 (100 暴露日)
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出血エピソードのオンデマンド治療に対する Human-cl rhFVIII の有効性を評価するための個人的な有効性評価。
有効性は、4 段階評価 (非常に優れている、良好、中等度、なし) で評価されました。
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最長 5 年間 (100 暴露日)
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外科的予防のためのヒト-cl rhFVIIIの有効性
時間枠：最長 5 年間 (100 暴露日)
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小手術および大手術の外科的予防におけるヒト cl rhFVIII の有効性を評価するための全体的な有効性評価。
有効性評価は、4 段階評価 (非常に優れている、良い、中等度、なし) を使用して分析されました。
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最長 5 年間 (100 暴露日)
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）の発生
時間枠：5年
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少なくとも 1 つの有害事象が発生した患者の数によって、研究全体を通して監視された AE の頻度。
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5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Sigurd Knaub、Octapharma
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年2月1日
一次修了 (実際)
2018年12月14日
研究の完了 (実際)
2019年12月20日
試験登録日
最初に提出
2012年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年10月19日
最初の投稿 (見積もり)
2012年10月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月21日
最終確認日
2020年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。