慢性特発性血小板減少性紫斑病（ITP）の小児および青年におけるリツキシマブの臨床試験
2012年11月8日 更新者：Neufeld, Ellis J, MD, PhD
小児および青年における慢性重度の特発性血小板減少性紫斑病（ITP）に対するリツキシマブの非盲検第I/II相試験
この試験の目的は、重度の慢性 ITP を有する生後 18 か月から 18 歳の小児におけるリツキシマブの安全性と有効性を評価することです。
一次または二次 ITP の適格な患者は、リツキシマブを週 1 回 4 回投与され、その後最長 1 年間追跡されます。
応答は、9 ～ 12 週の任意の時点で開始する 4 つの連続した週次測定で、血小板数が 50,000/mL 以上であると定義されます。
調査の概要
詳細な説明
この非盲検第 I/II 相試験の目的は、重度の慢性 ITP を有する生後 18 か月から 18 歳の小児におけるリツキシマブの安全性と有効性を評価することです。 一次または二次 ITP の適格な患者は、リツキシマブを週 1 回 4 回投与され、その後最長 1 年間追跡されます。 安全性と有効性に関する一次および二次目的は次のとおりです。
主要な
- 有効性: 重度または難治性の小児 ITP におけるリツキシマブの有効性を評価すること。応答は次のように定義されます: 9 ～ 12 週 (57 日目 ～ 84 日目) の任意の時点で開始する 4 つの連続した週単位の測定で、血小板数が 50,000/mL 以上、1 番目と 4 番目の測定値は少なくとも 22 日間間隔をあけて配置されます (つまり、9 ～ 12 週間の時間枠で確立されると、応答はこれらの測定値の最初の測定値から始まると定義されます)。 すべての測定は、次のように支持療法とは無関係でなければなりません: 1) 最初の測定から 7 日以内、または測定と測定の間の任意の時点で、IVIG (静脈内免疫グロブリン) 投与を行わないこと、2) 7 日以内に 4 日間のコルチコステロイド「パルス」を開始しないこと。 3) 最初の測定から 7 日以内または測定間の任意の時点で RHo (D) 免疫グロブリン (WinRHo-SDFTM ) を投与しない、および 4) 7 日以内に血小板輸血を投与しない最初の小節または小節間の任意の時点で。
- 安全性：Genentechの標準的な安全性モニタリングとSAEレポートを使用して、この臨床設定でリツキシマブに関するさらなる安全性情報を入手すること。 さらに、低ガンマグロブリン血症の頻度は、年齢の正常下限の 1/2 未満の IgG レベルの発生率として評価されます。
セカンダリ
- 1コースのリツキシマブで治療された重度または難治性のITP患者の1年間の臨床経過を評価すること。 この反応を維持している反応患者の割合はどれくらいですか?
- 臨床試験中にこの深刻な影響を受けた患者グループにおける救援療法（支持療法）の必要性を評価すること。
- 「早期反応」の割合を評価するには、次のように定義されます: 血小板数が 50,000/mL 以上で、57 日目より前にレスキュー療法を少なくとも 1 週間中止し、4 週間連続して継続する。
- 治療開始から試験期間中の出血スコアの傾向を追跡すること。
- この設定で、介入を必要とする低ガンマグロブリン血症の発生率を評価する (IgG レベルが年齢の正常下限の 1/2 未満)。 IVIG 400 mg/kg を毎月使用して、低ガンマグロブリン血症を治療します。
- 親の報告に基づいて、重度または難治性の ITP を持つ子供の健康関連の生活の質 (HRQL) を説明し、標準化されたアンケートを使用して家族への影響を評価する。 これはパイロット規模の目標です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA, Mattel Children's Hospital
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
- Stanford University School of Medicine
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital Boston
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48236
- Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Medical College at Cornell University
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- Southwestern Medical Center at Dallas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
難治性を含む重度の慢性ITP;難治性の診断から少なくとも6か月;重度の診断から少なくとも 12 か月;過去 3 か月間に 2 回、血小板数が 10,000/mm3 未満で、出血がない。血小板数が 20,000/mm3 未満で、過去 3 か月間に 2 回出血あり
-
除外基準:
B細胞またはT細胞の新生物を患ったことがある; HIV/エイズ;マウス抗体に対するアレルギー; -過去3か月以内に研究中の免疫抑制戦略による治療 -
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リツキシマブ
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リツキシマブ 375 mg/m2 を週 4 回注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血小板レベル
時間枠：リツキシマブの初回投与後9～12週間
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リツキシマブの初回投与後9～12週間
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低ガンマグロブリン血症
時間枠：1年以上
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1年以上
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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1年以上奏効を維持している奏効患者の割合
時間枠：52週目
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52週目
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救援療法の必要性の評価
時間枠：トライアルの最初の 12 週間
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トライアルの最初の 12 週間
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57日目以前の早期反応率
時間枠：57 日目まで、さらに 4 週間
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57 日目まで、さらに 4 週間
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試験中の出血スコアの傾向
時間枠：1年以上
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1年以上
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健康関連の生活の質の説明
時間枠：1年以上
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1年以上
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年5月1日
一次修了 (実際)
2005年12月1日
研究の完了 (実際)
2005年12月1日
試験登録日
最初に提出
2012年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年10月22日
最初の投稿 (見積もり)
2012年10月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年11月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年11月8日
最終確認日
2012年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。