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人细胞系衍生的重组因子 VIII (Human-cl-rhFVIII) 在先前未治疗的患者中

2020年12月21日 更新者：Octapharma

人 cl-rhFVIII 治疗先前未治疗的严重 A 型血友病患者的免疫原性、有效性和安全性

研究先前未治疗的重度血友病 A 患者中人 cl rhFVIII 的抑制剂形成率。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

110

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Kiev、乌克兰
        • National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv、乌克兰
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
  • 乔治亚州
      • Tbilisi、乔治亚州
        • Institute of Haematology and Transfusiology
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦
        • Morozovsky Children's Hospital
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G2V2
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8S4K1
        • Mc Master Children's Hospital
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Hôpital Ste-Justine
  • 印度
      • Pune、印度
        • Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
      • Vellore、印度
        • Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
    • Karnataka
      • Manipala、Karnataka、印度
        • Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
  • 德国
      • Bonn、德国
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
      • Frankfurt、德国、60590
        • University Hospital Frankfurt/M
      • Mainz、德国
        • Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
  • 意大利
      • Perugia、意大利
        • Univ. Di Perugia
      • Torino、意大利
        • Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • 摩尔多瓦共和国
      • Chisinau、摩尔多瓦共和国
        • Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
  • 摩洛哥
      • Rabat、摩洛哥
        • Centre Hospitalier Ibn Sina
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚
        • Haemophilia Centre, University Clinical Centre
  • 法国
      • Caen、法国
        • L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国
        • Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
      • Marseille、法国
        • Hôpital de la Timone
      • Nantes、法国
        • Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
      • Paris、法国
        • Hopital Necker
      • Rennes、法国
        • CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Tours、法国
        • Hôpital Trousseau - CHU Tours
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、00-576
        • University Medical School Warsaw
  • 白俄罗斯
      • Minsk、白俄罗斯
        • Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701
        • All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Harvard Children's Hospital Boston
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital
      • London、英国、WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙
        • HSJ - Hospital de São João, EPE
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid、西班牙
        • Hospital Universitario La Paz

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • OLDER_ADULT
  • 孩子

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 男性患者
  • 严重血友病 A (FVIII:C <1%)
  • 之前未使用 FVIII 浓缩物或其他含有 FVIII 的血液制品进行过治疗

排除标准：

  • 诊断为 A 型血友病以外的凝血障碍
  • 严重的肝脏或肾脏疾病
  • 与任何全身性免疫抑制药物同时治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：人类 cl rhFVIII
生物：人类 cl rhFVIII

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Human-cl rhFVIII 的免疫原性：抑制剂的发生率
大体时间：最长 5 年（100 个曝光日）
在观察期间，通过使用改良的 Bethesda 测定法（奈梅亨改良法）评估抑制剂的发展，观察了产生 FVIII 抑制剂的患者数量。 “低滴度”抑制剂的阈值定义为≥0.6 至 <5 BU/mL，“高滴度”抑制剂的阈值定义为≥5 BU/mL。
最长 5 年（100 个曝光日）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
自发性突破性出血的频率
大体时间：最长 5 年（100 个曝光日）
在用人 cl rhFVIII 预防性治疗期间自发性出血事件 (BE) 的无抑制剂期间计算年化出血率 (ABR)
最长 5 年（100 个曝光日）
Human-cl rhFVIII 治疗出血的功效
大体时间：最长 5 年（100 个曝光日）
个人疗效评估，用于评估 Human-cl rhFVIII 按需治疗出血事件的疗效。 使用四点量表（优秀、良好、中等、无）评估疗效。
最长 5 年（100 个曝光日）
Human-cl rhFVIII 用于手术预防的功效
大体时间：最长 5 年（100 个曝光日）
评估人-cl rhFVIII 在小型和大型手术的手术预防中的功效的总体功效评估。 使用四点量表（优秀、良好、中等、无）分析疗效评估。
最长 5 年（100 个曝光日）

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
任何不良事件 (AE) 的发生
大体时间：5年
AE 的频率，在整个研究过程中通过至少发生一次不良事件的患者人数进行监测。
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Octapharma

调查人员

  • 研究主任：Sigurd Knaub、Octapharma

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年2月1日

初级完成 (实际的)

2018年12月14日

研究完成 (实际的)

2019年12月20日

研究注册日期

首次提交

2012年10月18日

首先提交符合 QC 标准的

2012年10月19日

首次发布 (估计)

2012年10月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年12月21日

最后验证

2020年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GENA-05
  • 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER 个)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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