Facteur VIII recombinant dérivé de lignée cellulaire humaine (Human-cl-rhFVIII) chez des patients n'ayant jamais été traités
21 décembre 2020 mis à jour par: Octapharma
Immunogénicité, efficacité et innocuité du traitement par le cl-rhFVIII humain chez des patients atteints d'hémophilie A sévère n'ayant jamais été traités
Étudier le taux de développement d'inhibiteurs du cl rhFVIII humain chez des patients atteints d'hémophilie A sévère n'ayant jamais été traités.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
110
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
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Frankfurt, Allemagne, 60590
- University Hospital Frankfurt/M
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Mainz, Allemagne
- Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
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Minsk, Biélorussie
- Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G2V2
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
- Mc Master Children's Hospital
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Hôpital Ste-Justine
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Barcelona, Espagne
- Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario La Paz
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Caen, France
- L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
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Le Kremlin-Bicêtre, France
- Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
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Marseille, France
- Hôpital de la Timone
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Nantes, France
- Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
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Paris, France
- Hopital Necker
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Rennes, France
- CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Tours, France
- Hôpital Trousseau - CHU Tours
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Moscow, Fédération Russe
- Morozovsky Children's Hospital
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Tbilisi, Géorgie
- Institute of Haematology and Transfusiology
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Pune, Inde
- Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
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Vellore, Inde
- Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
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Karnataka
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Manipala, Karnataka, Inde
- Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
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Perugia, Italie
- Univ. Di Perugia
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Torino, Italie
- Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
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Porto, Le Portugal
- HSJ - Hospital de São João, EPE
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Rabat, Maroc
- Centre Hospitalier Ibn Sina
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Chisinau, Moldavie, République de
- Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
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Warsaw, Pologne, 00-576
- University Medical School Warsaw
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital
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London, Royaume-Uni, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Ljubljana, Slovénie
- Haemophilia Centre, University Clinical Centre
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Kiev, Ukraine
- National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
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Lviv, Ukraine
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- UC Davis
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- All Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Harvard Children's Hospital Boston
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- ADULTE
- OLDER_ADULT
- ENFANT
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins
- Hémophilie A sévère (FVIII:C <1 %)
- Aucun traitement antérieur avec des concentrés de FVIII ou d'autres produits sanguins contenant du FVIII
Critère d'exclusion:
- Diagnostic d'un trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A
- Maladie grave du foie ou des reins
- Traitement concomitant avec tout médicament immunosuppresseur systémique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Cl rhFVIII humain
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Immunogénicité du rhFVIII-cl humain : incidence des inhibiteurs
Délai: maximum 5 ans (100 jours d'exposition)
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Le nombre de patients développant des inhibiteurs du FVIII a été observé au cours de la période d'observation en évaluant le développement d'inhibiteurs à l'aide du test Bethesda modifié (modification de Nijmegen).
Les définitions des seuils étaient ≥ 0,6 à < 5 BU/mL pour un inhibiteur à « faible titre » et ≥ 5 BU/mL pour un inhibiteur à « titre élevé ».
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maximum 5 ans (100 jours d'exposition)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence des saignements intermenstruels spontanés
Délai: Maximum 5 ans (100 jours d'exposition)
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Le taux de saignement annualisé (ABR) a été calculé pendant les périodes sans inhibiteur pour les événements hémorragiques spontanés (ES) pendant le traitement prophylactique avec le cl rhFVIII humain
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Maximum 5 ans (100 jours d'exposition)
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Efficacité du rhFVIII humain-cl pour le traitement des saignements
Délai: Maximum 5 ans (100 jours d'exposition)
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Une évaluation personnelle de l'efficacité pour évaluer l'efficacité du rhFVIII humain-cl pour le traitement à la demande des épisodes hémorragiques.
L'efficacité a été évaluée à l'aide d'une échelle en quatre points (excellent, bon, modéré, aucun).
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Maximum 5 ans (100 jours d'exposition)
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Efficacité du rhFVIII humain-cl pour la prophylaxie chirurgicale
Délai: Maximum 5 ans (100 jours d'exposition)
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Une évaluation globale de l'efficacité pour évaluer l'efficacité du rhFVIII cl humain dans la prophylaxie chirurgicale des chirurgies mineures et majeures.
L'évaluation de l'efficacité a été analysée à l'aide d'une échelle à quatre points (excellent, bon, moyen, aucun).
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Maximum 5 ans (100 jours d'exposition)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La survenue de tout événement indésirable (EI)
Délai: 5 années
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La fréquence des EI, telle que surveillée tout au long de l'étude par le nombre de patients présentant au moins un événement indésirable.
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5 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Sigurd Knaub, Octapharma
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2013
Achèvement primaire (RÉEL)
14 décembre 2018
Achèvement de l'étude (RÉEL)
20 décembre 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 octobre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 octobre 2012
Première publication (ESTIMATION)
23 octobre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
19 janvier 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 décembre 2020
Dernière vérification
1 décembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GENA-05
- 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .