Fator VIII recombinante derivado de linha celular humana (Human-cl-rhFVIII) em pacientes não tratados anteriormente
21 de dezembro de 2020 atualizado por: Octapharma
Imunogenicidade, eficácia e segurança do tratamento com humano-cl-rhFVIII em pacientes previamente não tratados com hemofilia A grave
Investigar a taxa de desenvolvimento do inibidor de Human cl rhFVIII em pacientes previamente não tratados com Hemofilia A grave.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
110
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
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Frankfurt, Alemanha, 60590
- University Hospital Frankfurt/M
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Mainz, Alemanha
- Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
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Minsk, Bielorrússia
- Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2V2
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8S4K1
- Mc Master Children's Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Hôpital Ste-Justine
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Ljubljana, Eslovênia
- Haemophilia Centre, University Clinical Centre
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Barcelona, Espanha
- Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario La Paz
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- All Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Harvard Children's Hospital Boston
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Moscow, Federação Russa
- Morozovsky Children's Hospital
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Caen, França
- L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
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Le Kremlin-Bicêtre, França
- Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
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Marseille, França
- Hôpital de la Timone
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Nantes, França
- Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
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Paris, França
- Hopital Necker
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Rennes, França
- CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Tours, França
- Hôpital Trousseau - CHU Tours
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Tbilisi, Geórgia
- Institute of Haematology and Transfusiology
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Perugia, Itália
- Univ. Di Perugia
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Torino, Itália
- Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
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Rabat, Marrocos
- Centre Hospitalier Ibn Sina
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Chisinau, Moldávia, República da
- Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
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Warsaw, Polônia, 00-576
- University Medical School Warsaw
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Porto, Portugal
- HSJ - Hospital de São João, EPE
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital
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London, Reino Unido, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Kiev, Ucrânia
- National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
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Lviv, Ucrânia
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
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Pune, Índia
- Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
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Vellore, Índia
- Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
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Karnataka
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Manipala, Karnataka, Índia
- Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino
- Hemofilia A grave (FVIII:C <1%)
- Nenhum tratamento anterior com concentrados de FVIII ou outros produtos sanguíneos contendo FVIII
Critério de exclusão:
- Diagnóstico com um distúrbio de coagulação diferente da Hemofilia A
- Doença hepática ou renal grave
- Tratamento concomitante com qualquer medicamento imunossupressor sistêmico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Humano cl rhFVIII
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Imunogenicidade de Human-cl rhFVIII: Incidência de Inibidores
Prazo: máximo 5 anos (100 dias de exposição)
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O número de pacientes que desenvolveram inibidores de FVIII foi observado durante o período de observação avaliando o desenvolvimento de inibidores usando o ensaio de Bethesda modificado (modificação de Nijmegen).
As definições de limiares foram ≥0,6 a <5 BU/mL para um inibidor de "baixo título" e ≥5 BU/mL para um inibidor de "alto título".
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máximo 5 anos (100 dias de exposição)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Frequência de sangramentos de escape espontâneos
Prazo: Máximo de 5 anos (100 dias de exposição)
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A taxa de sangramento anualizada (ABR) foi calculada durante períodos livres de inibidores para eventos de sangramento espontâneo (BEs) durante o tratamento profilático com humano cl rhFVIII
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Máximo de 5 anos (100 dias de exposição)
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Eficácia de Human-cl rhFVIII para o Tratamento de Sangramentos
Prazo: Máximo de 5 anos (100 dias de exposição)
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Uma avaliação de eficácia pessoal para avaliar a eficácia de Human-cl rhFVIII para o tratamento sob demanda de episódios hemorrágicos.
A eficácia foi avaliada usando uma escala de quatro pontos (excelente, bom, moderado, nenhum).
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Máximo de 5 anos (100 dias de exposição)
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Eficácia de Human-cl rhFVIII para Profilaxia Cirúrgica
Prazo: Máximo de 5 anos (100 dias de exposição)
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Uma avaliação geral da eficácia para avaliar a eficácia do human-cl rhFVIII na profilaxia cirúrgica de pequenas e grandes cirurgias.
A avaliação da eficácia foi analisada usando uma escala de quatro pontos (excelente, bom, moderado, nenhum).
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Máximo de 5 anos (100 dias de exposição)
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A Ocorrência de Qualquer Evento Adverso (EA)
Prazo: 5 anos
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A frequência de EAs, conforme monitorado durante todo o estudo pelo número de pacientes com pelo menos uma ocorrência de evento adverso.
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5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Sigurd Knaub, Octapharma
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2013
Conclusão Primária (REAL)
14 de dezembro de 2018
Conclusão do estudo (REAL)
20 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de outubro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de outubro de 2012
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
23 de outubro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
19 de janeiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de dezembro de 2020
Última verificação
1 de dezembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GENA-05
- 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)
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