Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk prövning av rituximab hos barn och ungdomar med kronisk idiopatisk trombocytopen purpura (ITP)

8 november 2012 uppdaterad av: Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Open Label, Fas I/II-studie av Rituximab för kronisk, svår idiopatisk trombocytopen purpura (ITP) hos barn och ungdomar

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av rituximab hos barn i åldrarna 18 månader till 18 år, som har svår, kronisk ITP. Kvalificerade patienter med antingen primär eller sekundär ITP behandlas med rituximab en gång i veckan i 4 doser, och följs sedan i upp till ett år. Svar definieras som att ha ett trombocytantal som är större än eller lika med 50 000/ml på fyra på varandra följande veckomått som börjar när som helst under veckorna 9 - 12.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna öppna fas I/II-studie är att utvärdera säkerheten och effekten av rituximab hos barn i åldrarna 18 månader till 18 år som har svår, kronisk ITP. Kvalificerade patienter med antingen primär eller sekundär ITP behandlas med rituximab en gång i veckan i 4 doser, och följs sedan i upp till ett år. De primära och sekundära målen för säkerhet och effekt är följande:

Primär

  1. Effekt: För att utvärdera effektiviteten av rituximab vid svår eller refraktär pediatrisk ITP, med svar definierat enligt följande: trombocytantal större än eller lika med 50 000/ml på fyra på varandra följande veckomått som börjar när som helst under veckorna 9 - 12 (dag 57 - dag 84) , med den första och fjärde åtgärden fördelade på minst 22 dagars mellanrum (dvs. när den väl etablerats under 9-12 veckors tidsram, skulle svaret definieras som att det börjar vid den första av dessa mått). Alla mätningar måste vara oberoende av stödbehandling enligt följande: 1) ingen IVIG (intravenös immunglobulin) administrering inom 7 dagar efter den första åtgärden eller någon gång mellan åtgärderna, 2) ingen initiering av en 4-dagars kortikosteroid "puls" inom 7 dagar efter den första åtgärden eller när som helst mellan åtgärderna, 3) ingen administrering av RHo (D) immunoglobulin (WinRHo-SDFTM) inom 7 dagar efter den första åtgärden eller när som helst mellan åtgärderna, och 4) inga blodplättstransfusioner administrerade inom 7 dagar av den första åtgärden eller när som helst mellan åtgärderna.
  2. Säkerhet: För att få ytterligare säkerhetsinformation om rituximab i denna kliniska miljö med hjälp av Genentechs standardsäkerhetsövervakning och SAE-rapportering. Dessutom kommer frekvensen av hypogammaglobulinemi att bedömas som incidensen av IgG-nivåer <1/2 den nedre normalgränsen för ålder.

Sekundär

  1. För att utvärdera det ettåriga kliniska förloppet för patienter med svår eller refraktär ITP som behandlats med en enda kurs av rituximab. Vilken del av de lyhörda patienterna upprätthåller detta svar?
  2. Att bedöma behovet av räddningsterapi (stödjande vård) hos denna svårt drabbade patientgrupp under den kliniska prövningen.
  3. För att utvärdera frekvensen av "tidigt svar", definierat som: trombocyter större än eller lika med 50 000/ml minst en vecka ledigt med räddningsterapi, FÖRE dag 57, och fortsätter i fyra på varandra följande veckor.
  4. Att följa trenden med blödningspoäng från början av behandlingen till och med försökets varaktighet.
  5. För att bedöma förekomsten av hypogammaglobulinemi som kräver intervention (IgG-nivå <1/2 av den nedre normalgränsen för ålder) i denna inställning. IVIG 400 mg/kg varje månad kommer att användas för att behandla hypogammaglobulinemi.
  6. Att beskriva den hälsorelaterade livskvaliteten (HRQL) för barn med svår eller refraktär ITP, baserat på föräldrarnas rapport och att bedöma påverkan på familjen, med hjälp av standardiserade frågeformulär. Detta är ett mål i pilotskala.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

36

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA, Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University School of Medicine
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48236
        • Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Weill Medical College at Cornell University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

svår, kronisk ITP, inklusive refraktär; minst 6 månader från diagnos för refraktär; minst 12 månader från diagnos för svår; trombocytantal <10 000/mm3 två gånger under de senaste 3 månaderna utan blödning; trombocytantal <20 000/mm3 två gånger under de senaste 3 månaderna med blödning

-

Exklusions kriterier:

någonsin haft B- eller T-cellsneoplasm; HIV/AIDS; allergi mot murina antikroppar; behandling med immunsuppressiva teststrategier under de senaste 3 månaderna -

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: rituximab
Läkemedel: rituximab
infusion av 4 veckodoser om 375 mg/m2 rituximab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
blodplättsnivåer
Tidsram: 9 - 12 veckor efter 1:a dos rituximab
9 - 12 veckor efter 1:a dos rituximab
hypogammaglobulinemi
Tidsram: över ett år
över ett år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
bråkdel av svarspatienter som bibehåller svar under 1 år
Tidsram: vecka 52
vecka 52
bedömning av behov av räddningsterapi
Tidsram: första 12 veckorna av försök
första 12 veckorna av försök
frekvens av tidig respons före dag 57
Tidsram: före dag 57 och ytterligare 4 veckor
före dag 57 och ytterligare 4 veckor
trend av blödningsresultat under hela försöket
Tidsram: över ett år
över ett år
beskrivning av hälsorelaterad livskvalitet
Tidsram: över ett år
över ett år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Samarbetspartners

Genentech, Inc.
Biogen
Glaser Pediatric Research Network
Terrana ITP Research Fund

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2003

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 december 2005

Avslutad studie (FAKTISK)

1 december 2005

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 oktober 2012

Första postat (UPPSKATTA)

25 oktober 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

9 november 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2012

Senast verifierad

1 november 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CHB 02-12-160
  • Genentec/IDEC U2591S
  • Glaser 435

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera