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Sperimentazione clinica di Rituximab in bambini e adolescenti con porpora trombocitopenica idiopatica cronica (ITP)

8 novembre 2012 aggiornato da: Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Studio in aperto di fase I/II di Rituximab per la porpora trombocitopenica idiopatica grave (ITP) cronica nei bambini e negli adolescenti

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di rituximab nei bambini di età compresa tra 18 mesi e 18 anni, affetti da ITP grave e cronica. I pazienti idonei con ITP primaria o secondaria vengono trattati con rituximab una volta alla settimana per 4 dosi e poi seguiti fino a un anno. La risposta è definita come una conta piastrinica maggiore o uguale a 50.000/mL su quattro misurazioni settimanali consecutive che iniziano in qualsiasi momento nelle settimane 9 - 12.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio in aperto di fase I/II è valutare la sicurezza e l'efficacia di rituximab nei bambini di età compresa tra 18 mesi e 18 anni, affetti da ITP grave e cronica. I pazienti idonei con ITP primaria o secondaria vengono trattati con rituximab una volta alla settimana per 4 dosi e poi seguiti fino a un anno. Gli obiettivi primari e secondari per la sicurezza e l'efficacia sono i seguenti:

Primario

  1. Efficacia: per valutare l'efficacia di rituximab nell'ITP pediatrico grave o refrattario, con risposta definita come segue: conta piastrinica maggiore o uguale a 50.000/mL su quattro misurazioni settimanali consecutive che iniziano in qualsiasi momento nelle settimane 9 - 12 (giorno 57 - giorno 84) , con la prima e la quarta misura distanziate di almeno 22 giorni l'una dall'altra (ovvero, una volta stabilita durante il periodo di 9-12 settimane, la risposta sarebbe definita come a partire dalla prima di queste misure). Tutte le misurazioni devono essere indipendenti dalla terapia di supporto, come segue: 1) nessuna somministrazione di IVIG (immunoglobulina endovenosa) entro 7 giorni dalla prima misurazione o in qualsiasi momento tra le misurazioni, 2) nessuna somministrazione di un "impulso" di corticosteroidi di 4 giorni entro 7 giorni dalla prima misurazione o in qualsiasi momento tra le misurazioni, 3) nessuna somministrazione di immunoglobuline RHo (D) (WinRHo-SDFTM) entro 7 giorni dalla prima misurazione o in qualsiasi momento tra le misurazioni e 4) nessuna trasfusione di piastrine somministrata entro 7 giorni della prima misura o in qualsiasi momento tra le misure.
  2. Sicurezza: ottenere ulteriori informazioni sulla sicurezza di rituximab in questo contesto clinico utilizzando il monitoraggio di sicurezza standard Genentech e la segnalazione SAE. Inoltre, la frequenza dell'ipogammaglobulinemia sarà valutata come incidenza dei livelli di IgG <1/2 del limite inferiore della norma per l'età.

Secondario

  1. Valutare il decorso clinico di un anno di pazienti con ITP grave o refrattaria trattati con un singolo ciclo di rituximab. Quale frazione di pazienti responsivi mantiene questa risposta?
  2. Valutare la necessità di una terapia di salvataggio (terapia di supporto) in questo gruppo di pazienti gravemente colpiti durante la sperimentazione clinica.
  3. Valutare il tasso di "risposta precoce", definito come: piastrine maggiori o uguali a 50.000/ml almeno una settimana senza terapia di salvataggio, PRIMA del giorno 57, e continuando per quattro settimane consecutive.
  4. Per seguire l'andamento dei punteggi di sanguinamento dall'inizio della terapia per tutta la durata del processo.
  5. Valutare l'incidenza di ipogammaglobulinemia che richiede un intervento (livello di IgG <1/2 del limite inferiore della norma per l'età) in questa impostazione. IVIG 400 mg/kg al mese saranno usati per trattare l'ipogammaglobulinemia.
  6. Descrivere la qualità della vita correlata alla salute (HRQL) dei bambini con ITP grave o refrattaria, sulla base del rapporto dei genitori e valutare l'impatto sulla famiglia, utilizzando questionari standardizzati. Questo è un obiettivo su scala pilota.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA, Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University School of Medicine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48236
        • Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Medical College at Cornell University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

ITP grave e cronica, incluso refrattario; almeno 6 mesi dalla diagnosi per refrattario; almeno 12 mesi dalla diagnosi per grave; conta piastrinica <10.000/mm3 due volte negli ultimi 3 mesi senza sanguinamento; conta piastrinica <20.000/mm3 due volte negli ultimi 3 mesi con sanguinamento

-

Criteri di esclusione:

ha mai avuto neoplasie a cellule B o T; HIV/AIDS; allergia agli anticorpi murini; trattamento con strategie immunosoppressive sperimentali negli ultimi 3 mesi -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: rituximab
Droga: rituximab
infusione di 4 dosi settimanali di rituximab 375 mg/m2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
livelli piastrinici
Lasso di tempo: 9 - 12 settimane dopo la prima dose di rituximab
9 - 12 settimane dopo la prima dose di rituximab
ipogammaglobulinemia
Lasso di tempo: oltre un anno
oltre un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
frazione di pazienti responsivi che mantengono la risposta nell'arco di 1 anno
Lasso di tempo: settimana 52
settimana 52
valutazione della necessità di una terapia di salvataggio
Lasso di tempo: prime 12 settimane di prova
prime 12 settimane di prova
tasso di risposta precoce prima del giorno 57
Lasso di tempo: prima del giorno 57 e 4 settimane aggiuntive
prima del giorno 57 e 4 settimane aggiuntive
tendenza dei punteggi di sanguinamento durante il processo
Lasso di tempo: oltre un anno
oltre un anno
descrizione della qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: oltre un anno
oltre un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Collaboratori

Genentech, Inc.
Biogen
Glaser Pediatric Research Network
Terrana ITP Research Fund

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2003

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 dicembre 2005

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 dicembre 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 ottobre 2012

Primo Inserito (STIMA)

25 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

9 novembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 novembre 2012

Ultimo verificato

1 novembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHB 02-12-160
  • Genentec/IDEC U2591S
  • Glaser 435

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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