Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rekombinantní faktor VIII odvozený z lidské buněčné linie (lidský-cl-rhFVIII) u dříve neléčených pacientů

21. prosince 2020 aktualizováno: Octapharma

Imunogenicita, účinnost a bezpečnost léčby lidským-cl-rhFVIII u dříve neléčených pacientů s těžkou hemofilií A

Zkoumejte rychlost vývoje inhibitoru lidského cl rhFVIII u dříve neléčených pacientů s těžkou hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

110

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko
        • Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
  • Francie
      • Caen, Francie
        • L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie
        • Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
      • Marseille, Francie
        • Hopital de la Timone
      • Nantes, Francie
        • Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker
      • Rennes, Francie
        • CHU de Rennes - Hopital Pontchaillou
      • Tours, Francie
        • Hôpital Trousseau - CHU Tours
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • Institute of Haematology and Transfusiology
  • Indie
      • Pune, Indie
        • Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
      • Vellore, Indie
        • Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
    • Karnataka
      • Manipala, Karnataka, Indie
        • Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
  • Itálie
      • Perugia, Itálie
        • Univ. Di Perugia
      • Torino, Itálie
        • Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2V2
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S4K1
        • Mc Master Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste-Justine
  • Maroko
      • Rabat, Maroko
        • Centre Hospitalier Ibn Sina
  • Moldavsko, republika
      • Chisinau, Moldavsko, republika
        • Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • University Hospital Frankfurt/M
      • Mainz, Německo
        • Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 00-576
        • University Medical School Warsaw
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko
        • HSJ - Hospital de São João, EPE
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Morozovsky Children's Hospital
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko
        • Haemophilia Centre, University Clinical Centre
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London, Spojené království, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Harvard Children's Hospital Boston
  • Ukrajina
      • Kiev, Ukrajina
        • National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ukrajina
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští pacienti
  • Těžká hemofilie A (FVIII:C <1 %)
  • Žádná předchozí léčba koncentráty FVIII nebo jinými krevními produkty obsahujícími FVIII

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza s jinou poruchou koagulace než hemofilie A
  • Závažné onemocnění jater nebo ledvin
  • Současná léčba jakýmkoliv systémovým imunosupresivem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Lidský cl rhFVIII
Biologický: Lidský cl rhFVIII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Imunogenicita lidského-cl rhFVIII: Incidence inhibitorů
Časové okno: maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Počet pacientů, u kterých se vyvinuly inhibitory FVIII, byl sledován během období pozorování hodnocením vývoje inhibitoru pomocí modifikovaného testu Bethesda (modifikace Nijmegen). Definice prahových hodnot byly ≥0,6 až <5 BU/ml pro „nízký titr“ inhibitoru a ≥5 BU/ml pro „vysoký titr“ inhibitoru.
maximálně 5 let (100 dnů expozice)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence spontánního průnikového krvácení
Časové okno: Maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Anualizovaná míra krvácení (ABR) byla vypočtena během období bez inhibitorů pro spontánní krvácivé příhody (BE) během profylaktické léčby lidským cl rhFVIII
Maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Účinnost lidského-cl rhFVIII pro léčbu krvácení
Časové okno: Maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Osobní posouzení účinnosti pro posouzení účinnosti Human-cl rhFVIII pro léčbu epizod krvácení na vyžádání. Účinnost byla hodnocena pomocí čtyřbodové škály (výborná, dobrá, střední, žádná).
Maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Účinnost lidského-cl rhFVIII pro chirurgickou profylaxi
Časové okno: Maximálně 5 let (100 dnů expozice)
Celkové hodnocení účinnosti pro posouzení účinnosti lidského-cl rhFVIII při chirurgické profylaxi malých a velkých chirurgických zákroků. Hodnocení účinnosti bylo analyzováno pomocí čtyřbodové škály (výborná, dobrá, střední, žádná).
Maximálně 5 let (100 dnů expozice)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt jakékoli nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: 5 let
Frekvence AE, jak je sledována v průběhu celé studie podle počtu pacientů s alespoň jedním výskytem nežádoucí příhody.
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sigurd Knaub, Octapharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

14. prosince 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

20. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. října 2012

První zveřejněno (ODHAD)

23. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

19. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GENA-05
  • 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lidský cl rhFVIII

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit