利妥昔单抗在儿童和青少年慢性特发性血小板减少性紫癜 (ITP) 中的临床试验
2012年11月8日 更新者：Neufeld, Ellis J, MD, PhD
利妥昔单抗治疗儿童和青少年慢性、严重特发性血小板减少性紫癜 (ITP) 的开放标签 I/II 期试验
该研究的目的是评估利妥昔单抗在患有严重慢性 ITP 的 18 个月至 18 岁儿童中的安全性和有效性。
符合条件的原发性或继发性 ITP 患者接受利妥昔单抗治疗，每周一次，共 4 剂，然后随访长达一年。
响应定义为在第 9-12 周的任何时间开始的连续四周每周测量中血小板计数大于或等于 50,000/mL。
研究概览
详细说明
这项开放标签 I/II 期研究的目的是评估利妥昔单抗在 18 个月至 18 岁患有严重慢性 ITP 的儿童中的安全性和有效性。 符合条件的原发性或继发性 ITP 患者接受利妥昔单抗治疗，每周一次，共 4 剂，然后随访长达一年。 安全性和有效性的主要和次要目标如下：
基本的
- 功效：评估利妥昔单抗在严重或难治性儿科 ITP 中的有效性，反应定义如下：从第 9 至 12 周（第 57 天至第 84 天）的任何时间开始连续四次每周测量的血小板计数大于或等于 50,000/mL ，第一个和第四个措施间隔至少 22 天（即，一旦在 9 - 12 周的时间范围内建立，响应将被定义为从这些措施中的第一个开始）。 所有测量都必须独立于支持性治疗，如下所示：1) 在第一次测量后 7 天内或两次测量之间的任何时间没有使用 IVIG（静脉内免疫球蛋白），2) 在 7 天内没有开始为期 4 天的皮质类固醇“脉冲”第一次测量的天数或两次测量之间的任何时间，3) 第一次测量后 7 天内或两次测量之间的任何时间未进行 RHo (D) 免疫球蛋白 (WinRHo-SDFTM) 给药，以及 4) 7 天内未进行血小板输注第一个小节或两个小节之间的任何时间。
- 安全性：使用 Genentech 标准安全监测和 SAE 报告获得有关利妥昔单抗在该临床环境中的更多安全性信息。 此外，低丙种球蛋白血症的频率将被评估为 IgG 水平的发生率 < 年龄正常下限的 1/2。
中学
- 评估单疗程利妥昔单抗治疗的严重或难治性 ITP 患者的一年临床病程。 有多少反应患者保持这种反应？
- 评估在临床试验期间对这组受严重影响的患者进行挽救治疗（支持性护理）的必要性。
- 评估“早期反应”的比率，定义为：血小板大于或等于 50,000/mL 停止救援治疗至少一周，在第 57 天之前，并持续连续四个星期。
- 跟踪从治疗开始到试验持续时间的出血评分趋势。
- 评估在这种情况下需要干预的低丙种球蛋白血症（IgG 水平 < 年龄正常值下限的 1/2）的发生率。 IVIG 400 mg/kg 每月将用于治疗低丙种球蛋白血症。
- 根据家长报告描述患有严重或难治性 ITP 儿童的健康相关生活质量 (HRQL)，并使用标准化问卷评估对家庭的影响。 这是一个试点规模的目标。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA, Mattel Children's Hospital
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Palo Alto、California、美国、94305
- Stanford University School of Medicine
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital Boston
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48236
- Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
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New York
-
New York、New York、美国、10021
- Weill Medical College at Cornell University
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- Southwestern Medical Center at Dallas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
严重的慢性 ITP，包括难治性；难治性诊断后至少 6 个月；从诊断为重症起至少 12 个月；近3个月两次血小板计数<10,000/mm3，无出血；过去 3 个月两次血小板计数 <20,000/mm3 并伴有出血
-
排除标准：
曾患过 B 或 T 细胞肿瘤； HIV爱滋病;对鼠抗体过敏；在过去 3 个月内使用研究性免疫抑制策略进行治疗 -
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：利妥昔单抗
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每周输注 4 次 375 mg/m2 利妥昔单抗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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血小板水平
大体时间：第 1 剂利妥昔单抗后 9 - 12 周
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第 1 剂利妥昔单抗后 9 - 12 周
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低丙种球蛋白血症
大体时间：一年多
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一年多
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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有反应的患者维持反应超过 1 年的比例
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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评估挽救治疗的必要性
大体时间：试用期的前 12 周
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试用期的前 12 周
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第 57 天之前的早期反应率
大体时间：第 57 天之前和另外 4 周
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第 57 天之前和另外 4 周
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整个试验中出血评分的趋势
大体时间：一年多
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一年多
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健康相关生活质量的描述
大体时间：一年多
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一年多
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2003年5月1日
初级完成 (实际的)
2005年12月1日
研究完成 (实际的)
2005年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
2012年10月22日
首次发布 (估计)
2012年10月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年11月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年11月8日
最后验证
2012年11月1日
更多信息
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