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Ensayo clínico de rituximab en niños y adolescentes con púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) crónica

8 de noviembre de 2012 actualizado por: Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Ensayo abierto de fase I/II de rituximab para la púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) grave y crónica en niños y adolescentes

El propósito del estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de rituximab en niños de 18 meses a 18 años de edad que tienen PTI crónica grave. Los pacientes elegibles con PTI primaria o secundaria se tratan con rituximab una vez a la semana durante 4 dosis y luego se les hace un seguimiento de hasta un año. La respuesta se define como tener un recuento de plaquetas mayor o igual a 50 000/mL en cuatro medidas semanales consecutivas que comienzan en cualquier momento en las semanas 9 a 12.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo de este estudio abierto de fase I/II es evaluar la seguridad y la eficacia de rituximab en niños de 18 meses a 18 años de edad que padecen PTI crónica grave. Los pacientes elegibles con PTI primaria o secundaria se tratan con rituximab una vez a la semana durante 4 dosis y luego se les hace un seguimiento de hasta un año. Los objetivos primarios y secundarios de seguridad y eficacia son los siguientes:

Primario

  1. Eficacia: para evaluar la eficacia de rituximab en la PTI pediátrica grave o refractaria, con una respuesta definida de la siguiente manera: recuento de plaquetas mayor o igual a 50 000/mL en cuatro mediciones semanales consecutivas comenzando en cualquier momento en las semanas 9 a 12 (día 57 - día 84) , con la primera y la cuarta medida separadas al menos 22 días (es decir, una vez establecida durante el período de 9 a 12 semanas, la respuesta se definiría como comenzando en la primera de estas medidas). Todas las mediciones deben ser independientes de la atención de apoyo, de la siguiente manera: 1) no se debe administrar IVIG (inmunoglobulina intravenosa) dentro de los 7 días posteriores a la primera medición o en cualquier momento entre las medidas, 2) no se inicia un "pulso" de corticosteroides de 4 días dentro de los 7 días de la primera medida o en cualquier momento entre medidas, 3) no se administró inmunoglobulina RHo (D) (WinRHo-SDFTM) dentro de los 7 días de la primera medida o en cualquier momento entre medidas, y 4) no se administraron transfusiones de plaquetas dentro de los 7 días del primer compás o en cualquier momento entre compases.
  2. Seguridad: obtener más información sobre la seguridad de rituximab en este entorno clínico mediante el monitoreo de seguridad estándar de Genentech y los informes SAE. Además, la frecuencia de hipogammaglobulinemia se evaluará como la incidencia de niveles de IgG <1/2 del límite inferior normal para la edad.

Secundario

  1. Evaluar el curso clínico de un año de pacientes con PTI grave o refractaria tratados con un ciclo único de rituximab. ¿Qué fracción de pacientes respondedores mantiene esta respuesta?
  2. Evaluar la necesidad de terapia de rescate (atención de apoyo) en este grupo de pacientes gravemente afectados durante el ensayo clínico.
  3. Evaluar la tasa de "respuesta temprana", definida como: plaquetas mayores o iguales a 50 000/mL al menos una semana sin terapia de rescate, ANTES del día 57 y continuando durante cuatro semanas consecutivas.
  4. Para seguir la tendencia de las puntuaciones de sangrado desde el inicio de la terapia hasta la duración del ensayo.
  5. Evaluar la incidencia de hipogammaglobulinemia que requiere intervención (nivel de IgG <1/2 del límite inferior normal para la edad) en este contexto. Se usará IVIG 400 mg/kg mensuales para tratar la hipogammaglobulinemia.
  6. Describir la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) de niños con PTI grave o refractaria, según el informe de los padres y evaluar el impacto en la familia, utilizando cuestionarios estandarizados. Este es un objetivo a escala piloto.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA, Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48236
        • Van Eslander Cancer Center, St. John Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Medical College at Cornell University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

PTI crónica severa, incluso refractaria; al menos 6 meses desde el diagnóstico de refractario; al menos 12 meses desde el diagnóstico de grave; recuento de plaquetas <10 000/mm3 dos veces en los últimos 3 meses sin sangrado; recuento de plaquetas <20 000/mm3 dos veces en los últimos 3 meses con sangrado

-

Criterio de exclusión:

alguna vez ha tenido una neoplasia de células B o T; VIH/SIDA; alergia a anticuerpos murinos; tratamiento con estrategias inmunosupresoras en investigación en los últimos 3 meses -

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: rituximab
Droga: rituximab
infusión de 4 dosis semanales de 375 mg/m2 de rituximab

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
niveles de plaquetas
Periodo de tiempo: 9 - 12 semanas después de la primera dosis de rituximab
9 - 12 semanas después de la primera dosis de rituximab
hipogammaglobulinemia
Periodo de tiempo: mas de un año
mas de un año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
fracción de pacientes que responden manteniendo la respuesta durante 1 año
Periodo de tiempo: semana 52
semana 52
evaluación de la necesidad de terapia de rescate
Periodo de tiempo: primeras 12 semanas de prueba
primeras 12 semanas de prueba
tasa de respuesta temprana antes del día 57
Periodo de tiempo: antes del día 57 y 4 semanas adicionales
antes del día 57 y 4 semanas adicionales
tendencia de las puntuaciones de sangrado a lo largo del ensayo
Periodo de tiempo: mas de un año
mas de un año
descripción de la calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: mas de un año
mas de un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neufeld, Ellis J, MD, PhD

Colaboradores

Genentech, Inc.
Biogen
Glaser Pediatric Research Network
Terrana ITP Research Fund

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2003

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de diciembre de 2005

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de diciembre de 2005

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de octubre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de octubre de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

25 de octubre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

9 de noviembre de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2012

Última verificación

1 de noviembre de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CHB 02-12-160
  • Genentec/IDEC U2591S
  • Glaser 435

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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