评估长效生长激素的儿童 Versartis 试验 (VERTICAL)
2022年7月22日 更新者：Versartis Inc.
长效人类生长激素 (VRS-317) 治疗青春期前生长激素缺乏症儿童：一项随机、开放标签、多中心、1b/2a 期安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、药效学研究 ( PD) 和皮下给药 6 个月后的疗效
这是一项针对生长激素缺乏症儿科患者的 VRS-317（长效生长激素）的 1b/2a 期研究。
在 1b 阶段，每名儿科患者将接受单次皮下注射 VRS-317。
在 Phase 2a 阶段，患者将接受 6 个月的 VRS-317 治疗，剂量水平选自 Phase 1b 阶段。
该研究的主要终点是确定重复剂量 VRS-317 的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
在 1b 期，不同的患者队列将以单一的递增剂量形式进行测试。 安全审查委员会会议将在升级到每个增加的剂量水平之前举行。 将对登记患者进行为期 60 天的安全性监测，并收集 PK/PD 和安全实验室。
在 1b 期完成后，将选择两个剂量水平在 2a 期（连续 VRS-317 治疗 6 个月）期间进行测试。 安全性和 PK 评估将在 Phase 2a 阶段进行。 患者身高将通过测距仪测量。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
64
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Clovis、California、美国
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Los Angeles、California、美国
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San Diego、California、美国
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San Francisco、California、美国
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Colorado
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Greenwood Village、Colorado、美国
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Florida
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Orlando、Florida、美国
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Tallahassee、Florida、美国
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Tampa、Florida、美国
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国
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Massachusetts
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Springfield、Massachusetts、美国
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国
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New Jersey
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Livingston、New Jersey、美国
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Morristown、New Jersey、美国
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New York
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Buffalo、New York、美国
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Mineola、New York、美国
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Sleepy Hollow、New York、美国
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国
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Columbus、Ohio、美国
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Texas
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San Antonio、Texas、美国
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Washington
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Seattle、Washington、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 实足年龄 ≥ 3.0 岁且 ≤ 11.0
- GH 刺激试验记录的 GHD 诊断
- 筛选时低于平均身高 SDS
- 合适的身高体重
- 筛选时 IGF-I SDS 降低
- 骨龄延迟
- 筛查访视时甲状腺功能测试结果正常
- 合法授权代表知情同意。
排除标准：
- 预先使用任何生长促进剂治疗
- 有记录的重大疾病史或当前重大疾病
- 染色体非整倍体，显着基因突变
- 注意力缺陷多动障碍的诊断
- 每日使用抗炎剂量的糖皮质激素
- 既往有白血病、淋巴瘤、肉瘤或癌症病史
- 已知对研究药物制剂的成分过敏
- 筛选时异常的眼部发现
- 筛选实验室研究中的显着异常
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：VRS-317
主动治疗臂
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主动治疗臂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1b 和 2a 期：评估皮下 (SC) VRS-317 多剂量水平对儿童生长激素缺乏症 (GHD) 患者的安全性和耐受性。 2a 期：评估多剂量水平的 VRS-317 的疗效
大体时间：8个月
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安全观察将包括发生不良事件的患者人数、合并用药、安全实验室、生命体征、体格检查、单剂量免疫原性（1b 期）和重复剂量免疫原性（2a 期）。 主要疗效结果指标是 6 个月内的身高增长速度，这是通过在基线时和在第 2a 阶段 VRS-317 给药 6 个月后使用测距仪测量的站立高度来测量的。 |
8个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估 VRS-317 的药代动力学指标。
大体时间：8个月
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次要结果指标包括评估 VRS-317 的药代动力学 (PK)，包括 Cmax、Tmax 和 AUC。
在 1b 期单次给药 VRS-317 后和 2a 期重复给药 VRS-317 后，将在多个时间点分析 PK 测量值。
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8个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在 VRS-317 给药 6 个月后评估次要疗效指标。
大体时间：6个月
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2a 期的次要疗效指标包括 6 个月 VRS-317 治疗后身高 SDS 的变化和骨龄的变化。
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6个月
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评估药效学措施
大体时间：8个月
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次要结果指标包括药效学 (PD) 的评估，如在 1b 期期间通过 IGF-I 和 IGFBP-3 对单剂量 VRS-317 的反应测量，以及通过 IGF-I 和 IGFBP-3 在多剂量 VRS-317 后的反应测量在阶段 2a 期间重复给药。
PD 措施将在第 1b 阶段和第 2a 阶段的多个时间点获得。
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8个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年10月1日
初级完成 (实际的)
2014年7月1日
研究完成 (实际的)
2014年7月1日
研究注册日期
首次提交
2012年10月19日
首先提交符合 QC 标准的
2012年10月26日
首次发布 (估计)
2012年10月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年7月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月22日
最后验证
2022年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
实验：VRS-317的临床试验
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Versartis Inc.Premier Research Group plc完全的
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Versartis Inc.Premier Research Group plc终止成人生长激素缺乏症 (AGHD)
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Versartis Inc.终止