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Essai Versartis chez les enfants pour évaluer l'hormone de croissance à action prolongée (VERTICAL)

22 juillet 2022 mis à jour par: Versartis Inc.

Une hormone de croissance humaine à action prolongée (VRS-317) chez des enfants prépubères présentant un déficit en hormone de croissance : une étude randomisée, ouverte, multicentrique, de phase 1b/2a sur l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique ( PD) et efficacité après administration sous-cutanée pendant 6 mois

Il s'agit d'une étude de phase 1b/2a du VRS-317 (hormone de croissance à action prolongée) chez des patients pédiatriques présentant un déficit en hormone de croissance. Au cours de la phase 1b, les patients pédiatriques recevront chacun une seule injection sous-cutanée de VRS-317. Au cours de la phase 2a, les patients recevront 6 mois de traitement par VRS-317 à des niveaux de dose sélectionnés à partir de la phase 1b. Les principaux critères d'évaluation de l'étude consistent à déterminer l'innocuité et l'efficacité de VRS-317 à doses répétées.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans la phase 1b, des cohortes distinctes de patients seront testées dans un format à dose unique croissante. Les réunions du comité d'examen de la sécurité auront lieu avant de passer à chaque niveau de dose croissant. Les patients inscrits seront surveillés pendant 60 jours pour la sécurité avec PK / PD et les laboratoires de sécurité collectés.

Deux niveaux de dose seront sélectionnés après l'achèvement de la phase 1b pour être testés pendant la phase 2a (6 mois de traitement continu par le VRS-317). Des évaluations de la sécurité et de la pharmacocinétique seront effectuées au cours de la phase 2a. La taille des patients sera mesurée par un stadiomètre.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

64

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Clovis, California, États-Unis
      • Los Angeles, California, États-Unis
      • San Diego, California, États-Unis
      • San Francisco, California, États-Unis
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, États-Unis
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis
      • Tallahassee, Florida, États-Unis
      • Tampa, Florida, États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, États-Unis
      • Morristown, New Jersey, États-Unis
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis
      • Mineola, New York, États-Unis
      • Sleepy Hollow, New York, États-Unis
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis
      • Columbus, Ohio, États-Unis
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge chronologique ≥ 3,0 ans et ≤ 11,0
  • Diagnostic de GHD tel que documenté par le test de stimulation de la GH
  • SDS de taille inférieure à la moyenne lors du dépistage
  • Poids approprié pour la stature
  • Diminution de l'IGF-I SDS au dépistage
  • Âge osseux retardé
  • Résultats normaux des tests de la fonction thyroïdienne lors de la visite de dépistage
  • Consentement éclairé du représentant légalement autorisé.

Critère d'exclusion:

  • Traitement préalable avec tout agent favorisant la croissance
  • Antécédents documentés ou maladies importantes actuelles
  • Aneuploïdie chromosomique, mutations génétiques importantes
  • Diagnostic du trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité
  • Utilisation quotidienne de doses anti-inflammatoires de glucocorticoïde
  • Antécédents de leucémie, de lymphome, de sarcome ou de cancer
  • Allergie connue aux constituants de la formulation du médicament à l'étude
  • Résultats oculaires anormaux lors du dépistage
  • Anomalie significative dans les études de dépistage en laboratoire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: VRS-317
Bras de traitement actif
Médicament: Expérimental : VRS-317
Bras de traitement actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phases 1b et 2a : Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de plusieurs niveaux de dosage du VRS-317 sous-cutané (SC) chez les patients pédiatriques présentant un déficit en hormone de croissance (GHD). Phase 2a : Évaluer l'efficacité de plusieurs niveaux de dose de VRS-317
Délai: 8 mois

Les observations de sécurité comprendront le nombre de patients présentant des événements indésirables, les médicaments concomitants, les laboratoires de sécurité, les signes vitaux, les examens physiques, l'immunogénicité à dose unique (phase 1b) et l'immunogénicité à dose répétée (phase 2a).

Le principal critère d'évaluation de l'efficacité est la vitesse de croissance sur 6 mois, mesurée par la taille debout prise avec un stadiomètre au départ et après 6 mois de dosage du VRS-317 en phase 2a.
8 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer les mesures pharmacocinétiques du VRS-317.
Délai: 8 mois
Les critères de jugement secondaires comprennent l'évaluation de la pharmacocinétique (PK) du VRS-317, y compris Cmax, Tmax et AUC. Les mesures PK seront analysées à plusieurs moments après une dose unique de VRS-317 au cours de la phase 1b et après une administration répétée de VRS-317 au cours de la phase 2a.
8 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer les mesures d'efficacité secondaires après 6 mois d'administration du VRS-317.
Délai: 6 mois
Les mesures d'efficacité secondaires au cours de la phase 2a comprennent la modification de la taille SDS et la modification de l'âge osseux après 6 mois de traitement par VRS-317.
6 mois
Évaluer les mesures pharmacodynamiques
Délai: 8 mois
Les critères de jugement secondaires comprennent l'évaluation de la pharmacodynamique (PD) telle que mesurée par les réponses IGF-I et IGFBP-3 à une dose unique de VRS-317 pendant la phase 1b et telle que mesurée par les réponses IGF-I et IGFBP-3 à plusieurs doses de VRS-317 après répéter le dosage pendant la phase 2a. Les mesures de PD seront obtenues à plusieurs moments au cours de la phase 1b et de la phase 2a.
8 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Versartis Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 octobre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 octobre 2012

Première publication (Estimation)

31 octobre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VRS-317 Protocol 12VR2

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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