長時間作用型成長ホルモンを評価するための小児におけるVersartis試験 (VERTICAL)
2022年7月22日 更新者：Versartis Inc.
成長ホルモン欠乏症の思春期前の小児における長時間作用型ヒト成長ホルモン (VRS-317): 安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、薬力学に関する無作為化、非盲検、多施設共同、第 1b/2a 相研究 ( PD）と6ヶ月皮下投与後の有効性
これは、成長ホルモン欠乏症の小児患者を対象とした VRS-317 (長時間作用型成長ホルモン) の第 1b/2a 相研究です。
フェーズ 1b では、小児患者はそれぞれ VRS-317 の 1 回の皮下注射を受けます。
第 2a 相段階では、患者は第 1b 相段階で選択された用量レベルで 6 か月間 VRS-317 治療を受けます。
この研究の主要評価項目は、VRS-317 の反復投与の安全性と有効性を確認することです。
調査の概要
詳細な説明
フェーズ 1b では、患者の別々のコホートが単一の漸増用量形式で試験されます。 安全性検討委員会の会議は、各用量レベルの増加に先立って開催されます。 登録された患者は、PK/PD および安全検査室での安全性の収集により 60 日間監視されます。
フェーズ 1b の完了後に 2 つの用量レベルが選択され、フェーズ 2a (6 か月の連続 VRS-317 治療) 中にテストされます。 安全性とPKの評価はフェーズ2a段階で行われます。 患者の身長はスタジオメーターで測定されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
64
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Clovis、California、アメリカ
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Los Angeles、California、アメリカ
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San Diego、California、アメリカ
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San Francisco、California、アメリカ
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Colorado
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Greenwood Village、Colorado、アメリカ
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ
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Tallahassee、Florida、アメリカ
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Tampa、Florida、アメリカ
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ
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Massachusetts
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Springfield、Massachusetts、アメリカ
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ
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New Jersey
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Livingston、New Jersey、アメリカ
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Morristown、New Jersey、アメリカ
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ
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Mineola、New York、アメリカ
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Sleepy Hollow、New York、アメリカ
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ
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Columbus、Ohio、アメリカ
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 暦年齢 3.0 歳以上 11.0 歳以下
- GH刺激試験によって記録されたGHDの診断
- スクリーニング時の平均身長 SDS を下回る
- 身長に応じた適切な体重
- スクリーニング時のIGF-I SDSの減少
- 骨年齢の遅れ
- スクリーニング来院時の正常な甲状腺機能検査結果
- 法的に権限を与えられた代表者によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- 成長促進剤による事前の治療
- 重大な疾患の文書化された病歴、または現在の重大な疾患
- 染色体異数性、重大な遺伝子変異
- 注意欠陥多動性障害の診断
- 抗炎症用量のグルココルチコイドの毎日の使用
- 白血病、リンパ腫、肉腫または癌の既往歴
- 研究薬製剤の成分に対する既知のアレルギー
- スクリーニング時の眼の異常所見
- 臨床検査のスクリーニングにおける重大な異常
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：VRS-317
アクティブ治療アーム
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アクティブ治療アーム
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ 1b および 2a: 小児成長ホルモン欠乏症 (GHD) 患者における皮下 (SC) VRS-317 の複数回投与レベルの安全性と忍容性を評価します。フェーズ 2a: VRS-317 の複数用量レベルの有効性を評価する
時間枠：8ヶ月
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安全性観察には、有害事象のある患者の数、併用薬、安全検査室、バイタルサイン、身体検査、単回投与免疫原性（フェーズ 1b）、および反復投与免疫原性（フェーズ 2a）が含まれます。 主な有効性アウトカム測定値は、ベースライン時および第 2a 相での VRS-317 の 6 か月投与後にスタディオメーターで測定した立位身長によって測定される、6 か月にわたる身長速度です。 |
8ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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VRS-317 の薬物動態測定を評価します。
時間枠：8ヶ月
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副次的結果の評価には、Cmax、Tmax、AUC を含む VRS-317 の薬物動態 (PK) の評価が含まれます。
PK 測定は、フェーズ 1b での VRS-317 の単回投与後、およびフェーズ 2a での VRS-317 の反復投与後の複数の時点で分析されます。
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8ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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VRS-317 の 6 か月投与後に二次有効性測定を評価します。
時間枠：6ヵ月
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第 2a 相中の二次有効性測定には、6 か月間の VRS-317 治療後の身長 SDS の変化と骨年齢の変化が含まれます。
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6ヵ月
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薬力学対策を評価する
時間枠：8ヶ月
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副次評価項目には、フェーズ 1b 中の単回用量 VRS-317 に対する IGF-I および IGFBP-3 応答によって測定される薬力学 (PD) の評価と、フェーズ 1b 後の複数回用量の VRS-317 に対する IGF-I および IGFBP-3 応答によって測定される薬力学 (PD) の評価が含まれます。フェーズ 2a 中に投与を繰り返します。
PD 測定値は、フェーズ 1b およびフェーズ 2a 中の複数の時点で取得されます。
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8ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年10月1日
一次修了 (実際)
2014年7月1日
研究の完了 (実際)
2014年7月1日
試験登録日
最初に提出
2012年10月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年10月26日
最初の投稿 (見積もり)
2012年10月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月22日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。