Versartis-koe lapsilla pitkävaikutteisen kasvuhormonin arvioimiseksi (VERTICAL)
perjantai 22. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Versartis Inc.
Pitkävaikutteinen ihmisen kasvuhormoni (VRS-317) esimurrosikäisillä lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos: satunnaistettu, avoin, monikeskustutkimus, vaihe 1b/2a turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta (PK), farmakodynamiikasta ( PD) ja teho 6 kuukauden ihonalaisen annon jälkeen
Tämä on vaiheen 1b/2a tutkimus VRS-317:stä (pitkävaikutteinen kasvuhormoni) lapsipotilailla, joilla on kasvuhormonin puutos.
Vaiheen 1b aikana lapsipotilaat saavat kukin yhden ihonalaisen VRS-317-injektion.
Vaiheen 2a aikana potilaat saavat 6 kuukauden VRS-317-hoitoa vaiheen 1b vaiheesta valituilla annostasoilla.
Tutkimuksen ensisijaiset päätetapahtumat ovat toistuvan annoksen VRS-317:n turvallisuuden ja tehon määrittäminen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaiheessa 1b testataan erilliset potilasryhmät yhdellä nousevalla annosmuodolla. Turvallisuusarviointikomitean kokoukset pidetään ennen jokaista nousevaa annostasoa. Ilmoittautuneita potilaita seurataan 60 päivän ajan turvallisuuden varmistamiseksi PK/PD:n ja turvallisuuslaboratorioiden kera.
Vaiheen 1b päätyttyä valitaan kaksi annostasoa, jotka testataan vaiheen 2a aikana (6 kuukauden jatkuva VRS-317-hoito). Turvallisuus- ja PK-arvioinnit tehdään vaiheen 2a aikana. Potilaiden pituudet mitataan stadiometrillä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
64
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Clovis, California, Yhdysvallat
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
-
San Diego, California, Yhdysvallat
-
San Francisco, California, Yhdysvallat
-
-
Colorado
-
Greenwood Village, Colorado, Yhdysvallat
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat
-
Tallahassee, Florida, Yhdysvallat
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Yhdysvallat
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat
-
Mineola, New York, Yhdysvallat
-
Sleepy Hollow, New York, Yhdysvallat
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kronologinen ikä ≥ 3,0 vuotta ja ≤ 11,0
- GHD:n diagnoosi GH-stimulaatiotestillä dokumentoituna
- Alle keskimääräisen SDS-korkeuden seulonnassa
- Sopiva paino kokoon
- Vähentynyt IGF-I SDS seulonnassa
- Viivästynyt luusto
- Normaalit kilpirauhasen toimintakokeen tulokset seulontakäynnillä
- Laillisesti valtuutetun edustajan tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Ennen käsittelyä millä tahansa kasvua edistävällä aineella
- Dokumentoitu historia tai nykyinen merkittävä sairaus
- Kromosomaalinen aneuploidia, merkittävät geenimutaatiot
- Tarkkailuvaje-hyperaktiivisuushäiriön diagnoosi
- Glukokortikoidin tulehdusta ehkäisevien annosten päivittäinen käyttö
- Aiempi leukemia, lymfooma, sarkooma tai syöpä
- Tunnettu allergia tutkimuslääkeformulaation aineosille
- Epänormaalit silmälöydökset seulonnassa
- Merkittävä poikkeavuus seulontalaboratoriotutkimuksissa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VRS-317
Aktiivinen hoitovarsi
|
Aktiivinen hoitovarsi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaiheet 1b ja 2a: Arvioi ihonalaisen (SC) VRS-317:n useiden annosten turvallisuus ja siedettävyys lapsipotilailla, joilla on kasvuhormonipuutos (GHD). Vaihe 2a: Arvioi VRS-317:n useiden annostasojen tehokkuus
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Turvallisuushavainnot sisältävät haittavaikutuksista kärsivien potilaiden määrän, samanaikaiset lääkkeet, turvallisuuslaboratoriot, elintoiminnot, fyysiset tutkimukset, kerta-annoksen immunogeenisyyden (vaihe 1b) ja toistuvan annoksen immunogeenisyyden (vaihe 2a). Ensisijainen tehon tulosmitta on pituuden nopeus 6 kuukauden ajalta mitattuna seisomakorkeudella mitattuna stadionometrillä lähtötilanteessa ja 6 kuukauden VRS-317-annoksen jälkeen vaiheessa 2a. |
8 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi VRS-317:n farmakokineettiset mitat.
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Toissijaisiin tulosmittauksiin kuuluvat VRS-317:n farmakokinetiikan (PK) arviointi, mukaan lukien Cmax, Tmax ja AUC.
PK-mittaukset analysoidaan useissa aikapisteissä VRS-317:n kerta-annoksen jälkeen vaiheen 1b aikana ja VRS-317:n toistuvan annostelun jälkeen vaiheen 2a aikana.
|
8 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi toissijaiset tehokkuustoimenpiteet 6 kuukauden VRS-317-annoksen jälkeen.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Toissijaisia tehokkuusmittauksia vaiheen 2a aikana ovat SDS-pituuden muutos ja luun iän muutos 6 kuukauden VRS-317-hoidon jälkeen.
|
6 kuukautta
|
|
Arvioi farmakodynaamiset toimenpiteet
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Toissijaisia tulosmittauksia ovat farmakodynamiikan (PD) arviointi mitattuna IGF-I- ja IGFBP-3-vasteilla VRS-317:n kerta-annokselle vaiheen 1b aikana ja IGF-I- ja IGFBP-3-vasteilla useille VRS-317-annoksille sen jälkeen. toista annostelu vaiheen 2a aikana.
PD-mittaukset saadaan useissa aikapisteissä vaiheiden 1b ja 2a aikana.
|
8 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. lokakuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 19. lokakuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. lokakuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 31. lokakuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 26. heinäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. heinäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VRS-317 Protocol 12VR2
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .