Van menselijke cellijn afgeleide recombinante factor VIII (Human-cl-rhFVIII) bij niet eerder behandelde patiënten
21 december 2020 bijgewerkt door: Octapharma
Immunogeniciteit, werkzaamheid en veiligheid van behandeling met humaan-cl-rhFVIII bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A
Onderzoek de ontwikkelingssnelheid van remmers van humaan cl rhFVIII bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
110
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G2V2
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
- Mc Master Children's Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Hôpital Ste-Justine
-
-
-
-
-
Bonn, Duitsland
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
-
Frankfurt, Duitsland, 60590
- University Hospital Frankfurt/M
-
Mainz, Duitsland
- Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
-
-
-
-
-
Caen, Frankrijk
- L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
- Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Frankrijk
- Hôpital de la Timone
-
Nantes, Frankrijk
- Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Necker
-
Rennes, Frankrijk
- CHU de Rennes - Hopital Pontchaillou
-
Tours, Frankrijk
- Hôpital Trousseau - CHU Tours
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgië
- Institute of Haematology and Transfusiology
-
-
-
-
-
Pune, Indië
- Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
-
Vellore, Indië
- Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
-
-
Karnataka
-
Manipala, Karnataka, Indië
- Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
-
-
-
-
-
Perugia, Italië
- Univ. Di Perugia
-
Torino, Italië
- Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
-
-
-
-
-
Rabat, Marokko
- Centre Hospitalier Ibn Sina
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldavië, Republiek
- Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
-
-
-
-
-
Kiev, Oekraïne
- National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
-
Lviv, Oekraïne
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 00-576
- University Medical School Warsaw
-
-
-
-
-
Porto, Portugal
- HSJ - Hospital de São João, EPE
-
-
-
-
-
Moscow, Russische Federatie
- Morozovsky Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenië
- Haemophilia Centre, University Clinical Centre
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- UC Davis
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Harvard Children's Hospital Boston
-
-
-
-
-
Minsk, Wit-Rusland
- Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- VOLWASSEN
- OUDER_ADULT
- KIND
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke patiënten
- Ernstige hemofilie A (FVIII:C <1%)
- Geen eerdere behandeling met FVIII-concentraten of andere bloedproducten die FVIII bevatten
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose met een andere stollingsstoornis dan hemofilie A
- Ernstige lever- of nierziekte
- Gelijktijdige behandeling met een systemisch immunosuppressivum
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Humane cl rhFVIII
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Immunogeniciteit van Human-cl rhFVIII: incidentie van remmers
Tijdsspanne: maximaal 5 jaar (100 blootstellingsdagen)
|
Het aantal patiënten dat FVIII-remmers ontwikkelde, werd tijdens de observatieperiode geobserveerd door de ontwikkeling van remmers te beoordelen met behulp van de gemodificeerde Bethesda-assay (Nijmegen-modificatie).
De definities voor drempels waren ≥0,6 tot <5 BU/ml voor een "lage titer"-remmer en ≥5 BU/ml voor een "hoge-titer"-remmer.
|
maximaal 5 jaar (100 blootstellingsdagen)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie van spontane doorbraakbloedingen
Tijdsspanne: Maximaal 5 jaar (100 blootstellingsdagen)
|
De jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) werd berekend tijdens remmervrije perioden voor spontane bloedingen (BE's) tijdens profylactische behandeling met humaan cl rhFVIII
|
Maximaal 5 jaar (100 blootstellingsdagen)
|
|
Werkzaamheid van Human-cl rhFVIII voor de behandeling van bloedingen
Tijdsspanne: Maximaal 5 jaar (100 blootstellingsdagen)
|
Een persoonlijke werkzaamheidsbeoordeling om de werkzaamheid van Human-cl rhFVIII te beoordelen voor de on-demand behandeling van bloedingsepisodes.
De werkzaamheid werd beoordeeld met behulp van een vierpuntsschaal (uitstekend, goed, matig, geen).
|
Maximaal 5 jaar (100 blootstellingsdagen)
|
|
Werkzaamheid van Human-cl rhFVIII voor chirurgische profylaxe
Tijdsspanne: Maximaal 5 jaar (100 blootstellingsdagen)
|
Een algehele beoordeling van de werkzaamheid om de werkzaamheid van humaan-cl rhFVIII bij chirurgische profylaxe van kleine en grote operaties te beoordelen.
De werkzaamheidsbeoordeling werd geanalyseerd met behulp van een vierpuntsschaal (uitstekend, goed, matig, geen).
|
Maximaal 5 jaar (100 blootstellingsdagen)
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het optreden van een bijwerking (AE)
Tijdsspanne: 5 jaar
|
De frequentie van bijwerkingen, zoals gedurende het hele onderzoek gevolgd door het aantal patiënten met ten minste één optreden van een bijwerking.
|
5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Sigurd Knaub, Octapharma
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2013
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
14 december 2018
Studie voltooiing (WERKELIJK)
20 december 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 oktober 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 oktober 2012
Eerst geplaatst (SCHATTING)
23 oktober 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
19 januari 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 december 2020
Laatst geverifieerd
1 december 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GENA-05
- 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .