Human cellelinje-avledet rekombinant faktor VIII (Human-cl-rhFVIII) hos tidligere ubehandlede pasienter
21. desember 2020 oppdatert av: Octapharma
Immunogenisitet, effekt og sikkerhet ved behandling med human-cl-rhFVIII hos tidligere ubehandlede pasienter med alvorlig hemofili A
Undersøk inhibitorutviklingshastigheten for Human cl rhFVIII hos tidligere ubehandlede pasienter med alvorlig hemofili A.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
110
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G2V2
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
- Mc Master Children's Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Hôpital Ste-Justine
-
-
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen
- Morozovsky Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Harvard Children's Hospital Boston
-
-
-
-
-
Caen, Frankrike
- L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Frankrike
- Hôpital de la Timone
-
Nantes, Frankrike
- Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker
-
Rennes, Frankrike
- CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Tours, Frankrike
- Hôpital Trousseau - CHU Tours
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia
- Institute of Haematology and Transfusiology
-
-
-
-
-
Minsk, Hviterussland
- Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
-
-
-
-
-
Pune, India
- Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
-
Vellore, India
- Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
-
-
Karnataka
-
Manipala, Karnataka, India
- Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
-
-
-
-
-
Perugia, Italia
- Univ. Di Perugia
-
Torino, Italia
- Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
-
-
-
-
-
Rabat, Marokko
- Centre Hospitalier Ibn Sina
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova, Republikken
- Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 00-576
- University Medical School Warsaw
-
-
-
-
-
Porto, Portugal
- HSJ - Hospital de São João, EPE
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia
- Haemophilia Centre, University Clinical Centre
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital
-
London, Storbritannia, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland
- Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- University Hospital Frankfurt/M
-
Mainz, Tyskland
- Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
-
-
-
-
-
Kiev, Ukraina
- National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
-
Lviv, Ukraina
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige pasienter
- Alvorlig hemofili A (FVIII:C <1 %)
- Ingen tidligere behandling med FVIII-konsentrater eller andre blodprodukter som inneholder FVIII
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose med en annen koagulasjonsforstyrrelse enn hemofili A
- Alvorlig lever- eller nyresykdom
- Samtidig behandling med ethvert systemisk immunsuppressivt legemiddel
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Human cl rhFVIII
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Immunogenisitet av Human-cl rhFVIII: Forekomst av inhibitorer
Tidsramme: maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
|
Antallet pasienter som utviklet FVIII-hemmere ble observert i løpet av observasjonsperioden ved å vurdere inhibitorutvikling ved å bruke den modifiserte Bethesda-analysen (Nijmegen-modifikasjon).
Definisjonene for terskler var ≥0,6 til <5 BU/ml for en "lav titer"-hemmer og ≥5 BU/mL for en "høytiter"-hemmer.
|
maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighet av spontane gjennombruddsblødninger
Tidsramme: Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
|
Den årlige blødningsraten (ABR) ble beregnet under inhibitorfrie perioder for spontane blødningshendelser (BEs) under profylaktisk behandling med Human cl rhFVIII
|
Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
|
|
Effekten av Human-cl rhFVIII for behandling av blødninger
Tidsramme: Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
|
En personlig effektvurdering for å vurdere effekten av Human-cl rhFVIII for behandling etter behov av blødningsepisoder.
Effekten ble vurdert ved hjelp av en firepunktsskala (utmerket, god, moderat, ingen).
|
Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
|
|
Effekten av Human-cl rhFVIII for kirurgisk profylakse
Tidsramme: Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
|
En samlet effektvurdering for å vurdere effekten av human-cl rhFVIII i kirurgisk profylakse av mindre og større operasjoner.
Effektvurderingen ble analysert ved hjelp av en firepunkts skala (utmerket, god, moderat, ingen).
|
Maksimalt 5 år (100 eksponeringsdager)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten av enhver uønsket hendelse (AE)
Tidsramme: 5 år
|
Frekvensen av AE, som overvåket gjennom hele studien av antall pasienter med minst én bivirkning.
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Sigurd Knaub, Octapharma
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. februar 2013
Primær fullføring (FAKTISKE)
14. desember 2018
Studiet fullført (FAKTISKE)
20. desember 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. oktober 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. oktober 2012
Først lagt ut (ANSLAG)
23. oktober 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
19. januar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. desember 2020
Sist bekreftet
1. desember 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GENA-05
- 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .