Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba Versartis u dzieci w celu oceny długo działającego hormonu wzrostu (VERTICAL)

22 lipca 2022 zaktualizowane przez: Versartis Inc.

Długo działający ludzki hormon wzrostu (VRS-317) u dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu: randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1b/2a dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki ( PD) i skuteczność po podaniu podskórnym przez 6 miesięcy

Jest to badanie fazy 1b/2a VRS-317 (długo działającego hormonu wzrostu) u dzieci i młodzieży z niedoborem hormonu wzrostu. Podczas fazy 1b każdy z pacjentów pediatrycznych otrzyma pojedyncze podskórne wstrzyknięcie VRS-317. Podczas fazy 2a pacjenci będą otrzymywać przez 6 miesięcy leczenie VRS-317 w dawkach wybranych z fazy 1b. Pierwszorzędowymi punktami końcowymi badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności powtarzanej dawki VRS-317.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W fazie 1b oddzielne kohorty pacjentów będą testowane w formacie pojedynczej rosnącej dawki. Spotkania komitetu ds. oceny bezpieczeństwa będą odbywać się przed eskalacją do każdego rosnącego poziomu dawki. Zarejestrowani pacjenci będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa przez 60 dni z zebranymi wynikami testów PK/PD i bezpieczeństwa.

Po zakończeniu fazy 1b zostaną wybrane dwa poziomy dawek do przetestowania podczas fazy 2a (6 miesięcy ciągłego leczenia VRS-317). Oceny bezpieczeństwa i PK zostaną przeprowadzone na etapie fazy 2a. Wzrost pacjentów będzie mierzony stadiometrem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

64

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Clovis, California, Stany Zjednoczone
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tallahassee, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone
      • Sleepy Hollow, New York, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek chronologiczny ≥ 3,0 lat i ≤ 11,0
  • Rozpoznanie GHD udokumentowane testem stymulacji GH
  • Poniżej średniego wzrostu SDS podczas badania przesiewowego
  • Odpowiednia waga do wzrostu
  • Zmniejszony IGF-I SDS podczas badań przesiewowych
  • Opóźniony wiek kostny
  • Prawidłowe wyniki badań czynności tarczycy podczas wizyty przesiewowej
  • Prawnie upoważniony przedstawiciel świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek środkiem stymulującym wzrost
  • Udokumentowana historia lub obecna istotna choroba
  • Aneuploidia chromosomów, znaczące mutacje genów
  • Diagnoza zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi
  • Codzienne stosowanie przeciwzapalnych dawek glikokortykosteroidów
  • Wcześniejsza historia białaczki, chłoniaka, mięsaka lub raka
  • Znana alergia na składniki preparatu badanego leku
  • Nieprawidłowe wyniki badań ocznych podczas badania przesiewowego
  • Istotna nieprawidłowość w przesiewowych badaniach laboratoryjnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VRS-317
Aktywne ramię terapeutyczne
Lek: Eksperymentalny: VRS-317
Aktywne ramię terapeutyczne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1b i 2a: ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych poziomów dawkowania podskórnego (SC) VRS-317 u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu (GHD). Faza 2a: Ocena skuteczności wielu poziomów dawek VRS-317
Ramy czasowe: 8 miesięcy

Obserwacje dotyczące bezpieczeństwa będą obejmować liczbę pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi, jednocześnie stosowane leki, wyniki badań laboratoryjnych, parametry życiowe, badania fizykalne, immunogenność pojedynczej dawki (faza 1b) i immunogenność dawki wielokrotnej (faza 2a).

Pierwszorzędową miarą skuteczności jest szybkość wzrastania w ciągu 6 miesięcy, mierzona na podstawie wysokości w pozycji stojącej, zmierzonej za pomocą stadiometru na początku badania i po 6 miesiącach podawania VRS-317 w fazie 2a.
8 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń parametry farmakokinetyczne VRS-317.
Ramy czasowe: 8 miesięcy
Drugorzędowe pomiary wyników obejmują ocenę farmakokinetyki (PK) VRS-317, w tym Cmax, Tmax i AUC. Pomiary PK będą analizowane w wielu punktach czasowych po pojedynczym podaniu VRS-317 podczas fazy 1b i po wielokrotnym podaniu VRS-317 podczas fazy 2a.
8 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena drugorzędowych miar skuteczności po 6 miesiącach dawkowania VRS-317.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Drugorzędowe pomiary skuteczności podczas fazy 2a obejmują zmianę SDS wzrostu i zmianę wieku kostnego po 6 miesiącach leczenia VRS-317.
6 miesięcy
Oceń środki farmakodynamiczne
Ramy czasowe: 8 miesięcy
Drugorzędowe pomiary wyniku obejmują ocenę farmakodynamiki (PD) mierzoną na podstawie odpowiedzi IGF-I i IGFBP-3 na pojedynczą dawkę VRS-317 podczas fazy 1b oraz mierzoną na podstawie odpowiedzi IGF-I i IGFBP-3 na wielokrotne dawki VRS-317 po powtórzyć dawkowanie podczas fazy 2a. Pomiary PD zostaną uzyskane w wielu punktach czasowych podczas fazy 1b i fazy 2a.
8 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Versartis Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 października 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VRS-317 Protocol 12VR2

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj