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Prova Versartis nei bambini per valutare l'ormone della crescita a lunga durata d'azione (VERTICAL)

22 luglio 2022 aggiornato da: Versartis Inc.

Un ormone della crescita umano a lunga durata d'azione (VRS-317) nei bambini in età prepuberale con deficit di ormone della crescita: uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, di fase 1b/2a su sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica (PK), farmacodinamica ( PD) ed efficacia dopo somministrazione sottocutanea per 6 mesi

Questo è uno studio di fase 1b/2a sul VRS-317 (ormone della crescita a lunga durata d'azione) in pazienti pediatrici con deficit dell'ormone della crescita. Durante la Fase 1b, i pazienti pediatrici riceveranno ciascuno una singola iniezione sottocutanea di VRS-317. Durante la fase 2a, i pazienti riceveranno 6 mesi di trattamento con VRS-317 a livelli di dose selezionati dalla fase 1b. Gli endpoint primari dello studio sono determinare la sicurezza e l'efficacia della dose ripetuta di VRS-317.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nella fase 1b, coorti separate di pazienti saranno testate in un formato a singola dose crescente. Le riunioni del comitato di revisione della sicurezza si svolgeranno prima dell'escalation a ciascun livello di dose crescente. I pazienti arruolati saranno monitorati per 60 giorni per sicurezza con PK/PD e laboratori di sicurezza raccolti.

Dopo il completamento della Fase 1b verranno selezionati due livelli di dose da testare durante la Fase 2a (6 mesi di trattamento continuo con VRS-317). Le valutazioni di sicurezza e farmacocinetica saranno effettuate durante la fase 2a. Le altezze dei pazienti saranno misurate mediante stadiometro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

64

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Clovis, California, Stati Uniti
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
      • San Diego, California, Stati Uniti
      • San Francisco, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Stati Uniti
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
      • Tallahassee, Florida, Stati Uniti
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti
      • Mineola, New York, Stati Uniti
      • Sleepy Hollow, New York, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età cronologica ≥ 3,0 anni e ≤ 11,0
  • Diagnosi di GHD come documentata dal test di stimolazione del GH
  • SDS di altezza inferiore alla media allo screening
  • Peso adeguato alla statura
  • Diminuzione di IGF-I SDS allo screening
  • Età ossea ritardata
  • Risultati normali dei test di funzionalità tiroidea alla visita di screening
  • Consenso informato del rappresentante legalmente autorizzato.

Criteri di esclusione:

  • Previo trattamento con qualsiasi agente promotore della crescita
  • Storia documentata o attuale di malattia significativa
  • Aneuploidia cromosomica, mutazioni geniche significative
  • Diagnosi del disturbo da deficit di attenzione e iperattività
  • Uso quotidiano di dosi antinfiammatorie di glucocorticoidi
  • Storia precedente di leucemia, linfoma, sarcoma o cancro
  • Allergia nota ai componenti della formulazione del farmaco in studio
  • Reperti oculari anomali allo screening
  • Anomalia significativa negli studi di laboratorio di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VRS-317
Braccio di trattamento attivo
Droga: Sperimentale: VRS-317
Braccio di trattamento attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1b e 2a: valutare la sicurezza e la tollerabilità di livelli di dosaggio multipli di VRS-317 sottocutaneo (SC) in pazienti pediatrici con deficit di ormone della crescita (GHD). Fase 2a: valutare l'efficacia di più livelli di dose di VRS-317
Lasso di tempo: 8 mesi

Le osservazioni sulla sicurezza includeranno il numero di pazienti con eventi avversi, farmaci concomitanti, laboratori di sicurezza, segni vitali, esami fisici, immunogenicità a dose singola (fase 1b) e immunogenicità a dose ripetuta (fase 2a).

La misura primaria dell'esito di efficacia è la velocità dell'altezza nell'arco di 6 mesi misurata dall'altezza in piedi rilevata con lo stadiometro al basale e dopo 6 mesi di somministrazione di VRS-317 nella Fase 2a.
8 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare le misure farmacocinetiche di VRS-317.
Lasso di tempo: 8 mesi
Le misure di esito secondarie includono la valutazione della farmacocinetica (PK) di VRS-317 inclusi Cmax, Tmax e AUC. Le misure PK saranno analizzate in più punti temporali dopo la singola somministrazione di VRS-317 durante la Fase 1b e dopo la somministrazione ripetuta di VRS-317 durante la Fase 2a.
8 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare le misure di efficacia secondarie dopo 6 mesi di somministrazione di VRS-317.
Lasso di tempo: 6 mesi
Le misure di efficacia secondarie durante la Fase 2a includono la variazione dell'altezza SDS e la variazione dell'età ossea dopo 6 mesi di trattamento con VRS-317.
6 mesi
Valutare le misure farmacodinamiche
Lasso di tempo: 8 mesi
Le misure di esito secondario includono la valutazione della farmacodinamica (PD) misurata dalle risposte di IGF-I e IGFBP-3 a dosi singole di VRS-317 durante la fase 1b e misurata dalle risposte di IGF-I e IGFBP-3 a dosi multiple di VRS-317 dopo ripetere la somministrazione durante la Fase 2a. Le misure PD saranno ottenute in più punti temporali durante la Fase 1b e la Fase 2a.
8 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Versartis Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

31 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VRS-317 Protocol 12VR2

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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