Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Versartis-Studie bei Kindern zur Beurteilung des langwirksamen Wachstumshormons (VERTICAL)

22. Juli 2022 aktualisiert von: Versartis Inc.

Ein langwirksames menschliches Wachstumshormon (VRS-317) bei präpubertären Kindern mit Wachstumshormonmangel: Eine randomisierte, offene, multizentrische Phase-1b/2a-Studie zu Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik ( PD) und Wirksamkeit nach subkutaner Verabreichung über 6 Monate

Dies ist eine Phase-1b/2a-Studie zu VRS-317 (langwirksames Wachstumshormon) bei pädiatrischen Patienten mit Wachstumshormonmangel. Während der Phase 1b erhalten pädiatrische Patienten jeweils eine einzelne subkutane Injektion von VRS-317. Während der Phase 2a erhalten die Patienten 6 Monate lang eine VRS-317-Behandlung mit Dosierungen, die aus der Phase 1b ausgewählt wurden. Die primären Endpunkte der Studie bestehen darin, die Sicherheit und Wirksamkeit der wiederholten Gabe von VRS-317 zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In Phase 1b werden separate Patientenkohorten in einem einzelnen aufsteigenden Dosisformat getestet. Vor der Eskalation auf jede höhere Dosisstufe finden Sitzungen des Sicherheitsüberprüfungsausschusses statt. Eingeschriebene Patienten werden 60 Tage lang auf Sicherheit überwacht, wobei PK/PD und Sicherheitslabore gesammelt werden.

Nach Abschluss von Phase 1b werden zwei Dosisstufen ausgewählt, die während Phase 2a (6 Monate kontinuierliche VRS-317-Behandlung) getestet werden. Sicherheits- und PK-Bewertungen werden in der Phase 2a durchgeführt. Die Körpergröße des Patienten wird mit einem Stadiometer gemessen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

64

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Clovis, California, Vereinigte Staaten
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tallahassee, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten
      • Sleepy Hollow, New York, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Chronologisches Alter ≥ 3,0 Jahre und ≤ 11,0
  • Diagnose von GHD, dokumentiert durch einen GH-Stimulationstest
  • Sicherheitsdatenblatt für unterdurchschnittliche Körpergröße beim Screening
  • Angemessenes Gewicht für Statur
  • Verminderter IGF-I-SDS beim Screening
  • Verzögertes Knochenalter
  • Normale Ergebnisse des Schilddrüsenfunktionstests beim Screening-Besuch
  • Einverständniserklärung des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Behandlung mit einem wachstumsfördernden Mittel
  • Dokumentierte Vorgeschichte oder aktuelle Erkrankung einer signifikanten Erkrankung
  • Chromosomenaneuploidie, signifikante Genmutationen
  • Diagnose einer Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung
  • Tägliche Anwendung entzündungshemmender Dosen von Glukokortikoiden
  • Vorgeschichte von Leukämie, Lymphom, Sarkom oder Krebs
  • Bekannte Allergie gegen Bestandteile der Studienmedikamentenformulierung
  • Auffällige Augenbefunde beim Screening
  • Signifikante Anomalie bei Screening-Laborstudien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VRS-317
Aktiver Behandlungsarm
Arzneimittel: Experimentell: VRS-317
Aktiver Behandlungsarm

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1b und 2a: Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosierungen von subkutanem (SC) VRS-317 bei pädiatrischen Patienten mit Wachstumshormonmangel (GHD). Phase 2a: Bewertung der Wirksamkeit mehrerer Dosierungen von VRS-317
Zeitfenster: 8 Monate

Zu den Sicherheitsbeobachtungen gehören die Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen, Begleitmedikamente, Sicherheitslabore, Vitalfunktionen, körperliche Untersuchungen, Einzeldosis-Immunogenität (Phase 1b) und Wiederholungsdosis-Immunogenität (Phase 2a).

Das primäre Wirksamkeitsergebnismaß ist die Höhengeschwindigkeit über 6 Monate, gemessen anhand der mit einem Stadiometer gemessenen Stehhöhe zu Studienbeginn und nach 6 Monaten VRS-317-Dosierung in Phase 2a.
8 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die pharmakokinetischen Messungen von VRS-317.
Zeitfenster: 8 Monate
Zu den sekundären Endpunkten gehört die Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von VRS-317, einschließlich Cmax, Tmax und AUC. PK-Messungen werden zu mehreren Zeitpunkten nach einmaliger Gabe von VRS-317 während Phase 1b und nach wiederholter Gabe von VRS-317 während Phase 2a analysiert.
8 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie sekundäre Wirksamkeitsmessungen nach 6 Monaten VRS-317-Dosierung.
Zeitfenster: 6 Monate
Zu den sekundären Wirksamkeitsmessungen während der Phase 2a zählen die Veränderung des Höhen-SDS und die Veränderung des Knochenalters nach 6-monatiger VRS-317-Behandlung.
6 Monate
Bewerten Sie pharmakodynamische Maßnahmen
Zeitfenster: 8 Monate
Zu den sekundären Ergebnismaßen gehört die Bewertung der Pharmakodynamik (PD), gemessen anhand der IGF-I- und IGFBP-3-Reaktionen auf eine Einzeldosis VRS-317 während Phase 1b und anschließend anhand der IGF-I- und IGFBP-3-Reaktionen auf mehrere VRS-317-Dosen Wiederholen Sie die Dosierung während Phase 2a. PD-Messungen werden zu mehreren Zeitpunkten während Phase 1b und Phase 2a durchgeführt.
8 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Versartis Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Oktober 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Oktober 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VRS-317 Protocol 12VR2

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Experimentell: VRS-317

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mali

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren