Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne rytuksymabu u dzieci i młodzieży z przewlekłą idiopatyczną plamicą małopłytkową (ITP)

8 listopada 2012 zaktualizowane przez: Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Badanie otwarte fazy I/II rytuksymabu w leczeniu przewlekłej, ciężkiej idiopatycznej plamicy małopłytkowej (ITP) u dzieci i młodzieży

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności rytuksymabu u dzieci w wieku od 18 miesięcy do 18 lat z ciężką, przewlekłą ITP. Kwalifikujący się pacjenci z pierwotną lub wtórną pierwotną małopłytkowością immunologiczną są leczeni rytuksymabem raz w tygodniu w 4 dawkach, a następnie obserwowani przez okres do jednego roku. Odpowiedź definiuje się jako liczbę płytek krwi większą lub równą 50 000/ml w czterech kolejnych cotygodniowych pomiarach rozpoczynających się w dowolnym momencie w tygodniach 9–12.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego otwartego badania fazy I/II jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności rytuksymabu u dzieci w wieku od 18 miesięcy do 18 lat z ciężką, przewlekłą ITP. Kwalifikujący się pacjenci z pierwotną lub wtórną pierwotną małopłytkowością immunologiczną są leczeni rytuksymabem raz w tygodniu w 4 dawkach, a następnie obserwowani przez okres do jednego roku. Główne i drugorzędne cele dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności są następujące:

Podstawowy

  1. Skuteczność: ocena skuteczności rytuksymabu w ciężkiej lub opornej na leczenie pierwotnej małopłytkowości dziecięcej, z odpowiedzią zdefiniowaną w następujący sposób: liczba płytek krwi większa lub równa 50 000/ml w czterech kolejnych cotygodniowych pomiarach rozpoczynających się w dowolnym momencie w tygodniach 9–12 (dzień 57–84) , przy czym pierwszy i czwarty środek są oddalone od siebie o co najmniej 22 dni (tj. po ustaleniu w ramach czasowych 9–12 tygodni, odpowiedź zostanie zdefiniowana jako rozpoczynająca się od pierwszego z tych środków). Wszystkie pomiary muszą być niezależne od leczenia wspomagającego, w następujący sposób: 1) nie podawać IVIG (dożylnych immunoglobulin) w ciągu 7 dni od pierwszego pomiaru lub w jakimkolwiek czasie pomiędzy pomiarami, 2) nie rozpoczynać 4-dniowego „impulsu” kortykosteroidu w ciągu 7 dni od pierwszego pomiaru lub w jakimkolwiek czasie pomiędzy pomiarami, 3) brak podawania immunoglobuliny RHo (D) (WinRHo-SDFTM) w ciągu 7 dni od pierwszego pomiaru lub w jakimkolwiek czasie pomiędzy pomiarami, oraz 4) brak transfuzji płytek krwi w ciągu 7 dni pierwszego środka lub w jakimkolwiek momencie między środkami.
  2. Bezpieczeństwo: Uzyskanie dalszych informacji na temat bezpieczeństwa stosowania rytuksymabu w tej sytuacji klinicznej przy użyciu standardowego monitorowania bezpieczeństwa firmy Genentech i raportowania SAE. Ponadto częstość występowania hipogammaglobulinemii będzie oceniana jako częstość występowania poziomów IgG <1/2 dolnej granicy normy dla wieku.

Wtórny

  1. Ocena rocznego przebiegu klinicznego pacjentów z ciężką lub oporną na leczenie pierwotną małopłytkowością immunologiczną leczonych pojedynczym kursem rytuksymabu. Jaka część reagujących pacjentów utrzymuje tę odpowiedź?
  2. Aby ocenić potrzebę terapii ratunkowej (opieki podtrzymującej) w tej poważnie dotkniętej grupą pacjentów podczas badania klinicznego.
  3. Aby ocenić odsetek „wczesnej odpowiedzi”, zdefiniowanej jako: liczba płytek krwi większa lub równa 50 000/ml co najmniej jeden tydzień przerwy w leczeniu ratunkowym, PRZED 57. dniem i kontynuacja przez cztery kolejne tygodnie.
  4. Śledzenie trendu punktacji krwawień od początku terapii do czasu trwania badania.
  5. Ocena częstości występowania hipogammaglobulinemii wymagającej interwencji (poziom IgG <1/2 dolnej granicy normy dla wieku) w tej sytuacji. IVIG 400 mg/kg co miesiąc będzie stosowane w leczeniu hipogammaglobulinemii.
  6. Opisanie jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL) dzieci z ciężką lub oporną na leczenie pierwotną małopłytkowością immunologiczną na podstawie raportu rodziców i ocena wpływu na rodzinę za pomocą standardowych kwestionariuszy. Jest to cel na skalę pilotażową.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA, Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University School of Medicine
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48236
        • Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Medical College at Cornell University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

ciężka, przewlekła ITP, w tym oporna na leczenie; co najmniej 6 miesięcy od rozpoznania oporności; co najmniej 12 miesięcy od rozpoznania ciężkiego; liczba płytek krwi <10 000/mm3 dwukrotnie w ciągu ostatnich 3 miesięcy bez krwawienia; liczba płytek krwi <20 000/mm3 dwukrotnie w ciągu ostatnich 3 miesięcy z krwawieniem

-

Kryteria wyłączenia:

kiedykolwiek miał nowotwór z komórek B lub T; HIV/AIDS; alergia na mysie przeciwciała; leczenie eksperymentalnymi strategiami immunosupresyjnymi w ciągu ostatnich 3 miesięcy -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: rytuksymab
Lek: rytuksymab
wlew 4 tygodniowych dawek 375 mg/m2 rytuksymabu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
poziomy płytek krwi
Ramy czasowe: 9 - 12 tygodni po pierwszej dawce rytuksymabu
9 - 12 tygodni po pierwszej dawce rytuksymabu
hipogammaglobulinemia
Ramy czasowe: ponad rok
ponad rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
frakcja reagujących pacjentów utrzymująca odpowiedź przez 1 rok
Ramy czasowe: tydzień 52
tydzień 52
ocena potrzeby terapii ratunkowej
Ramy czasowe: pierwsze 12 tygodni okresu próbnego
pierwsze 12 tygodni okresu próbnego
wskaźnik wczesnej odpowiedzi przed dniem 57
Ramy czasowe: przed dniem 57 i 4 dodatkowe tygodnie
przed dniem 57 i 4 dodatkowe tygodnie
trend krwawień w całym badaniu
Ramy czasowe: ponad rok
ponad rok
opis jakości życia związanej ze zdrowiem
Ramy czasowe: ponad rok
ponad rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Współpracownicy

Genentech, Inc.
Biogen
Glaser Pediatric Research Network
Terrana ITP Research Fund

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2003

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2005

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 października 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

25 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

9 listopada 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 listopada 2012

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHB 02-12-160
  • Genentec/IDEC U2591S
  • Glaser 435

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na rytuksymab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj