Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie av Rituximab hos barn og ungdom med kronisk idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP)

8. november 2012 oppdatert av: Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Open Label, fase I/II-studie av Rituximab for kronisk, alvorlig idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) hos barn og ungdom

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten av rituximab hos barn i alderen 18 måneder til 18 år, som har alvorlig, kronisk ITP. Kvalifiserte pasienter med enten primær eller sekundær ITP behandles med rituximab en gang i uken i 4 doser, og deretter fulgt i opptil ett år. Respons er definert som å ha et blodplateantall større enn eller lik 50 000/ml på fire påfølgende ukentlige tiltak som begynner når som helst i uke 9 - 12.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne åpne fase I/II-studien er å evaluere sikkerheten og effekten av rituximab hos barn i alderen 18 måneder til 18 år, som har alvorlig, kronisk ITP. Kvalifiserte pasienter med enten primær eller sekundær ITP behandles med rituximab en gang i uken i 4 doser, og deretter fulgt i opptil ett år. De primære og sekundære målene for sikkerhet og effekt er som følger:

Hoved

  1. Effekt: For å evaluere effektiviteten av rituximab ved alvorlig eller refraktær pediatrisk ITP, med respons definert som følger: blodplateantall større enn eller lik 50 000/ml på fire påfølgende ukentlige tiltak som begynner når som helst i uke 9 – 12 (dag 57 – dag 84) , med det første og det fjerde målet med minst 22 dagers mellomrom (dvs. når det først er etablert i løpet av 9-12 ukers tidsramme, vil responsen bli definert som å begynne ved det første av disse målene). Alle målinger må være uavhengige av støttebehandling, som følger: 1) ingen IVIG (intravenøs immunglobulin) administrering innen 7 dager etter det første tiltaket eller når som helst mellom tiltakene, 2) ingen initiering av en 4-dagers kortikosteroid "puls" innen 7 dager etter det første tiltaket eller når som helst mellom tiltakene, 3) ingen RHo (D) immunoglobulin (WinRHo-SDFTM) administrering innen 7 dager etter det første tiltaket eller på et hvilket som helst tidspunkt mellom tiltakene, og 4) ingen blodplatetransfusjoner administrert innen 7 dager av det første tiltaket eller når som helst mellom tiltakene.
  2. Sikkerhet: For å få ytterligere sikkerhetsinformasjon om rituximab i denne kliniske settingen ved bruk av Genentech standard sikkerhetsovervåking og SAE-rapportering. I tillegg vil frekvensen av hypogammaglobulinemi vurderes som forekomst av IgG-nivåer <1/2 nedre normalgrense for alder.

Sekundær

  1. For å evaluere det ettårige kliniske forløpet til alvorlig eller refraktær ITP-pasienter behandlet med en enkelt kurs med rituximab. Hvilken del av responsive pasienter opprettholder denne responsen?
  2. For å vurdere behovet for bergingsterapi (støttende behandling) i denne alvorlig rammede pasientgruppen under den kliniske studien.
  3. For å evaluere frekvensen av "tidlig respons", definert som: blodplater større enn eller lik 50 000/ml minst én uke fri redningsbehandling, FØR dag 57, og fortsetter i fire påfølgende uker.
  4. Å følge trenden med blødningsscore fra behandlingsstart og gjennom prøveperioden.
  5. For å vurdere forekomsten av hypogammaglobulinemi som krever intervensjon (IgG-nivå <1/2 av nedre normalgrense for alder) i denne innstillingen. IVIG 400 mg/kg månedlig vil bli brukt til å behandle hypogammaglobulinemi.
  6. Å beskrive den helserelaterte livskvaliteten (HRQL) til barn med alvorlig eller refraktær ITP, basert på foreldrerapport og å vurdere påvirkningen på familien, ved hjelp av standardiserte spørreskjemaer. Dette er et pilotmål.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA, Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48236
        • Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Medical College at Cornell University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

alvorlig, kronisk ITP, inkludert ildfast; minst 6 måneder fra diagnose for refraktær; minst 12 måneder fra diagnosen for alvorlig; blodplatetall <10 000/mm3 to ganger de siste 3 månedene uten blødning; blodplatetall <20 000/mm3 to ganger de siste 3 månedene med blødning

-

Ekskluderingskriterier:

noen gang hatt B- eller T-celle-neoplasma; HIV/AIDS; allergi mot murine antistoffer; behandling med undersøkende immunsuppressive strategier i løpet av de siste 3 månedene -

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: rituximab
Legemiddel: rituximab
infusjon av 4 ukentlige doser på 375 mg/m2 rituximab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
blodplatenivåer
Tidsramme: 9 - 12 uker etter 1. dose rituximab
9 - 12 uker etter 1. dose rituximab
hypogammaglobulinemi
Tidsramme: over ett år
over ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
brøkdel av responsive pasienter som opprettholder respons over 1 år
Tidsramme: uke 52
uke 52
vurdering av behov for bergingsterapi
Tidsramme: de første 12 ukene av prøveperioden
de første 12 ukene av prøveperioden
rate av tidlig respons før dag 57
Tidsramme: før dag 57, og 4 ekstra uker
før dag 57, og 4 ekstra uker
trend med blødningsscore gjennom hele forsøket
Tidsramme: over ett år
over ett år
beskrivelse av helserelatert livskvalitet
Tidsramme: over ett år
over ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Samarbeidspartnere

Genentech, Inc.
Biogen
Glaser Pediatric Research Network
Terrana ITP Research Fund

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2003

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. desember 2005

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. desember 2005

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

25. oktober 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

9. november 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2012

Sist bekreftet

1. november 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHB 02-12-160
  • Genentec/IDEC U2591S
  • Glaser 435

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere