Human cellinje-härledd rekombinant faktor VIII (human-cl-rhFVIII) i tidigare obehandlade patienter
21 december 2020 uppdaterad av: Octapharma
Immunogenicitet, effekt och säkerhet vid behandling med human-cl-rhFVIII hos tidigare obehandlade patienter med svår hemofili A
Undersök inhibitorutvecklingshastigheten för Human cl rhFVIII hos tidigare obehandlade patienter med svår hemofili A.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
110
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Minsk, Belarus
- Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
-
-
-
-
-
Caen, Frankrike
- L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Frankrike
- Hôpital de la Timone
-
Nantes, Frankrike
- Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker
-
Rennes, Frankrike
- CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Tours, Frankrike
- Hôpital Trousseau - CHU Tours
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Harvard Children's Hospital Boston
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien
- Institute of Haematology and Transfusiology
-
-
-
-
-
Pune, Indien
- Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
-
Vellore, Indien
- Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
-
-
Karnataka
-
Manipala, Karnataka, Indien
- Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
-
-
-
-
-
Perugia, Italien
- Univ. Di Perugia
-
Torino, Italien
- Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2V2
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
- Mc Master Children's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Hôpital Ste-Justine
-
-
-
-
-
Rabat, Marocko
- Centre Hospitalier Ibn Sina
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldavien, Republiken
- Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 00-576
- University Medical School Warsaw
-
-
-
-
-
Porto, Portugal
- HSJ - Hospital de São João, EPE
-
-
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen
- Morozovsky Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien
- Haemophilia Centre, University Clinical Centre
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital
-
London, Storbritannien, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- University Hospital Frankfurt/M
-
Mainz, Tyskland
- Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
-
-
-
-
-
Kiev, Ukraina
- National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
-
Lviv, Ukraina
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- VUXEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga patienter
- Svår hemofili A (FVIII:C <1 %)
- Ingen tidigare behandling med FVIII-koncentrat eller andra blodprodukter som innehåller FVIII
Exklusions kriterier:
- Diagnos med en annan koagulationsstörning än hemofili A
- Allvarlig lever- eller njursjukdom
- Samtidig behandling med något systemiskt immunsuppressivt läkemedel
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Human cl rhFVIII
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Immunogenicitet av human-cl rhFVIII: förekomst av inhibitorer
Tidsram: max 5 år (100 exponeringsdagar)
|
Antalet patienter som utvecklade FVIII-hämmare observerades under observationsperioden genom att bedöma utvecklingen av hämmare med hjälp av den modifierade Bethesda-analysen (Nijmegen-modifiering).
Definitionerna för tröskelvärden var ≥0,6 till <5 BU/mL för en "låg titer"-hämmare och ≥5 BU/ml för en "högtiter"-hämmare.
|
max 5 år (100 exponeringsdagar)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens av spontana genombrottsblödningar
Tidsram: Max 5 år (100 exponeringsdagar)
|
Den årliga blödningshastigheten (ABR) beräknades under inhibitorfria perioder för spontana blödningar (BEs) under profylaktisk behandling med Human cl rhFVIII
|
Max 5 år (100 exponeringsdagar)
|
|
Effekten av Human-cl rhFVIII för behandling av blödningar
Tidsram: Max 5 år (100 exponeringsdagar)
|
En personlig effektbedömning för att bedöma effekten av Human-cl rhFVIII för behandling på begäran av blödningsepisoder.
Effekten bedömdes med hjälp av en fyragradig skala (utmärkt, bra, måttlig, ingen).
|
Max 5 år (100 exponeringsdagar)
|
|
Effekten av Human-cl rhFVIII för kirurgisk profylax
Tidsram: Max 5 år (100 exponeringsdagar)
|
En övergripande effektbedömning för att bedöma effekten av human-cl rhFVIII vid kirurgisk profylax av mindre och större operationer.
Effektbedömningen analyserades med hjälp av en fyragradig skala (utmärkt, bra, måttlig, ingen).
|
Max 5 år (100 exponeringsdagar)
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomsten av alla biverkningar (AE)
Tidsram: 5 år
|
Frekvensen av biverkningar, övervakad genom hela studien av antalet patienter med minst en biverkning.
|
5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Sigurd Knaub, Octapharma
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2013
Primärt slutförande (FAKTISK)
14 december 2018
Avslutad studie (FAKTISK)
20 december 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 oktober 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 oktober 2012
Första postat (UPPSKATTA)
23 oktober 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
19 januari 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 december 2020
Senast verifierad
1 december 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GENA-05
- 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .