Рекомбинантный фактор VIII, полученный из клеточной линии человека (Human-cl-rhFVIII), у пациентов, ранее не получавших лечения
21 декабря 2020 г. обновлено: Octapharma
Иммуногенность, эффективность и безопасность лечения cl-rhFVIII человека у ранее не леченных пациентов с тяжелой формой гемофилии А
Изучить скорость развития ингибитора человеческого cl rhFVIII у ранее не леченных пациентов с тяжелой гемофилией А.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
110
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Minsk, Беларусь
- Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
-
-
-
-
-
Bonn, Германия
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
-
Frankfurt, Германия, 60590
- University Hospital Frankfurt/M
-
Mainz, Германия
- Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
-
-
-
-
-
Tbilisi, Грузия
- Institute of Haematology and Transfusiology
-
-
-
-
-
Pune, Индия
- Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
-
Vellore, Индия
- Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
-
-
Karnataka
-
Manipala, Karnataka, Индия
- Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Perugia, Италия
- Univ. Di Perugia
-
Torino, Италия
- Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G2V2
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8S4K1
- Mc Master Children's Hospital
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- Hôpital Ste-Justine
-
-
-
-
-
Rabat, Марокко
- Centre Hospitalier Ibn Sina
-
-
-
-
-
Chisinau, Молдова, Республика
- Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша, 00-576
- University Medical School Warsaw
-
-
-
-
-
Porto, Португалия
- HSJ - Hospital de São João, EPE
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация
- Morozovsky Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ljubljana, Словения
- Haemophilia Centre, University Clinical Centre
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital
-
London, Соединенное Королевство, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- UC Davis
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Harvard Children's Hospital Boston
-
-
-
-
-
Kiev, Украина
- National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
-
Lviv, Украина
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Caen, Франция
- L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция
- Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Франция
- Hôpital de la Timone
-
Nantes, Франция
- Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
-
Paris, Франция
- Hopital Necker
-
Rennes, Франция
- CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Tours, Франция
- Hôpital Trousseau - CHU Tours
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- ВЗРОСЛЫЙ
- OLDER_ADULT
- РЕБЕНОК
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского пола
- Тяжелая гемофилия А (FVIII:C <1%)
- Отсутствие предыдущего лечения концентратами FVIII или другими препаратами крови, содержащими FVIII
Критерий исключения:
- Диагноз нарушения свертывания крови, кроме гемофилии А
- Тяжелое заболевание печени или почек
- Сопутствующее лечение любым системным иммунодепрессантом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Cl rhFVIII человека
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Иммуногенность rhFVIII человека-cl: встречаемость ингибиторов
Временное ограничение: максимум 5 лет (100 дней воздействия)
|
Количество пациентов, у которых развились ингибиторы FVIII, наблюдали в течение периода наблюдения путем оценки развития ингибиторов с использованием модифицированного анализа Bethesda (модификация Nijmegen).
Определения порогов были от ≥0,6 до <5 BU/мл для ингибитора с «низким титром» и ≥5 BU/мл для ингибитора с «высоким титром».
|
максимум 5 лет (100 дней воздействия)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота спонтанных прорывных кровотечений
Временное ограничение: Максимум 5 лет (100 дней воздействия)
|
Годовая частота кровотечений (ABR) рассчитывалась в течение периодов без ингибиторов для случаев спонтанных кровотечений (BEs) во время профилактического лечения человеческим cl rhFVIII.
|
Максимум 5 лет (100 дней воздействия)
|
|
Эффективность человеческого cl rhFVIII для лечения кровотечений
Временное ограничение: Максимум 5 лет (100 дней воздействия)
|
Персональная оценка эффективности для оценки эффективности rhFVIII человека-cl для лечения эпизодов кровотечения по требованию.
Эффективность оценивали по четырехбалльной шкале (отлично, хорошо, умеренно, никак).
|
Максимум 5 лет (100 дней воздействия)
|
|
Эффективность человеческого cl rhFVIII для хирургической профилактики
Временное ограничение: Максимум 5 лет (100 дней воздействия)
|
Общая оценка эффективности для оценки эффективности человеческого cl rhFVIII в хирургической профилактике малых и больших хирургических вмешательств.
Оценка эффективности анализировалась по четырехбалльной шкале (отлично, хорошо, средне, никак).
|
Максимум 5 лет (100 дней воздействия)
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Возникновение любого нежелательного явления (НЯ)
Временное ограничение: 5 лет
|
Частота НЯ, отслеживаемая на протяжении всего исследования по количеству пациентов, у которых возникло хотя бы одно нежелательное явление.
|
5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Sigurd Knaub, Octapharma
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2013 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
14 декабря 2018 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
20 декабря 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 октября 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 октября 2012 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
23 октября 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
19 января 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 декабря 2020 г.
Последняя проверка
1 декабря 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GENA-05
- 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .