만성 특발성 혈소판감소성 자반병(ITP)이 있는 소아 및 청소년에서 Rituximab의 임상 시험

이 오픈 라벨 I/II상 연구의 목적은 중증의 만성 ITP가 있는 18개월에서 18세 사이의 소아에서 리툭시맙의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 1차 또는 2차 ITP가 있는 적격 환자는 리툭시맙으로 일주일에 한 번 4회 투여한 후 최대 1년 동안 추적 관찰합니다. 안전성과 유효성에 대한 1차 및 2차 목표는 다음과 같습니다.

주요한

1. 효능: 중증 또는 난치성 소아 ITP에서 리툭시맙의 효과를 평가하기 위해 다음과 같이 정의된 반응: 9주 - 12주(57일 - 84일)에 언제든지 시작하여 4회 연속 주간 측정에서 혈소판 수가 50,000/mL 이상 , 첫 번째와 네 번째 측정은 최소 22일 간격을 두고 있습니다(즉, 일단 9-12주 기간 동안 설정되면 응답은 이러한 측정 중 첫 번째 측정에서 시작하는 것으로 정의됩니다). 모든 측정은 다음과 같이 지지 요법과 독립적이어야 합니다. 1) 첫 번째 측정 후 7일 이내에 또는 측정 사이에 IVIG(정맥 면역글로불린) 투여가 없음, 2) 7일 이내에 4일 코르티코스테로이드 "맥박" 시작 없음 3) 첫 번째 측정 후 7일 이내에 또는 측정 사이에 RHo(D) 면역글로불린(WinRHo-SDFTM ) 투여를 하지 않고 4) 7일 이내에 혈소판 수혈을 하지 않은 경우 첫 소절의 또는 소절 사이의 아무 때나.
2. 안전성: Genentech 표준 안전성 모니터링 및 SAE 보고를 사용하여 이 임상 환경에서 리툭시맵에 대한 추가 안전성 정보를 얻기 위해. 또한, 저감마글로불린혈증의 빈도는 연령에 따른 정상 하한치의 1/2 미만인 IgG 수치의 발생률로 평가됩니다.

중고등 학년

1. 단일 과정의 리툭시맙으로 치료받은 중증 또는 불응성 ITP 환자의 1년 임상 과정을 평가합니다. 반응이 있는 환자의 몇 분율이 이 반응을 유지합니까?
2. 임상 시험 동안 이 중증 환자 그룹에서 구제 요법(지지 요법)의 필요성을 평가합니다.
3. 혈소판 50,000/mL 이상으로 정의되는 "조기 반응" 비율을 평가하기 위해 구조 요법을 최소 1주 중단하고, 57일 이전에 연속 4주 동안 계속합니다.
4. 시험 기간 동안 치료 시작부터 출혈 점수의 경향을 추적합니다.
5. 이 설정에서 개입이 필요한 저감마글로불린혈증의 발생률을 평가합니다(IgG 수준 < 연령에 대한 정상 하한의 1/2). 저감마글로불린혈증을 치료하기 위해 매달 IVIG 400mg/kg을 사용합니다.
6. 중증 또는 불응성 ITP가 있는 어린이의 건강 관련 삶의 질(HRQL)을 부모 보고서를 기반으로 설명하고 표준화된 설문지를 사용하여 가족에 미치는 영향을 평가합니다. 이것은 파일럿 규모의 목표입니다.