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Factor VIII recombinante derivado de línea celular humana (FVIII-cl-rh humano) en pacientes sin tratamiento previo

21 de diciembre de 2020 actualizado por: Octapharma

Inmunogenicidad, eficacia y seguridad del tratamiento con cl-rhFVIII humano en pacientes con hemofilia A grave sin tratamiento previo

Investigar la tasa de desarrollo del inhibidor de cl rhFVIII humano en pacientes con hemofilia A grave no tratados previamente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

110

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • University Hospital Frankfurt/M
      • Mainz, Alemania
        • Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
  • Bielorrusia
      • Minsk, Bielorrusia
        • Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2V2
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8S4K1
        • Mc Master Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Hôpital Ste-Justine
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia
        • Haemophilia Centre, University Clinical Centre
  • España
      • Barcelona, España
        • Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Harvard Children's Hospital Boston
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa
        • Morozovsky Children's Hospital
  • Francia
      • Caen, Francia
        • L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
      • Marseille, Francia
        • Hopital de la Timone
      • Nantes, Francia
        • Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker
      • Rennes, Francia
        • CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Tours, Francia
        • Hopital Trousseau - CHU Tours
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Institute of Haematology and Transfusiology
  • India
      • Pune, India
        • Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
      • Vellore, India
        • Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
    • Karnataka
      • Manipala, Karnataka, India
        • Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
  • Italia
      • Perugia, Italia
        • Univ. Di Perugia
      • Torino, Italia
        • Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Marruecos
      • Rabat, Marruecos
        • Centre Hospitalier Ibn Sina
  • Moldavia, República de
      • Chisinau, Moldavia, República de
        • Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 00-576
        • University Medical School Warsaw
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • HSJ - Hospital de São João, EPE
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge university hospital
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Ucrania
      • Kiev, Ucrania
        • National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ucrania
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos
  • Hemofilia A severa (FVIII:C <1%)
  • Sin tratamiento previo con concentrados de FVIII u otros hemoderivados que contengan FVIII

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de un trastorno de la coagulación que no sea hemofilia A
  • Enfermedad hepática o renal grave
  • Tratamiento concomitante con cualquier fármaco inmunosupresor sistémico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Cl humano rhFVIII
Biológico: Cl humano rhFVIII

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Inmunogenicidad del rhFVIII humano-cl: incidencia de inhibidores
Periodo de tiempo: máximo 5 años (100 días de exposición)
Se observó el número de pacientes que desarrollaron inhibidores del FVIII durante el período de observación mediante la evaluación del desarrollo de inhibidores utilizando el ensayo de Bethesda modificado (modificación de Nijmegen). Las definiciones de los umbrales fueron ≥0,6 a <5 BU/mL para un inhibidor de "título bajo" y ≥5 BU/mL para un inhibidor de "título alto".
máximo 5 años (100 días de exposición)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia de hemorragias intercurrentes espontáneas
Periodo de tiempo: Máximo 5 años (100 días de exposición)
La tasa de sangrado anualizada (ABR) se calculó durante los períodos libres de inhibidores para eventos de sangrado espontáneo (BE) durante el tratamiento profiláctico con Human cl rhFVIII
Máximo 5 años (100 días de exposición)
Eficacia de Human-cl rhFVIII para el tratamiento de hemorragias
Periodo de tiempo: Máximo 5 años (100 días de exposición)
Una evaluación de eficacia personal para evaluar la eficacia de Human-cl rhFVIII para el tratamiento a demanda de episodios hemorrágicos. La eficacia se evaluó mediante una escala de cuatro puntos (excelente, buena, moderada, ninguna).
Máximo 5 años (100 días de exposición)
Eficacia de Human-cl rhFVIII para la profilaxis quirúrgica
Periodo de tiempo: Máximo 5 años (100 días de exposición)
Una evaluación general de la eficacia para evaluar la eficacia del rhFVIII humano-cl en la profilaxis quirúrgica de cirugías mayores y menores. La evaluación de la eficacia se analizó mediante una escala de cuatro puntos (excelente, bueno, moderado, ninguno).
Máximo 5 años (100 días de exposición)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La Ocurrencia de Cualquier Evento Adverso (EA)
Periodo de tiempo: 5 años
La frecuencia de los EA, monitoreada a lo largo de todo el estudio por el número de pacientes con al menos un acontecimiento adverso.
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Octapharma

Investigadores

  • Director de estudio: Sigurd Knaub, Octapharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

14 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (ACTUAL)

20 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de octubre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de octubre de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

23 de octubre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

19 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GENA-05
  • 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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