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Klinische Studie mit Rituximab bei Kindern und Jugendlichen mit chronischer idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP)

8. November 2012 aktualisiert von: Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Offene Phase-I/II-Studie mit Rituximab bei chronischer, schwerer idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP) bei Kindern und Jugendlichen

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Rituximab bei Kindern im Alter von 18 Monaten bis 18 Jahren mit schwerer, chronischer ITP. Geeignete Patienten mit entweder primärer oder sekundärer ITP werden einmal pro Woche mit 4 Dosen Rituximab behandelt und dann bis zu einem Jahr lang weiterverfolgt. Das Ansprechen ist definiert als eine Thrombozytenzahl größer oder gleich 50.000/ml bei vier aufeinanderfolgenden wöchentlichen Messungen, die zu einem beliebigen Zeitpunkt in den Wochen 9 bis 12 beginnen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser offenen Phase-I/II-Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Rituximab bei Kindern im Alter von 18 Monaten bis 18 Jahren mit schwerer, chronischer ITP. Geeignete Patienten mit entweder primärer oder sekundärer ITP werden einmal pro Woche mit 4 Dosen Rituximab behandelt und dann bis zu einem Jahr lang weiterverfolgt. Die primären und sekundären Ziele für Sicherheit und Wirksamkeit sind wie folgt:

Primär

  1. Wirksamkeit: Zur Bewertung der Wirksamkeit von Rituximab bei schwerer oder refraktärer pädiatrischer ITP, wobei das Ansprechen wie folgt definiert ist: Thrombozytenzahl größer oder gleich 50.000/ml bei vier aufeinanderfolgenden wöchentlichen Messungen, beginnend jederzeit in den Wochen 9–12 (Tag 57–Tag 84) , wobei die erste und vierte Maßnahme mindestens 22 Tage voneinander entfernt sind (d. h., sobald sie während des Zeitrahmens von 9 bis 12 Wochen festgelegt wurde, würde die Reaktion so definiert, dass sie mit der ersten dieser Maßnahmen beginnt). Alle Messungen müssen wie folgt unabhängig von unterstützender Behandlung sein: 1) keine Verabreichung von IVIG (intravenöses Immunglobulin) innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Messung oder zu irgendeinem Zeitpunkt zwischen den Messungen, 2) keine Einleitung eines 4-tägigen Kortikosteroid-„Pulses“ innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Messung oder zu irgendeinem Zeitpunkt zwischen den Messungen, 3) keine Verabreichung von RHo (D)-Immunglobulin (WinRHo-SDFTM) innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Messung oder zu irgendeinem Zeitpunkt zwischen den Messungen, und 4) keine Thrombozytentransfusionen, die innerhalb von 7 Tagen verabreicht werden des ersten Taktes oder jederzeit zwischen den Takten.
  2. Sicherheit: Um weitere Sicherheitsinformationen zu Rituximab in diesem klinischen Umfeld zu erhalten, unter Verwendung von Genentechs Standard-Sicherheitsüberwachung und SAE-Berichten. Darüber hinaus wird die Häufigkeit von Hypogammaglobulinämie als das Auftreten von IgG-Spiegeln < 1/2 der altersbedingten unteren Normgrenze bewertet.

Sekundär

  1. Bewertung des einjährigen klinischen Verlaufs von Patienten mit schwerer oder refraktärer ITP, die mit einer einzigen Behandlung mit Rituximab behandelt wurden. Welcher Anteil der ansprechenden Patienten behält diese Reaktion bei?
  2. Beurteilung der Notwendigkeit einer Salvage-Therapie (unterstützende Behandlung) bei dieser schwer betroffenen Patientengruppe während der klinischen Studie.
  3. Um die Rate des „frühen Ansprechens“ zu bewerten, definiert als: Thrombozyten größer oder gleich 50.000/ml mindestens eine Woche ohne Rettungstherapie, VOR Tag 57, und über vier aufeinanderfolgende Wochen fortgesetzt.
  4. Um den Trend der Blutungsscores vom Beginn der Therapie bis zur Dauer der Studie zu verfolgen.
  5. Zur Beurteilung der Inzidenz einer behandlungsbedürftigen Hypogammaglobulinämie (IgG-Spiegel < 1/2 der altersbedingten Untergrenze) in dieser Umgebung. IVIG 400 mg/kg monatlich wird zur Behandlung von Hypogammaglobulinämie verwendet.
  6. Beschreibung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQL) von Kindern mit schwerer oder refraktärer ITP basierend auf Elternberichten und Bewertung der Auswirkungen auf die Familie unter Verwendung standardisierter Fragebögen. Dies ist ein Ziel im Pilotmaßstab.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA, Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University School of Medicine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48236
        • Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Medical College at Cornell University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

schwere, chronische ITP, einschließlich refraktär; mindestens 6 Monate nach der Diagnose für refraktär; mindestens 12 Monate nach der Diagnose für schwer; Thrombozytenzahl <10.000/mm3 zweimal in den letzten 3 Monaten ohne Blutung; Thrombozytenzahl < 20.000/mm3 zweimal in den letzten 3 Monaten mit Blutungen

-

Ausschlusskriterien:

jemals B- oder T-Zell-Neoplasma gehabt haben; HIV/AIDS; Allergie gegen murine Antikörper; Behandlung mit immunsuppressiven Prüfstrategien innerhalb der letzten 3 Monate -

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Rituximab
Arzneimittel: Rituximab
Infusion von 4 wöchentlichen Dosen von 375 mg/m2 Rituximab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Thrombozytenwerte
Zeitfenster: 9 – 12 Wochen nach der ersten Rituximab-Dosis
9 – 12 Wochen nach der ersten Rituximab-Dosis
Hypogammaglobulinämie
Zeitfenster: über ein Jahr
über ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bruchteil der ansprechenden Patienten, die das Ansprechen über 1 Jahr aufrechterhalten
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Einschätzung der Notwendigkeit einer Salvage-Therapie
Zeitfenster: ersten 12 Probewochen
ersten 12 Probewochen
Rate des frühen Ansprechens vor Tag 57
Zeitfenster: vor Tag 57 und 4 weitere Wochen
vor Tag 57 und 4 weitere Wochen
Trend der Blutungsscores während der gesamten Studie
Zeitfenster: über ein Jahr
über ein Jahr
Beschreibung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität
Zeitfenster: über ein Jahr
über ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Mitarbeiter

Genentech, Inc.
Biogen
Glaser Pediatric Research Network
Terrana ITP Research Fund

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2003

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2005

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Oktober 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

25. Oktober 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

9. November 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. November 2012

Zuletzt verifiziert

1. November 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CHB 02-12-160
  • Genentec/IDEC U2591S
  • Glaser 435

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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