Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Versartisova studie u dětí k posouzení dlouhodobě působícího růstového hormonu (VERTICAL)

22. července 2022 aktualizováno: Versartis Inc.

Dlouhodobě působící lidský růstový hormon (VRS-317) u prepubertálních dětí s nedostatkem růstového hormonu: Randomizovaná, otevřená, multicentrická, fáze 1b/2a studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky ( PD) a účinnost po subkutánním podávání po dobu 6 měsíců

Toto je studie fáze 1b/2a VRS-317 (dlouhodobě působící růstový hormon) u dětských pacientů s nedostatkem růstového hormonu. Během fáze 1b dostane každý pediatrický pacient jednu subkutánní injekci VRS-317. Během fáze 2a budou pacienti dostávat 6 měsíců léčby VRS-317 v dávkách vybraných z fáze 1b. Primárními cíli studie je stanovení bezpečnosti a účinnosti opakované dávky VRS-317.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ve fázi 1b budou testovány samostatné kohorty pacientů ve formátu jedné vzestupné dávky. Schůze výboru pro přezkoumání bezpečnosti se budou konat před eskalací na každou zvyšující se úroveň dávky. Zařazení pacienti budou sledováni po dobu 60 dnů z hlediska bezpečnosti pomocí shromážděných PK/PD a bezpečnostních laboratoří.

Po dokončení fáze 1b budou vybrány dvě úrovně dávek, které budou testovány během fáze 2a (6 měsíců nepřetržité léčby VRS-317). Hodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky bude provedeno během fáze 2a. Výšky pacientů budou měřeny stadiometrem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

64

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Clovis, California, Spojené státy
      • Los Angeles, California, Spojené státy
      • San Diego, California, Spojené státy
      • San Francisco, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Spojené státy
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy
      • Tallahassee, Florida, Spojené státy
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy
      • Mineola, New York, Spojené státy
      • Sleepy Hollow, New York, Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Chronologický věk ≥ 3,0 let a ≤ 11,0
  • Diagnóza GHD dokumentovaná testem stimulace GH
  • Podprůměrná výška SDS při screeningu
  • Hmotnost vhodná pro postavu
  • Snížený IGF-I SDS při screeningu
  • Opožděný kostní věk
  • Normální výsledky testů funkce štítné žlázy při screeningové návštěvě
  • Informovaný souhlas zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

  • Předběžné ošetření jakýmkoli činidlem podporujícím růst
  • Zdokumentovaná anamnéza nebo současné významné onemocnění
  • Chromozomální aneuploidie, významné genové mutace
  • Diagnóza poruchy pozornosti s hyperaktivitou
  • Denní užívání protizánětlivých dávek glukokortikoidu
  • Předchozí anamnéza leukémie, lymfomu, sarkomu nebo rakoviny
  • Známá alergie na složky lékové formy studie
  • Abnormální oční nálezy při screeningu
  • Významná abnormalita ve screeningových laboratorních studiích

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VRS-317
Aktivní léčebné rameno
Lék: Experimentální: VRS-317
Aktivní léčebné rameno

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1b a 2a: Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost vícenásobných dávek subkutánního (SC) VRS-317 u pediatrických pacientů s deficitem růstového hormonu (GHD). Fáze 2a: Vyhodnoťte účinnost více dávek VRS-317
Časové okno: 8 měsíců

Pozorování bezpečnosti bude zahrnovat počet pacientů s nežádoucími účinky, souběžnou medikaci, bezpečnostní laboratoře, vitální funkce, fyzikální vyšetření, imunogenicitu po jedné dávce (fáze 1b) a imunogenicitu po opakovaných dávkách (fáze 2a).

Primárním výsledným měřítkem účinnosti je rychlost do výšky za 6 měsíců, měřená pomocí výšky ve stoje naměřené stadiometrem na začátku a po 6 měsících podávání VRS-317 ve fázi 2a.
8 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte farmakokinetická měření VRS-317.
Časové okno: 8 měsíců
Sekundární výsledná měření zahrnují hodnocení farmakokinetiky (PK) VRS-317 včetně Cmax, Tmax a AUC. PK měření budou analyzována ve více časových bodech po jednorázovém podání VRS-317 během fáze 1b a po opakovaném dávkování VRS-317 během fáze 2a.
8 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte sekundární měření účinnosti po 6 měsících podávání VRS-317.
Časové okno: 6 měsíců
Sekundární měření účinnosti během fáze 2a zahrnují změnu výšky SDS a změnu kostního věku po 6 měsících léčby VRS-317.
6 měsíců
Vyhodnoťte farmakodynamická opatření
Časové okno: 8 měsíců
Sekundární výsledky měření zahrnují hodnocení farmakodynamiky (PD) měřené reakcemi IGF-I a IGFBP-3 na jednu dávku VRS-317 během fáze 1b a měřené reakcemi IGF-I a IGFBP-3 na více dávek VRS-317 po opakujte dávkování během fáze 2a. Měření PD budou získána v několika časových bodech během fáze 1b a fáze 2a.
8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Versartis Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. října 2012

První zveřejněno (Odhad)

31. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VRS-317 Protocol 12VR2

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Experimentální: VRS-317

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit