Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Versartis-forsøk med barn for å vurdere langtidsvirkende veksthormon (VERTICAL)

22. juli 2022 oppdatert av: Versartis Inc.

Et langtidsvirkende menneskelig veksthormon (VRS-317) hos barn før puberteten med veksthormonmangel: en randomisert, åpen, multisenter, fase 1b/2a-studie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk ( PD) og effekt etter subkutan administrasjon i 6 måneder

Dette er en fase 1b/2a-studie av VRS-317 (langtidsvirkende veksthormon) hos pediatriske pasienter med veksthormonmangel. I løpet av fase 1b vil pediatriske pasienter hver få en enkelt subkutan injeksjon av VRS-317. I løpet av fase 2a-stadiet vil pasienter motta 6 måneders VRS-317-behandling med dosenivåer valgt fra fase 1b-stadiet. De primære endepunktene for studien er å bestemme sikkerheten og effekten av gjentatt dose VRS-317.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I fase 1b vil separate pasientkohorter bli testet i et enkelt stigende doseformat. Møter i sikkerhetsvurderingskomiteen vil finne sted før eskalering til hvert økende dosenivå. Registrerte pasienter vil bli overvåket i 60 dager for sikkerhet med PK/PD og sikkerhetslaboratorier samlet inn.

To dosenivåer vil bli valgt etter fullføring av fase 1b som skal testes under fase 2a (6 måneder med kontinuerlig VRS-317-behandling). Sikkerhets- og PK-vurderinger vil bli gjort i fase 2a-fasen. Pasienthøyder vil bli målt med stadiometer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Clovis, California, Forente stater
      • Los Angeles, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
      • San Francisco, California, Forente stater
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Forente stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater
      • Tallahassee, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Forente stater
      • Morristown, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater
      • Mineola, New York, Forente stater
      • Sleepy Hollow, New York, Forente stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
      • Columbus, Ohio, Forente stater
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kronologisk alder ≥ 3,0 år og ≤ 11,0
  • Diagnose av GHD som dokumentert ved GH-stimuleringstest
  • SDS under gjennomsnittlig høyde ved screening
  • Passende vekt for statur
  • Redusert IGF-I SDS ved screening
  • Forsinket beinalder
  • Normale skjoldbruskkjertelfunksjonstestresultater ved screeningbesøk
  • Juridisk autorisert representant informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Før behandling med et hvilket som helst vekstfremmende middel
  • Dokumentert historie med, eller nåværende, betydelig sykdom
  • Kromosomal aneuploidi, betydelige genmutasjoner
  • Diagnose av oppmerksomhetssvikt hyperaktivitetsforstyrrelse
  • Daglig bruk av anti-inflammatoriske doser av glukokortikoid
  • Tidligere historie med leukemi, lymfom, sarkom eller kreft
  • Kjent allergi mot bestanddeler av studiemedikamentformuleringen
  • Unormale øyefunn ved screening
  • Signifikant abnormitet i screeninglaboratoriestudier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VRS-317
Aktiv behandlingsarm
Legemiddel: Eksperimentell: VRS-317
Aktiv behandlingsarm

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1b og 2a: Evaluer sikkerheten og tolerabiliteten av flere doseringsnivåer av subkutan (SC) VRS-317 hos pediatriske pasienter med mangel på veksthormon (GHD). Fase 2a: Evaluer effekten av flere dosenivåer av VRS-317
Tidsramme: 8 måneder

Sikkerhetsobservasjoner vil inkludere antall pasienter med uønskede hendelser, samtidige medisiner, sikkerhetslaboratorier, vitale tegn, fysiske undersøkelser, enkeltdose-immunogenisitet (fase 1b) og immunogenisitet med gjentatt dose (fase 2a).

Det primære effektmålet er høydehastigheten over 6 måneder målt ved ståhøyde tatt med stadiometer ved baseline og etter 6 måneder med VRS-317-dosering i fase 2a.
8 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder farmakokinetiske mål for VRS-317.
Tidsramme: 8 måneder
Sekundære utfallsmål inkluderer evaluering av farmakokinetikken (PK) til VRS-317 inkludert Cmax, Tmax og AUC. PK-mål vil bli analysert på flere tidspunkter etter enkeltdosering av VRS-317 under fase 1b og etter gjentatt dosering av VRS-317 under fase 2a.
8 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer sekundære effektmål etter 6 måneder med VRS-317-dosering.
Tidsramme: 6 måneder
Sekundære effektmål under fase 2a inkluderer endring i høyde SDS og endring i beinalder etter 6 måneders VRS-317-behandling.
6 måneder
Vurdere farmakodynamiske tiltak
Tidsramme: 8 måneder
Sekundære utfallsmål inkluderer evaluering av farmakodynamikk (PD) målt ved IGF-I- og IGFBP-3-responser på enkeltdose VRS-317 under fase 1b og målt ved IGF-I- og IGFBP-3-responser på flere doser av VRS-317 etter gjenta dosering under fase 2a. PD-tiltak vil bli oppnådd på flere tidspunkt i løpet av fase 1b og fase 2a.
8 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Versartis Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. oktober 2012

Først lagt ut (Anslag)

31. oktober 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VRS-317 Protocol 12VR2

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Eksperimentell: VRS-317

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere