Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Versartis-försök med barn för att bedöma långverkande tillväxthormon (VERTICAL)

22 juli 2022 uppdaterad av: Versartis Inc.

Ett långverkande mänskligt tillväxthormon (VRS-317) hos barn före puberteten med tillväxthormonbrist: en randomiserad, öppen, multicenter, fas 1b/2a-studie av säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik ( PD) och effekt efter subkutan administrering i 6 månader

Detta är en fas 1b/2a-studie av VRS-317 (långverkande tillväxthormon) hos pediatriska patienter med tillväxthormonbrist. Under fas 1b kommer pediatriska patienter var och en att få en subkutan injektion av VRS-317. Under fas 2a-stadiet kommer patienter att få 6 månaders VRS-317-behandling med dosnivåer valda från fas 1b-stadiet. De primära effektmåtten för studien är att fastställa säkerheten och effekten av upprepad dos VRS-317.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

I fas 1b kommer separata kohorter av patienter att testas i ett enstaka stigande dosformat. Säkerhetsgranskningskommitténs möten kommer att äga rum innan eskalering till varje ökande dosnivå. Inskrivna patienter kommer att övervakas i 60 dagar för säkerhet med PK/PD och säkerhetslaboratorier insamlade.

Två dosnivåer kommer att väljas efter avslutad fas 1b för att testas under fas 2a (6 månaders kontinuerlig VRS-317-behandling). Säkerhets- och PK-bedömningar kommer att göras under fas 2a-stadiet. Patienthöjder kommer att mätas med stadiometer.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

64

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Clovis, California, Förenta staterna
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
      • San Diego, California, Förenta staterna
      • San Francisco, California, Förenta staterna
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Förenta staterna
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna
      • Tallahassee, Florida, Förenta staterna
      • Tampa, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Förenta staterna
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna
      • Mineola, New York, Förenta staterna
      • Sleepy Hollow, New York, Förenta staterna
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kronologisk ålder ≥ 3,0 år och ≤ 11,0
  • Diagnos av GHD som dokumenterats med GH-stimuleringstest
  • SDS under medelhöjd vid screening
  • Lämplig vikt för statur
  • Minskad IGF-I SDS vid screening
  • Försenad benålder
  • Normala resultat av sköldkörtelfunktionstest vid screeningbesök
  • Juridiskt auktoriserad representant informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Tidigare behandling med något tillväxtfrämjande medel
  • Dokumenterad historia av, eller aktuell, betydande sjukdom
  • Kromosomal aneuploidi, betydande genmutationer
  • Diagnos av Attention Deficit Hyperactivity Disorder
  • Daglig användning av antiinflammatoriska doser av glukokortikoid
  • Tidigare leukemi, lymfom, sarkom eller cancer
  • Känd allergi mot beståndsdelar i studieläkemedlets formulering
  • Onormala ögonfynd vid screening
  • Signifikant abnormitet i screeninglaboratoriestudier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: VRS-317
Aktiv behandlingsarm
Läkemedel: Experimentell: VRS-317
Aktiv behandlingsarm

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fas 1b och 2a: Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för multipla doseringsnivåer av subkutan (SC) VRS-317 hos pediatriska patienter med tillväxthormonbrist (GHD). Fas 2a: Utvärdera effektiviteten av multipla dosnivåer av VRS-317
Tidsram: 8 månader

Säkerhetsobservationer kommer att inkludera antalet patienter med biverkningar, samtidig medicinering, säkerhetslaboratorier, vitala tecken, fysiska undersökningar, engångsdosimmunogenicitet (Fas 1b) och immunogenicitet vid upprepad dosering (Fas 2a).

Det primära effektutfallsmåttet är höjdhastigheten under 6 månader mätt som ståhöjd tagen med stadiometer vid baslinjen och efter 6 månaders VRS-317-dosering i fas 2a.
8 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera farmakokinetiska mått på VRS-317.
Tidsram: 8 månader
Sekundära utfallsmått inkluderar utvärdering av farmakokinetiken (PK) av VRS-317 inklusive Cmax, Tmax och AUC. PK-mått kommer att analyseras vid flera tidpunkter efter engångsdosering av VRS-317 under fas 1b och efter upprepad dosering av VRS-317 under fas 2a.
8 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera sekundära effektmått efter 6 månaders VRS-317-dosering.
Tidsram: 6 månader
Sekundära effektmått under fas 2a inkluderar förändring i höjd SDS och förändring i benålder efter 6 månaders VRS-317-behandling.
6 månader
Utvärdera farmakodynamiska mått
Tidsram: 8 månader
Sekundära utfallsmått inkluderar utvärdering av farmakodynamik (PD) mätt med IGF-I- och IGFBP-3-svar på engångsdos VRS-317 under fas 1b och mätt med IGF-I- och IGFBP-3-svar på flera doser av VRS-317 efter upprepa doseringen under fas 2a. PD-mått kommer att erhållas vid flera tidpunkter under fas 1b och fas 2a.
8 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Versartis Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 oktober 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 oktober 2012

Första postat (Uppskatta)

31 oktober 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juli 2022

Senast verifierad

1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VRS-317 Protocol 12VR2

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Experimentell: VRS-317

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera