Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische studie van rituximab bij kinderen en adolescenten met chronische idiopathische trombocytopenische purpura (ITP)

8 november 2012 bijgewerkt door: Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Open-label, fase I/II-onderzoek met rituximab voor chronische, ernstige idiopathische trombocytopenische purpura (ITP) bij kinderen en adolescenten

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van rituximab bij kinderen van 18 maanden tot 18 jaar met ernstige, chronische ITP. Geschikte patiënten met primaire of secundaire ITP worden eenmaal per week behandeld met rituximab gedurende 4 doses, en daarna gedurende maximaal één jaar gevolgd. Respons wordt gedefinieerd als het hebben van een aantal bloedplaatjes groter dan of gelijk aan 50.000/ml bij vier opeenvolgende wekelijkse metingen die op elk moment in week 9 - 12 beginnen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze open-label fase I/II-studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van rituximab bij kinderen van 18 maanden tot 18 jaar met ernstige, chronische ITP. Geschikte patiënten met primaire of secundaire ITP worden eenmaal per week behandeld met rituximab gedurende 4 doses, en daarna gedurende maximaal één jaar gevolgd. De primaire en secundaire doelstellingen voor veiligheid en werkzaamheid zijn als volgt:

Primair

  1. Werkzaamheid: Om de effectiviteit van rituximab te evalueren bij ernstige of refractaire pediatrische ITP, met respons als volgt gedefinieerd: aantal bloedplaatjes groter dan of gelijk aan 50.000/ml bij vier opeenvolgende wekelijkse maatregelen beginnend op elk moment in week 9 - 12 (dag 57 - dag 84) , waarbij de eerste en vierde meting ten minste 22 dagen uit elkaar liggen (d.w.z. eenmaal vastgesteld gedurende het tijdsbestek van 9 - 12 weken, zou de respons worden gedefinieerd als beginnend bij de eerste van deze metingen). Alle metingen moeten onafhankelijk zijn van ondersteunende zorg, en wel als volgt: 1) geen toediening van IVIG (intraveneus immunoglobuline) binnen 7 dagen na de eerste meting of op enig moment tussen metingen in, 2) geen start van een 4-daagse corticosteroïd "pulse" binnen 7 dagen dagen na de eerste meting of op enig moment tussen metingen, 3) geen toediening van RHo (D) immunoglobuline (WinRHo-SDFTM) binnen 7 dagen na de eerste meting of op enig moment tussen metingen, en 4) geen bloedplaatjestransfusies toegediend binnen 7 dagen van de eerste maat of op elk moment tussen maten.
  2. Veiligheid: om verdere veiligheidsinformatie over rituximab in deze klinische setting te verkrijgen met behulp van Genentech standaard veiligheidsmonitoring en SAE-rapportage. Bovendien zal de frequentie van hypogammaglobulinemie worden beoordeeld als de incidentie van IgG-spiegels <1/2 van de ondergrens van normaal voor leeftijd.

Ondergeschikt

  1. Om het eenjarige klinische beloop van ernstige of refractaire ITP-patiënten die met een enkele kuur rituximab werden behandeld, te evalueren. Welk deel van de responsieve patiënten handhaaft deze respons?
  2. Om de behoefte aan salvage-therapie (ondersteunende zorg) in deze ernstig getroffen groep patiënten tijdens de klinische proef te beoordelen.
  3. Om de snelheid van "vroege respons" te evalueren, gedefinieerd als: bloedplaatjes groter dan of gelijk aan 50.000/ml ten minste één week zonder rescue-therapie, VOOR dag 57, en gedurende vier opeenvolgende weken.
  4. Volgen van de trend van bloedingsscores vanaf het begin van de therapie tot en met de duur van het onderzoek.
  5. Om de incidentie van hypogammaglobulinemie te beoordelen die interventie vereist (IgG-niveau <1/2 van de ondergrens van normaal voor leeftijd) in deze setting. IVIG 400 mg/kg maandelijks zal worden gebruikt om hypogammaglobulinemie te behandelen.
  6. Om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQL) van kinderen met ernstige of refractaire ITP te beschrijven, op basis van ouderrapportage en om de impact op het gezin te beoordelen, met behulp van gestandaardiseerde vragenlijsten. Dit is een doelstelling op pilotschaal.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA, Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University School of Medicine
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48236
        • Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Medical College at Cornell University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

ernstige, chronische ITP, inclusief refractair; ten minste 6 maanden na diagnose voor refractair; ten minste 12 maanden na diagnose voor ernstig; aantal bloedplaatjes <10.000/mm3 tweemaal in de afgelopen 3 maanden zonder bloeding; aantal bloedplaatjes <20.000/mm3 tweemaal in de afgelopen 3 maanden met bloeding

-

Uitsluitingscriteria:

ooit B- of T-celneoplasma gehad; hiv/aids; allergie voor muriene antilichamen; behandeling met experimentele immunosuppressieve strategieën in de afgelopen 3 maanden -

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: rituximab
Geneesmiddel: rituximab
infusie van 4 wekelijkse doses van 375 mg/m2 rituximab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
bloedplaatjes niveaus
Tijdsspanne: 9 - 12 weken na de 1e dosis rituximab
9 - 12 weken na de 1e dosis rituximab
hypogammaglobulinemie
Tijdsspanne: meer dan een jaar
meer dan een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
fractie van responsieve patiënten die respons gedurende 1 jaar behouden
Tijdsspanne: week 52
week 52
beoordeling van de behoefte aan salvagetherapie
Tijdsspanne: eerste 12 weken proefperiode
eerste 12 weken proefperiode
snelheid van vroege respons vóór dag 57
Tijdsspanne: vóór dag 57 en 4 extra weken
vóór dag 57 en 4 extra weken
trend van bloedingsscores tijdens de proef
Tijdsspanne: meer dan een jaar
meer dan een jaar
beschrijving van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: meer dan een jaar
meer dan een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Medewerkers

Genentech, Inc.
Biogen
Glaser Pediatric Research Network
Terrana ITP Research Fund

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2003

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2005

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2005

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 oktober 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

25 oktober 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

9 november 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 november 2012

Laatst geverifieerd

1 november 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CHB 02-12-160
  • Genentec/IDEC U2591S
  • Glaser 435

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren