Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med rituximab hos børn og unge med kronisk idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP)

8. november 2012 opdateret af: Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Open Label, fase I/II-forsøg med rituximab til kronisk, svær idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) hos børn og unge

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​rituximab hos børn i alderen 18 måneder til 18 år, som har svær, kronisk ITP. Berettigede patienter med enten primær eller sekundær ITP behandles med rituximab en gang om ugen i 4 doser og følges derefter i op til et år. Respons er defineret som at have et trombocyttal større end eller lig med 50.000/ml på fire på hinanden følgende ugentlige mål, der begynder når som helst i uge 9 - 12.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne åbne fase I/II undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​rituximab hos børn i alderen 18 måneder til 18 år, som har svær, kronisk ITP. Berettigede patienter med enten primær eller sekundær ITP behandles med rituximab en gang om ugen i 4 doser og følges derefter i op til et år. De primære og sekundære mål for sikkerhed og effektivitet er som følger:

Primær

  1. Effekt: For at evaluere effektiviteten af ​​rituximab ved svær eller refraktær pædiatrisk ITP, med respons defineret som følger: trombocyttal større end eller lig med 50.000/ml på fire på hinanden følgende ugentlige foranstaltninger, der begynder når som helst i uge 9 - 12 (dag 57 - dag 84) , hvor den første og den fjerde måling er fordelt med mindst 22 dages mellemrum (dvs. når den først er etableret i løbet af 9-12 ugers tidsrammen, vil svaret blive defineret som begyndende ved den første af disse foranstaltninger). Alle målinger skal være uafhængige af understøttende behandling som følger: 1) ingen IVIG (intravenøs immunglobulin) administration inden for 7 dage efter den første måling eller på noget tidspunkt mellem foranstaltningerne, 2) ingen initiering af en 4-dages kortikosteroid "puls" inden for 7 dage efter den første måling eller på et hvilket som helst tidspunkt mellem foranstaltningerne, 3) ingen RHo (D) immunoglobulin (WinRHo-SDFTM) administration inden for 7 dage efter den første måling eller på noget tidspunkt mellem foranstaltningerne, og 4) ingen blodpladetransfusioner administreret inden for 7 dage af den første foranstaltning eller på et hvilket som helst tidspunkt mellem tiltag.
  2. Sikkerhed: For at indhente yderligere sikkerhedsoplysninger om rituximab i denne kliniske situation ved brug af Genentech standard sikkerhedsmonitorering og SAE-rapportering. Hyppigheden af ​​hypogammaglobulinæmi vil desuden blive vurderet som forekomsten af ​​IgG-niveauer <1/2 den nedre grænse for normal for alder.

Sekundær

  1. At evaluere det etårige kliniske forløb hos patienter med svær eller refraktær ITP, der behandles med et enkelt forløb af rituximab. Hvilken brøkdel af responsive patienter fastholder denne respons?
  2. At vurdere behovet for redningsterapi (støttende behandling) i denne alvorligt ramte gruppe af patienter under det kliniske forsøg.
  3. For at evaluere frekvensen af ​​"tidlig respons", defineret som: blodplader større end eller lig med 50.000/ml mindst en uge fri fra redningsterapi, FØR dag 57, og fortsætter i fire på hinanden følgende uger.
  4. At følge tendensen med blødningsscore fra start af terapi til forsøgets varighed.
  5. At vurdere forekomsten af ​​hypogammaglobulinemi, der kræver intervention (IgG-niveau <1/2 af den nedre grænse for normal alder) i denne indstilling. IVIG 400 mg/kg månedligt vil blive brugt til at behandle hypogammaglobulinæmi.
  6. At beskrive den sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQL) for børn med svær eller refraktær ITP, baseret på forældrerapport og at vurdere indvirkningen på familien ved hjælp af standardiserede spørgeskemaer. Dette er et pilotmål.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA, Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48236
        • Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Medical College at Cornell University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

svær, kronisk ITP, herunder refraktær; mindst 6 måneder fra diagnosen for refraktær; mindst 12 måneder fra diagnosen for svær; trombocyttal <10.000/mm3 to gange inden for de seneste 3 måneder uden blødning; trombocyttal <20.000/mm3 to gange inden for de seneste 3 måneder med blødning

-

Ekskluderingskriterier:

nogensinde har haft B- eller T-celle-neoplasma; HIV/AIDS; allergi over for murine antistoffer; behandling med forsøgsmæssige immunsuppressive strategier inden for de seneste 3 måneder -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: rituximab
Medicin: rituximab
infusion af 4 ugentlige doser på 375 mg/m2 rituximab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
blodpladeniveauer
Tidsramme: 9 - 12 uger efter 1. dosis rituximab
9 - 12 uger efter 1. dosis rituximab
hypogammaglobulinæmi
Tidsramme: over et år
over et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
fraktion af responsive patienter, der opretholder respons over 1 år
Tidsramme: uge 52
uge 52
vurdering af behov for redningsterapi
Tidsramme: første 12 ugers forsøg
første 12 ugers forsøg
frekvens af tidlig respons før dag 57
Tidsramme: før dag 57, og 4 yderligere uger
før dag 57, og 4 yderligere uger
tendens til blødningsscore under hele forsøget
Tidsramme: over et år
over et år
beskrivelse af sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: over et år
over et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Samarbejdspartnere

Genentech, Inc.
Biogen
Glaser Pediatric Research Network
Terrana ITP Research Fund

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2003

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2005

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. oktober 2012

Først opslået (SKØN)

25. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

9. november 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. november 2012

Sidst verificeret

1. november 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHB 02-12-160
  • Genentec/IDEC U2591S
  • Glaser 435

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner