Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Fattore VIII ricombinante derivato da linee cellulari umane (Human-cl-rhFVIII) in pazienti precedentemente non trattati

21 dicembre 2020 aggiornato da: Octapharma

Immunogenicità, efficacia e sicurezza del trattamento con Human-cl-rhFVIII in pazienti precedentemente non trattati con grave emofilia A

Indagare il tasso di sviluppo dell'inibitore di Human cl rhFVIII in pazienti precedentemente non trattati con grave emofilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

110

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia
        • Republican Scientific Practical Center for Pediatric Oncology and Hematology
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2V2
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S4K1
        • Mc Master Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste-Justine
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Morozovsky Children's Hospital
  • Francia
      • Caen, Francia
        • L'hôpital Côte de Nacre - CHU de Caen
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Centre de traitement de l'hemophilie, Hôpital Bicêtre
      • Marseille, Francia
        • Hopital de la Timone
      • Nantes, Francia
        • Hôtel-Dieu de Nantes, Centre Regional de Traitement de l'hemophilie
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker
      • Rennes, Francia
        • CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Tours, Francia
        • Hopital Trousseau - CHU Tours
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Institute of Haematology and Transfusiology
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT)
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • University Hospital Frankfurt/M
      • Mainz, Germania
        • Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz
  • India
      • Pune, India
        • Sahyadri Speciality Hospital, Haematology & BMT Unit
      • Vellore, India
        • Christian Medical College & Hospital, Dept of Haematology
    • Karnataka
      • Manipala, Karnataka, India
        • Kasturba Medical College, Dr. TMA Pai Hospital
  • Italia
      • Perugia, Italia
        • Univ. Di Perugia
      • Torino, Italia
        • Centro di Referimento per le Malattie Emorragiche e Trombotiche
  • Marocco
      • Rabat, Marocco
        • Centre Hospitalier Ibn Sina
  • Moldavia, Repubblica di
      • Chisinau, Moldavia, Repubblica di
        • Scientific Research Institute of Mother and Child Health Care
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 00-576
        • University Medical School Warsaw
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo
        • HSJ - Hospital de São João, EPE
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge university hospital
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Haemophilia Centre, University Clinical Centre
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Unitat d'hemofilia, Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Harvard Children's Hospital Boston
  • Ucraina
      • Kiev, Ucraina
        • National Children's Specialized Hospital "OHMATDET"
      • Lviv, Ucraina
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti maschi
  • Emofilia A grave (FVIII:C <1%)
  • Nessun precedente trattamento con concentrati di FVIII o altri emoderivati ​​contenenti FVIII

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di un disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A
  • Grave malattia epatica o renale
  • Trattamento concomitante con qualsiasi farmaco immunosoppressore sistemico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Human cl rhFVIII
Biologico: Human cl rhFVIII

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Immunogenicità di Human-cl rhFVIII: Incidenza di inibitori
Lasso di tempo: massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Il numero di pazienti che hanno sviluppato inibitori del FVIII è stato osservato durante il periodo di osservazione valutando lo sviluppo dell'inibitore utilizzando il dosaggio Bethesda modificato (modifica Nijmegen). Le definizioni per le soglie erano da ≥0,6 a <5 BU/mL per un inibitore "a basso titolo" e ≥5 BU/mL per un inibitore ad "alto titolo".
massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza di sanguinamenti spontanei da rottura
Lasso di tempo: Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) è stato calcolato durante i periodi senza inibitori per eventi di sanguinamento spontaneo (BE) durante il trattamento profilattico con Human cl rhFVIII
Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Efficacia di Human-cl rhFVIII per il trattamento delle emorragie
Lasso di tempo: Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Una valutazione di efficacia personale per valutare l'efficacia di Human-cl rhFVIII per il trattamento su richiesta degli episodi emorragici. L'efficacia è stata valutata utilizzando una scala a quattro punti (eccellente, buona, moderata, nessuna).
Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Efficacia di Human-cl rhFVIII per la profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)
Una valutazione complessiva dell'efficacia per valutare l'efficacia di human-cl rhFVIII nella profilassi chirurgica di interventi chirurgici minori e maggiori. La valutazione dell'efficacia è stata analizzata utilizzando una scala a quattro punti (eccellente, buono, moderato, nessuno).
Massimo 5 anni (100 giorni di esposizione)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il verificarsi di qualsiasi evento avverso (AE)
Lasso di tempo: 5 anni
La frequenza degli eventi avversi, monitorata durante l'intero studio dal numero di pazienti con almeno un evento avverso.
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sigurd Knaub, Octapharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

14 dicembre 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

20 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 ottobre 2012

Primo Inserito (STIMA)

23 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

19 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GENA-05
  • 2012-002554-23 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia grave A

Prove cliniche su Human cl rhFVIII

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Malaysia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi